脆弱X症候群の成人男性（18〜45歳）におけるBPN14770の研究
2026年7月7日 更新者：Tetra Discovery Partners
脆弱X症候群の成人男性（18〜45歳）におけるBPN14770の無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間研究
脆弱X症候群の成人男性（18〜45歳）におけるBPN14770の無作為化二重盲検プラセボ対照並行群間研究
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
171
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Irvine、California、アメリカ、92604
- Amnova Clinical Research
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Orange、California、アメリカ、92868
- Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Health System
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
- University of Massachusetts Medical School
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Media、Pennsylvania、アメリカ、19063
- Suburban Research Associates
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Strasburg、Pennsylvania、アメリカ、17579
- Clinic for Special Children
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- University of Utah and Primary Childrens Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～45年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -スクリーニング訪問時の18〜45歳の男性被験者。
- -被験者は完全な脆弱X精神遅滞-1（FMR1）変異の分子遺伝学的確認を伴うFXSを持っています（≥200 CGG繰り返し）。
- 被験者はカプセルを飲み込むことができます。
- -3つ以下の処方された向精神薬による現在の治療。 抗てんかん薬は許可されており、発作の治療に使用される場合は向精神薬としてカウントされません。 気分障害の治療など、他の適応症のための抗てんかん薬は、許可された医薬品の制限にカウントされます。
- 許可された併用向精神薬は、スクリーニング前の少なくとも4週間は安定した用量と投薬計画でなければならず、スクリーニングと研究治療の開始の間の期間中安定したままでなければなりません。
- 抗てんかん薬は、スクリーニング前の 12 週間は安定した用量および投与計画でなければならず、スクリーニングから試験治療の開始までの期間中は安定していなければなりません。
- -現在抗てんかん薬による治療を受けている発作障害の病歴のある被験者は、スクリーニング前の3か月間発作がないか、現在抗てんかん薬を受けていない場合は2年間発作がない必要があります。
- 行動およびその他の非薬理学的治療/介入は、スクリーニング前の4週間安定している必要があり、スクリーニングと試験治療の初回投与の間および試験全体を通して安定している必要があります。 臨床的に重要であるとは見なされない治療の時間または回数のわずかな変更は除外されません。 プログラムを通じて提供される治療法の変更 (例: 休暇による) は許可されます。
- -被験者は、性的に活発な場合、研究中に避妊のバリア法を進んで実践する必要があります。 禁欲はまた、この研究集団における避妊の合理的な形態と考えられています。
- -被験者には、親、法定後見人、または一貫した介護者がいます。
- 被験者と介護者は、定期的かつ確実にクリニックに通うことができます。
- 被験者が彼自身の法定後見人である場合、彼は研究に参加するためのインフォームドコンセントを理解し、署名することができます。
- 被験者自身の法定後見人ではない場合、被験者の親/法的に認可された後見人は、子供が研究に参加するためのインフォームドコンセントフォームを理解し、署名することができます。
- 被験者が自身の法定後見人でない場合、被験者が認知能力を持っている場合、被験者は研究への参加に同意する必要があります。
除外基準:
- スクリーニングおよびベースラインで、NIH-TCBの絵の語彙と口頭での読解力の評価を正常に完了することができない。 ベースラインで NIH-TBC 口頭読解および絵語彙サブテストを完了する能力は、両方のサブテストを完了する能力として定義され、(1) テスト管理が有効であることを管理する臨床医からの確認 (管理フォームに記載) および ( 2) 各テストの有効なテスト スコアの生成。
-被験者をリスクにさらすか、安全性の解釈を妨げる可能性のある、心血管、腎臓、肝臓、呼吸器、胃腸、精神、神経、脳血管、またはその他の全身性疾患の病歴または現在 研究治療の忍容性、または有効性。
を。軽度の高血圧などの一般的な状態は、無作為化の前に少なくとも 4 週間一定の医学療法によって安定しており、制御されている限り、研究責任者の判断により許可されます。
- -スクリーニング時の血清クレアチニン> 1.25×ULNとして定義される腎障害
- -スクリーニング時のALTまたはAST上昇> 2×ULNとして定義される肝障害。 注: 1 週間後に LFT を繰り返して、許容範囲に戻ったかどうかを評価することができます。 LFTが上昇したままの場合、被験者は参加する資格がありません。
- -治験責任医師の判断、スクリーニング中に測定された安全性検査、バイタルサイン、または心電図における臨床的に重大な異常。
- -調査官の評価によると、過去1年間の薬物乱用の履歴。
- -スクリーニング中の陽性COVID-19検査。
- テスト手順を完了する被験者の能力に影響を与える可能性のある重大な聴覚または視覚障害。
- -調査官によって診断された同時の主要な精神医学的状態（例えば、大うつ病性障害、統合失調症、または双極性障害）。 自閉症スペクトラム障害または不安障害の追加診断を受けた被験者は許可されます。
- -被験者は、後天性免疫不全症、C型肝炎、B型肝炎、または結核など、参加を妨げる活動中の疾患を持っています。
- -被験者は、研究期間中に心理療法または認知行動療法を開始する予定であるか、スクリーニング前の4週間以内に心理療法または認知行動療法を開始しました。
- 被験者は、スポンサー、研究者、または研究スタッフに雇用されている人の近親者です。
- -被験者の体格指数が18 kg / m2未満または36 kg / m2を超えています。
- -被験者はスクリーニング前の30日以内に別の臨床試験に参加しました
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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プラセボ
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アクティブコンパレータ：治験薬
25mg BID BPN14770
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25mg BID BPN14770
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery 認知結晶化複合スコア (NIH-TCB CCC)
時間枠：13週間
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National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery 認知結晶化複合スコア (NIH-TCB CCC)。画像語彙および口頭読解ドメインから計算されます。
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13週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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被験者固有の行動とベースラインに基づく数値評価尺度 (NRS) スコア
時間枠：13週間
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日常機能と言語のドメイン内の被験者固有の行動に基づく数値評価尺度 (NRS) スコア
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13週間
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介護者全体の改善の印象 (CaGI-I)
時間枠：13週間
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日常機能と言語の一般領域に対する介護者全体の改善の印象 (CaGI-I)
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13週間
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臨床全体印象改善 (CGI-I) - 調査員
時間枠：13週間
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臨床全般印象改善 (CGI-I) - 治験責任医師は、日常機能と言語の一般的な領域を評価しました
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13週間
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Vineland-3 適応行動尺度 (Vineland-3)
時間枠：13週間
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Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3)、コミュニケーション、日常生活スキル、および社会化からの複合スコアとドメイン スコアを使用
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13週間
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Stanford-Binet (ed 5) (SB-5)IQ の言語知識テスト
時間枠：13週間
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Stanford-Binet (ed 5) (SB-5) IQ 評価による言語知識テスト
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13週間
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ピクチャーシーケンスメモリー、フランカー抑制制御と注意、リストソートワーキングメモリー、次元変化カードソート、スピードマッチングのNIH-TCBドメイン
時間枠：13週間
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ピクチャーシーケンスメモリー、フランカー抑制制御と注意、リストソートワーキングメモリー、次元変化カードソート、スピードマッチングのNIH-TCBドメイン
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13週間
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異常行動チェックリスト (ABC) スコア
時間枠：13週間
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異常行動チェックリスト (ABC) スコア
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13週間
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不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS) スコア
時間枠：13週間
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不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS) スコア
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13週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Elizabeth Berry-Kravis, MD、Rush Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月1日
一次修了 (実際)
2025年7月18日
研究の完了 (実際)
2025年7月18日
試験登録日
最初に提出
2022年4月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月27日
最初の投稿 (実際)
2022年5月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月7日
最終確認日
2026年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BPN14770-CNS-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。