Svalové abnormality u dětí s XLH (MDmuscleXLH)
Prospektivní analýza kvantitativních a kvalitativních svalových abnormalit u dětí s X-vázanou hypofosfatemií (XLH)
Přehled studie
Detailní popis
Jednocentrová, prospektivní, nerandomizovaná, kontrolovaná studie s XLH a zdravými dobrovolníky.
Tato studie zahrnuje provádění svalové MRI u zdravých dětských dobrovolníků za účelem posouzení a srovnání struktury a složení svalů se svaly u dětí s XLH patologií (MRI svalů u XLH pacientů se provádí jako součást standardní lékařské péče).
Během této studie budeme mít dvě skupiny: XLH skupinu a kontrolní skupinu s typicky se vyvíjejícími dětmi. Ve skupině XLH, složené z 10 pacientů ve věku od 5 do 17 let, ženy nebo muže a pokračující růst (méně než 15 let), mají XLH a nejzávažnější radiologické deformity, klinické komplikace (bolest a svalová slabost), již během sledování provedli MRI svalů dolní končetiny.
Kontrolní skupina složená z 20 zdravých dobrovolníků ve věku od 5 do 17 let, žen nebo mužů a bez jakékoli endokrinní patologie. U zdravých dobrovolníků je nutná magnetická rezonance svalů.
Každé dítě bude samo Po podepsání informovaného souhlasu 2 rodiči, pacientem nebo zdravým dobrovolníkem a jeho rodiči, bude ve stejný den provedeno vyšetření magnetickou rezonancí.
Provedení MRI svalů vyžaduje spolupráci dítěte tak, aby zůstalo vleže a nehybně po celou dobu MRI, tedy přibližně 45 minut.
Provádění MRI nevyžaduje injekci kontrastních látek nebo radiofarmak.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Agnés LINGLART, Pr
- Telefonní číslo: 0145217116
- E-mail: agnes.linglart@aphp.fr
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Philippe WICART, Pr
- Telefonní číslo: 0144494310
- E-mail: p.wicart@aphp.fr
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria zařazení společná kritéria pro 2 skupiny:
- Věk: mezi 5 a 17 lety.
- Pohlaví: muž nebo žena.
- Informovaný souhlas podepsaný oběma rodiči nebo držitelem rodičovské autority poté, co byli informováni o studii.
- Členství v systému sociálního zabezpečení nebo právo na něj.
Kritéria zařazení pro XLH pacienty:
- Pacient trpí X-vázanou hypofosfatémií křivicí.
- Závažnost klinického a radiologického poškození (bolest, svalová slabost a těžké kostní deformity).
- Probíhá růst (kostní věk méně než 15 let).
- Dítě v konvenční léčbě: pacient reagující na konvenční léčbu popř
- při léčbě burosumabem (pacient se selháním léčby při konvenční léčbě).
kritéria pro zařazení zdravých dobrovolníků:
- Zdravé dobrovolné subjekty, které netrpí XLH.
- Shoda podle věku (+/- 6 měsíců) a pohlaví.
Kritéria vyloučení společná pro tyto 2 skupiny:
- Neschopnost zůstat v klidu během MRI vyšetření (přibližně 45 min).
- Růst dokončen.
- Operace dolních končetin v anamnéze.
- Kontraindikace MRI
- Držitelé rodičovské pravomoci podle AME.
- Držitelé rodičovské pravomoci pod vedením/kurátorem.
Kritéria vyloučení pro zdravé dobrovolníky:
- Pacienti s endokrinní, kontrahovanou nebo svalovou patologií.
- Pacient je dlouhodobě léčen.
- Pacienti s vysokou sportovní úrovní.
- BMI-IOTF <20 nebo> 27.8
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: pacientů s X-vázanou hypofosfatemikou
Skupina pacientů složená z 10 pacientů ve věku od 5 do 17 let, žen nebo mužů, s X-vázanou hypofosfatemickou (XLH) křivicí, závažností klinického a radiologického poškození (bolest, svalová slabost a závažné kostní deformity) a probíhajícím růstem (menší kost věk nad 15 let), dítě pod konvenční léčbou
|
Provedení svalové MRI vyžaduje spolupráci dítěte, aby zůstalo ležet a nehybně po celou dobu MRI, asi 45 minut. Provádění MRI nevyžaduje injekci kontrastních látek nebo radiofarmak. |
|
Jiný: zdravých dobrovolníků
kontrolní skupina složená z 20 zdravých dobrovolníků ve věku od 5 do 17 let, ženy nebo muži, bez endokrinní patologie, netrpící XLH, odpovídající podle věku (+/- 6 měsíců) a pohlaví
|
Provedení svalové MRI vyžaduje spolupráci dítěte, aby zůstalo ležet a nehybně po celou dobu MRI, asi 45 minut. Provádění MRI nevyžaduje injekci kontrastních látek nebo radiofarmak. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kvantifikujte a porovnejte složení svalů u dětí XLH oproti zdravým kontrolním dětem, abyste prokázali souvislost mezi svalovou funkcí a kvalitou svalů.
Časové okno: 1 den
|
výpočet mezisvalové tukové tkáně bude proveden v cm2
|
1 den
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření svalové síly na silových platformách při analýze chůze. Zkouška síly mechanografií skoku (bipod a monopod). Uchopovací test a korelace tukové infiltrace a funkčních dat.
Časové okno: 1 den
|
Měřítkem výsledku je BMI (kg/m²)
|
1 den
|
|
Kvantitativní analýza svalů dolních končetin (objem a délka)
Časové okno: 1 den
|
Měřítkem výsledku je BMI (kg/m²)
|
1 den
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Očekávaný)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2020-A01386-33
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .