XLH 소아의 근육 이상 (MDmuscleXLH)
X-연관 저인산혈증(XLH) 소아의 양적 및 질적 근육 이상에 대한 전향적 분석
연구 개요
상세 설명
XLH 및 건강한 자원 봉사 아동을 대상으로 한 단일 센터, 전향적, 비무작위, 통제 연구.
이 연구는 XLH 병리가 있는 어린이의 근육과 근육의 구조 및 구성을 평가하고 비교하기 위해 건강한 어린이 지원자에게 근육 MRI를 수행하는 것을 포함합니다(XLH 환자의 근육 MRI는 표준 의료의 일부로 수행됨).
이 연구 동안 우리는 XLH 그룹과 일반적으로 발달하는 어린이가 있는 통제 그룹의 두 그룹을 갖게 됩니다. 5세에서 17세 사이의 5세에서 17세 사이의 10명의 환자로 구성된 XLH 그룹에서, 진행 중인 성장(15세 미만의 뼈 연령)은 XLH 및 가장 심각한 방사선학적 기형, 임상적 합병증(통증 및 근력 약화), 후속 조치 중에 하지의 근육 MRI를 이미 수행했습니다.
통제 그룹은 내분비 병리가 없는 5세에서 17세 사이의 여성 또는 남성 20명의 건강한 지원자로 구성되었습니다. 건강한 지원자에게는 근육 MRI가 필요합니다.
모든 아이는 혼자 있을 것입니다 2명의 부모, 환자 또는 건강한 지원자와 그의 부모의 정보에 입각한 동의서에 서명한 후 같은 날 MRI 평가가 수행됩니다.
근육 MRI를 수행하려면 MRI가 진행되는 동안 즉 약 45분 동안 눕고 움직이지 않기 위해 아동의 협조가 필요합니다.
MRI 수행에는 조영제나 방사성 의약품 주입이 필요하지 않습니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Agnés LINGLART, Pr
- 전화번호: 0145217116
- 이메일: agnes.linglart@aphp.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Philippe WICART, Pr
- 전화번호: 0144494310
- 이메일: p.wicart@aphp.fr
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준 2개 그룹에 대한 공통 기준:
- 연령: 5~17세.
- 성별: 남성 또는 여성.
- 연구에 대한 정보를 받은 후 부모 또는 부모 권한 보유자가 서명한 사전 동의.
- 사회 보장 체계에 가입하거나 권리가 있습니다.
XLH 환자에 대한 포함 기준:
- 환자는 X-연관 저인산혈증 구루병을 앓고 있습니다.
- 임상적 및 방사선학적 손상의 심각도(통증, 근육 약화 및 심각한 뼈 기형).
- 성장 진행 중(뼈 나이 15세 미만).
- 기존 치료를 받고 있는 아동: 기존 치료에 반응하는 환자 또는
- Burosumab으로 치료 중(기존 치료 중 치료 실패 환자).
건강한 지원자를 위한 포함 기준:
- XLH를 앓지 않는 건강한 자발적 피험자.
- 연령(+/- 6개월) 및 성별에 따른 매칭.
2개 그룹에 공통인 제외 기준:
- MRI 검사(약 45분) 동안 가만히 있을 수 없습니다.
- 성장 완료.
- 하지 수술의 역사.
- MRI에 대한 금기 사항
- AME에 따른 친권 보유자.
- 튜터쉽 / 큐레이터쉽에 따른 친권 보유자.
건강한 지원자에 대한 제외 기준:
- 내분비, 계약 또는 근육 병리를 가진 환자.
- 환자는 장기 치료를 받습니다.
- 운동 수준이 높은 환자.
- BMI-IOTF <20 또는> 27.8
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 다른
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: X-연관 저인산혈증 환자
X-연관 저인산혈증(XLH) 구루병, 임상적 및 방사선학적 손상의 중증도(통증, 근력 약화 및 심각한 골 기형) 및 진행 중인 성장(소골 15세 이상), 통상적인 치료를 받고 있는 아동
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근육 MRI를 수행하려면 MRI가 진행되는 동안 약 45분 동안 눕고 움직이지 않기 위해 소아의 협조가 필요합니다. MRI 수행에는 조영제나 방사성 의약품 주입이 필요하지 않습니다. |
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다른: 건강한 지원자
5세에서 17세 사이의 건강한 지원자 20명으로 구성된 대조군, 여성 또는 남성, 내분비 병리 없음, XLH를 앓지 않음, 연령(+/- 6개월) 및 성별 매칭
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근육 MRI를 수행하려면 MRI가 진행되는 동안 약 45분 동안 눕고 움직이지 않기 위해 소아의 협조가 필요합니다. MRI 수행에는 조영제나 방사성 의약품 주입이 필요하지 않습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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XLH 어린이와 건강한 대조군 어린이의 근육 구성을 정량화하고 비교하여 근육 기능과 근육 품질 사이의 연관성을 보여줍니다.
기간: 1 일
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근육 간 지방 조직의 계산은 cm2 단위로 수행됩니다.
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1 일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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보행 분석 중 힘 플랫폼에서 근력 측정. 점프의 역학에 의한 파워 테스트(바이포드 및 모노포달). 지방 침투와 기능적 데이터의 파악 테스트 및 상관 관계.
기간: 1 일
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결과 측정은 BMI(Kg/m²)입니다.
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1 일
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하지 근육의 정량분석(용적 및 길이)
기간: 1 일
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결과 측정은 BMI(Kg/m²)입니다.
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1 일
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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