Мышечные аномалии у детей с XLH (MDmuscleXLH)
Проспективный анализ количественных и качественных мышечных аномалий у детей с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH)
Обзор исследования
Подробное описание
Одноцентровое проспективное нерандомизированное контролируемое исследование с участием XLH и здоровых детей-добровольцев.
Это исследование включает проведение МРТ мышц у здоровых детей-добровольцев для оценки и сравнения структуры и состава мышц с таковыми у детей с патологией XLH (МРТ мышц у пациентов с XLH проводится в рамках стандартной медицинской помощи).
Во время этого исследования у нас будет две группы: группа XLH и контрольная группа с типично развивающимися детьми. В группе XLH, состоящей из 10 пациентов в возрасте от 5 до 17 лет, женского или мужского пола и продолжающегося роста (костной возраст меньше, чем 15 лет), с XLH и наиболее тяжелыми рентгенологическими деформациями, клиническими осложнениями (боль и мышечная слабость), уже сделали МРТ мышц нижней конечности во время последующего наблюдения.
Контрольную группу составили 20 здоровых добровольцев в возрасте от 5 до 17 лет женского или мужского пола без какой-либо эндокринной патологии. МРТ мышц необходима здоровым добровольцам.
Каждый ребенок будет один. После подписания информированного согласия двумя родителями, пациентом или здоровым добровольцем и его родителями в тот же день будет проведена МРТ-оценка.
Выполнение МРТ мышц требует участия ребенка, чтобы оставаться лежать и оставаться неподвижным в течение всего времени МРТ, т. е. примерно 45 минут.
Выполнение МРТ не требует введения контрастных веществ или радиофармпрепаратов.
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Agnés LINGLART, Pr
- Номер телефона: 0145217116
- Электронная почта: agnes.linglart@aphp.fr
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Philippe WICART, Pr
- Номер телефона: 0144494310
- Электронная почта: p.wicart@aphp.fr
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Общие критерии включения в 2 группы:
- Возраст: от 5 до 17 лет.
- Пол: мужской или женский.
- Информированное согласие, подписанное обоими родителями или обладателем родительских прав после того, как они были проинформированы об исследовании.
- Принадлежность к схеме социального обеспечения или наличие права на нее.
Критерии включения для пациентов с XLH:
- Больной страдает Х-сцепленным гипофосфатемическим рахитом.
- Тяжесть клинических и рентгенологических повреждений (боль, мышечная слабость и выраженные деформации костей).
- Рост в процессе (костный возраст менее 15 лет).
- Ребенок, получающий традиционное лечение: пациент, отвечающий на традиционное лечение или
- при лечении буросумабом (пациент с неэффективностью лечения при лечении обычным).
критерии включения здоровых добровольцев:
- Здоровые добровольные субъекты, не страдающие XLH.
- Соответствие по возрасту (+/- 6 месяцев) и полу.
Критерии исключения, общие для 2 групп:
- Неспособность оставаться на месте во время МРТ-исследования (примерно 45 минут).
- Рост завершен.
- История хирургии нижних конечностей.
- Противопоказания к МРТ
- Обладатели родительских прав в соответствии с AME.
- Обладатели родительских прав под опекой/попечительством.
Критерии исключения для здоровых добровольцев:
- Пациенты с эндокринной, контрактурной или мышечной патологией.
- Пациент получает длительное лечение.
- Пациенты с высоким спортивным уровнем.
- ИМТ-IOTF <20 или> 27,8
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: пациенты с Х-сцепленной гипофосфатемией
Группа пациентов, состоящая из 10 пациентов в возрасте от 5 до 17 лет, женского или мужского пола, с Х-сцепленным гипофосфатемическим (XLH) рахитом, тяжестью клинических и рентгенологических повреждений (боль, мышечная слабость и тяжелые деформации костей) и продолжающимся ростом (менее костная возраст старше 15 лет), ребенок на обычном лечении
|
Выполнение МРТ мышц требует сотрудничества ребенка, чтобы оставаться лежать и оставаться неподвижным на протяжении всего МРТ, около 45 минут. Выполнение МРТ не требует введения контрастных веществ или радиофармпрепаратов. |
|
Другой: здоровые добровольцы
контрольную группу составили 20 здоровых добровольцев в возрасте от 5 до 17 лет, женского или мужского пола, без какой-либо эндокринной патологии, не страдающих XLH, сопоставимых по возрасту (+/- 6 месяцев) и полу.
|
Выполнение МРТ мышц требует сотрудничества ребенка, чтобы оставаться лежать и оставаться неподвижным на протяжении всего МРТ, около 45 минут. Выполнение МРТ не требует введения контрастных веществ или радиофармпрепаратов. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количественно и сравнить состав мышц у детей с XLH по сравнению со здоровыми детьми из контрольной группы, чтобы продемонстрировать связь между функцией мышц и качеством мышц.
Временное ограничение: 1 день
|
расчет межмышечной жировой ткани будет производиться в см2
|
1 день
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение мышечной силы на силовых платформах во время анализа походки. Силовой тест механографией прыжка (сошки и моноподы). Хватательная проба и корреляция жировой инфильтрации с функциональными данными.
Временное ограничение: 1 день
|
Показатель результата — ИМТ (кг/м²).
|
1 день
|
|
Количественный анализ мышц нижних конечностей (объем и длина)
Временное ограничение: 1 день
|
Показатель результата — ИМТ (кг/м²).
|
1 день
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Ожидаемый)
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 2020-A01386-33
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .