Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af BPN14770 hos mandlige voksne (i alderen 18 til 45) med fragilt X-syndrom

7. juli 2026 opdateret af: Tetra Discovery Partners

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse af BPN14770 i mandlige voksne (i alderen 18 til 45) med fragilt X-syndrom

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse af BPN14770 i mandlige voksne (i alderen 18 til 45) med Fragilt X-syndrom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

171

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forenede Stater, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Forenede Stater, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 45 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlig forsøgsperson i alderen 18 til 45 år ved screeningsbesøg.
  2. Forsøgspersonen har FXS med en molekylær genetisk bekræftelse af den fulde fragile X mental retardation-1 (FMR1) mutation (≥200 CGG gentagelser).
  3. Forsøgspersonen er i stand til at sluge kapsler.
  4. Nuværende behandling med ≤3 ordinerede psykotrope lægemidler. Antiepileptisk medicin er tilladt og tæller ikke som psykotrop medicin, hvis den bruges til behandling af anfald. Antiepileptika til andre indikationer, såsom behandling af humørsygdomme, tæller med i grænsen for tilladt medicin.
  5. Tilladt samtidig psykotropisk medicin skal have en stabil dosis og doseringsregime i mindst 4 uger før screening og skal forblive stabil i perioden mellem screening og påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen.
  6. Antiepileptisk medicin skal have en stabil dosis og doseringsregime i 12 uger før screening og skal forblive stabil i perioden mellem screening og påbegyndelse af undersøgelsesbehandlingen.
  7. Personer med anfaldssygdom i anamnesen, som i øjeblikket er i behandling med antiepileptika, skal have været anfaldsfri i 3 måneder forud for screeningen eller skal være anfaldsfri i 2 år, hvis de ikke i øjeblikket får antiepileptika.
  8. Adfærdsmæssige og andre ikke-farmakologiske behandlinger/interventioner skal være stabile i 4 uger før screening og skal forblive stabile i perioden mellem screening og første dosis af undersøgelsesbehandlingen og gennem hele undersøgelsen. Mindre ændringer i timer eller behandlingstidspunkter, som ikke anses for klinisk signifikante, vil ikke være ekskluderende. Ændringer i terapier leveret gennem et program (f.eks. på grund af en ferie) er tilladt.
  9. Forsøgspersonen skal være villig til at praktisere barrierepræventionsmetoder under undersøgelsen, hvis den er seksuelt aktiv. Afholdenhed betragtes også som en rimelig form for prævention i denne undersøgelsespopulation.
  10. Forsøgspersonen har en forælder, juridisk autoriseret værge eller konsekvent omsorgsperson.
  11. Forsøgsperson og pårørende er i stand til at møde op i klinikken regelmæssigt og pålideligt.
  12. Hvis forsøgspersonen er sin egen værge, er han i stand til at forstå og underskrive informeret samtykke til at deltage i undersøgelsen.
  13. For forsøgspersoner, der ikke er deres egen juridiske værge, er forsøgspersonens forælder/lovligt autoriserede værge i stand til at forstå og underskrive en informeret samtykkeformular for, at deres barn kan deltage i undersøgelsen.
  14. Hvis forsøgspersonen ikke er sin egen juridiske værge, skal forsøgspersonen give samtykke til deltagelse i undersøgelsen, hvis han har den kognitive evne til det.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til at fuldføre NIH-TCB billedordforråd og mundtlige læsevurderinger ved screening og baseline. Evnen til at fuldføre NIH-TBC mundtlige læsning og billedordforråd undertest ved baseline er defineret som evnen til at gennemføre begge deltests med (1) bekræftelse fra klinikeren, der administrerer, at testadministrationerne er gyldige (noteret på administrationsskemaet) og ( 2) generering af gyldige testresultater for hver test.

  2. Anamnese med eller aktuel kardiovaskulær, nyre-, lever-, respiratorisk, gastrointestinal, psykiatrisk, neurologisk, cerebrovaskulær eller anden systemisk sygdom, der ville sætte forsøgspersonen i fare eller potentielt interferere med fortolkningen af ​​sikkerheden, tolerabiliteten eller effektiviteten af ​​undersøgelsesbehandlingen.

    en. Almindelige tilstande såsom mild hypertension osv. er tilladt efter hovedforskerens vurdering, så længe de er stabile og kontrolleres af medicinsk behandling, der er konstant i mindst 4 uger før randomisering.

  3. Nedsat nyrefunktion, defineret som serumkreatinin > 1,25 × ULN ved screening
  4. Nedsat leverfunktion, defineret som ALAT- eller ASAT-forhøjelse > 2 × ULN ved screening. Bemærk: LFT'er kan gentages efter 1 uge for at evaluere tilbagevenden til acceptable grænser; hvis LFT'er forbliver forhøjede, er forsøgspersonen ikke berettiget til at deltage.
  5. Klinisk signifikante abnormiteter, efter investigatorens vurdering, i sikkerhedslaboratorietests, vitale tegn eller EKG, som målt under screening.
  6. Historie om stofmisbrug inden for det seneste år, ifølge efterforskerens vurdering.
  7. Positiv COVID-19 test under screening.
  8. Betydelig høre- eller synsnedsættelse, der kan påvirke forsøgspersonens evne til at gennemføre testprocedurerne.
  9. Samtidig alvorlig psykiatrisk tilstand (f.eks. svær depressiv lidelse, skizofreni eller bipolar lidelse) som diagnosticeret af investigator. Forsøgspersoner med den supplerende diagnose autismespektrumforstyrrelse eller angstlidelse vil være tilladt.
  10. Forsøgspersonen har aktive sygdomme, der ville forstyrre deltagelse, såsom erhvervet immundefekt, hepatitis C, hepatitis B eller tuberkulose.
  11. Forsøgspersonen planlægger at påbegynde psykoterapi eller kognitiv adfærdsterapi i løbet af undersøgelsen eller havde påbegyndt psykoterapi eller kognitiv adfærdsterapi inden for 4 uger før screening.
  12. Forsøgspersonen er et umiddelbar familiemedlem til enhver, der er ansat af sponsoren, efterforskeren eller undersøgelsespersonalet.
  13. Forsøgspersonen har et kropsmasseindeks på mindre end 18 kg/m2 eller større end 36 kg/m2.
  14. Forsøgspersonen har deltaget i et andet klinisk forsøg inden for de 30 dage forud for screeningen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Undersøg lægemiddel
25 mg BID BPN14770
Medicin: BPN14770/ zatolmilast
25 mg BID BPN14770

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognition crystallized composite score (NIH-TCB CCC)
Tidsramme: 13 uger
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognition crystallized composite score (NIH-TCB CCC), som er beregnet ud fra domænerne Picture Vocabulary og Oral Reading.
13 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Numerisk vurderingsskala (NRS)-score baseret på emnespecifik adfærd vs. baseline
Tidsramme: 13 uger
Numerisk vurderingsskala (NRS)-score baseret på emnespecifik adfærd inden for domænerne Daglig Funktion og Sprog
13 uger
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)
Tidsramme: 13 uger
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) for de generelle domæner af daglig funktion og sprog
13 uger
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) for - Investigator
Tidsramme: 13 uger
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) for - Investigator bedømte de generelle domæner for daglig funktion og sprog
13 uger
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3)
Tidsramme: 13 uger
Vineland-3 Adaptive Behaviour Scale (Vineland-3), ved hjælp af den sammensatte score og domænescore fra kommunikation, daglige færdigheder og socialisering
13 uger
Verbal Knowledge test fra Stanford-Binet (red 5) (SB-5)IQ
Tidsramme: 13 uger
Verbal videnstest fra Stanford-Binet (red 5) (SB-5) IQ-vurdering
13 uger
NIH-TCB-domæner af billedsekvenshukommelse, flankehæmmende kontrol og opmærksomhed, listesorteringsarbejdshukommelse, dimensionsændringskortsortering og hastighedsmatchning
Tidsramme: 13 uger
NIH-TCB-domæner af billedsekvenshukommelse, flankehæmmende kontrol og opmærksomhed, listesorteringsarbejdshukommelse, dimensionsændringskortsortering og hastighedsmatchning
13 uger
ABC-resultater (Aberrant Behavior Checklist).
Tidsramme: 13 uger
ABC-resultater (Aberrant Behavior Checklist).
13 uger
Angst, depression og humørskala (ADAMS) score
Tidsramme: 13 uger
Angst, depression og humørskala (ADAMS) score
13 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

18. juli 2025

Studieafslutning (Faktiske)

18. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2022

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. juli 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BPN14770-CNS-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner