Nieprawidłowości mięśniowe u dzieci z XLH (MDmuscleXLH)
Prospektywna analiza ilościowych i jakościowych nieprawidłowości mięśniowych u dzieci z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH)
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Jednoośrodkowe, prospektywne, nierandomizowane, kontrolowane badanie z XLH i zdrowymi ochotnikami.
Badanie to polega na wykonaniu rezonansu magnetycznego mięśni zdrowych dzieci-ochotników w celu oceny i porównania struktury i składu mięśni z mięśniami dzieci z patologią XLH (MRI mięśni pacjentów z XLH jest wykonywany w ramach standardowej opieki medycznej).
Podczas tego badania będziemy mieli dwie grupy: grupę XLH i grupę kontrolną z typowo rozwijającymi się dziećmi. W grupie XLH, złożonej z 10 pacjentów w wieku od 5 do 17 lat, płci żeńskiej lub męskiej, z postępującym wzrostem (wiek kostny poniżej 15 lat), mają XLH i najcięższe deformacje radiologiczne, powikłania kliniczne (bóle i osłabienie mięśni), wykonali już badanie MRI mięśni kończyny dolnej podczas obserwacji.
Grupę kontrolną stanowiło 20 zdrowych ochotników w wieku od 5 do 17 lat, płci żeńskiej lub męskiej, bez patologii endokrynologicznej. MRI mięśni jest konieczne dla zdrowych ochotników.
Każde dziecko będzie samo Po podpisaniu świadomej zgody przez dwoje rodziców, pacjenta lub zdrowego ochotnika i jego rodziców, badanie MRI zostanie wykonane tego samego dnia.
Wykonanie MRI mięśnia wymaga współpracy dziecka, aby pozostać w pozycji leżącej i nieruchomej przez cały czas trwania MRI, czyli około 45 minut.
Wykonywanie rezonansu magnetycznego nie wymaga podawania środków kontrastowych ani radiofarmaceutyków.
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Agnés LINGLART, Pr
- Numer telefonu: 0145217116
- E-mail: agnes.linglart@aphp.fr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Philippe WICART, Pr
- Numer telefonu: 0144494310
- E-mail: p.wicart@aphp.fr
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria włączenia wspólne kryteria dla 2 grup:
- Wiek: od 5 do 17 lat.
- Płeć: mężczyzna lub kobieta.
- Świadoma zgoda, podpisana przez oboje rodziców lub osobę sprawującą władzę rodzicielską po otrzymaniu informacji o badaniu.
- Przynależność do systemu ubezpieczeń społecznych lub posiadanie do tego prawa.
Kryteria włączenia pacjentów z XLH:
- Pacjent cierpi na krzywicę z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X.
- Ciężkość uszkodzeń klinicznych i radiologicznych (ból, osłabienie mięśni i poważne deformacje kości).
- Wzrost w toku (wiek kostny poniżej 15 lat).
- Dziecko w leczeniu konwencjonalnym: pacjent reagujący na leczenie konwencjonalne lub
- w trakcie leczenia burosumabem (pacjent z niepowodzeniem leczenia w trakcie leczenia konwencjonalnego).
kryteria włączenia zdrowych ochotników:
- Zdrowi ochotnicy, nie cierpiący na XLH.
- Dopasowanie według wieku (+/- 6 miesięcy) i płci.
Kryteria wykluczenia wspólne dla 2 grup:
- Niemożność pozostania w bezruchu podczas badania MRI (około 45 min).
- Wzrost zakończony.
- Historia operacji kończyn dolnych.
- Przeciwwskazania do MRI
- Osoby posiadające władzę rodzicielską w ramach AME.
- Osoby sprawujące władzę rodzicielską w ramach kurateli / kurateli.
Kryteria wykluczenia dla zdrowych ochotników:
- Pacjenci z patologią endokrynologiczną, skurczową lub mięśniową.
- Pacjent otrzymuje długotrwałe leczenie.
- Pacjenci o wysokim poziomie sportowym.
- BMI-IOTF <20 lub> 27,8
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X
Grupa pacjentów składająca się z 10 pacjentów w wieku od 5 do 17 lat, płci żeńskiej lub męskiej, z krzywicą hipofosfatemiczną sprzężoną z chromosomem X (XLH), ciężkością uszkodzeń klinicznych i radiologicznych (ból, osłabienie mięśni i poważne deformacje kości) oraz trwającym wzrostem (mniejsza kość wieku powyżej 15 lat), dziecko leczone konwencjonalnie
|
Wykonanie rezonansu magnetycznego mięśnia wymaga współpracy dziecka, aby pozostać w pozycji leżącej i nieruchomej przez cały czas trwania badania, około 45 minut. Wykonywanie rezonansu magnetycznego nie wymaga podawania środków kontrastowych ani radiofarmaceutyków. |
|
Inny: zdrowych ochotników
grupa kontrolna złożona z 20 zdrowych ochotników w wieku od 5 do 17 lat, kobiet lub mężczyzn, bez patologii endokrynologicznych, nie cierpiących na XLH, dopasowana wiekowo (+/- 6 miesięcy) i płcią
|
Wykonanie rezonansu magnetycznego mięśnia wymaga współpracy dziecka, aby pozostać w pozycji leżącej i nieruchomej przez cały czas trwania badania, około 45 minut. Wykonywanie rezonansu magnetycznego nie wymaga podawania środków kontrastowych ani radiofarmaceutyków. |
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Oceń ilościowo i porównaj skład mięśni u dzieci z XLH w porównaniu ze zdrowymi dziećmi z grupy kontrolnej, aby wykazać związek między funkcją mięśni a jakością mięśni.
Ramy czasowe: 1 dzień
|
obliczenie międzymięśniowej tkanki tłuszczowej zostanie wykonane w cm2
|
1 dzień
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pomiar siły mięśniowej na platformach siłowych podczas analizy chodu. Test mocy metodą mechanografii skoku (dwójnóg i monopod). Test chwytania i korelacja nacieku tłuszczowego i danych funkcjonalnych.
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Miarą wyniku jest BMI (kg/m²)
|
1 dzień
|
|
Analiza ilościowa mięśni kończyn dolnych (objętość i długość)
Ramy czasowe: 1 dzień
|
Miarą wyniku jest BMI (kg/m²)
|
1 dzień
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2020-A01386-33
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .