Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование BPN14770 у взрослых мужчин (в возрасте от 18 до 45 лет) с синдромом ломкой Х-хромосомы

7 июля 2026 г. обновлено: Tetra Discovery Partners

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование BPN14770 у взрослых мужчин (в возрасте от 18 до 45 лет) с синдромом ломкой Х-хромосомы

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование BPN14770 у взрослых мужчин (в возрасте от 18 до 45 лет) с синдромом ломкой Х-хромосомы

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

171

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 45 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъект мужского пола в возрасте от 18 до 45 лет на скрининговом визите.
  2. Субъект имеет FXS с молекулярно-генетическим подтверждением полной мутации ломкой X умственной отсталости-1 (FMR1) (≥200 повторений CGG).
  3. Субъект может глотать капсулы.
  4. Текущее лечение ≤3 назначенными психотропными препаратами. Противоэпилептические препараты разрешены и не считаются психотропными препаратами, если они используются для лечения судорог. Противоэпилептические препараты по другим показаниям, например, для лечения аффективных расстройств, входят в число разрешенных препаратов.
  5. Разрешенные сопутствующие психотропные препараты должны иметь стабильную дозу и режим дозирования в течение как минимум 4 недель до скрининга и должны оставаться стабильными в период между скринингом и началом исследуемого лечения.
  6. Противоэпилептические препараты должны приниматься в стабильной дозе и режиме дозирования в течение 12 недель до скрининга и должны оставаться стабильными в период между скринингом и началом исследуемого лечения.
  7. Субъекты с судорожным расстройством в анамнезе, которые в настоящее время получают лечение противоэпилептическими препаратами, должны не иметь приступов в течение 3 месяцев до скрининга или не должны иметь приступов в течение 2 лет, если в настоящее время не получают противоэпилептические препараты.
  8. Поведенческие и другие немедикаментозные методы лечения/вмешательства должны быть стабильными в течение 4 недель до скрининга и должны оставаться стабильными в период между скринингом и первой дозой исследуемого препарата и на протяжении всего исследования. Незначительные изменения в часах или времени терапии, которые не считаются клинически значимыми, не являются исключением. Изменения в терапии, предоставляемой в рамках программы (например, в связи с отпуском), разрешены.
  9. Субъект должен быть готов применять барьерные методы контрацепции во время исследования, если он ведет активную половую жизнь. Воздержание также считается разумной формой контроля над рождаемостью в этой исследуемой популяции.
  10. Субъект имеет родителя, законного уполномоченного опекуна или постоянного опекуна.
  11. Субъект и опекун могут регулярно и надежно посещать клинику.
  12. Если субъект является его собственным законным опекуном, он может понять и подписать информированное согласие на участие в исследовании.
  13. Для субъектов, которые не являются их собственными законными опекунами, родитель/законный опекун субъекта может понять и подписать форму информированного согласия на участие их ребенка в исследовании.
  14. Если субъект не является своим законным опекуном, субъект должен дать согласие на участие в исследовании, если он обладает когнитивными способностями для этого.

Критерий исключения:

  1. Неспособность успешно завершить словарный запас изображений NIH-TCB и оценки устного чтения при скрининге и исходном уровне. Способность выполнить подтест NIH-TBC по устному чтению и словарному запасу изображений на исходном уровне определяется как способность пройти оба подтеста с (1) подтверждением от врача, проводящего тест, что тесты действительны (указано в форме введения) и ( 2) генерация действительных тестовых результатов для каждого теста.

  2. История или текущее сердечно-сосудистое, почечное, печеночное, респираторное, желудочно-кишечное, психическое, неврологическое, цереброваскулярное или другое системное заболевание, которое может подвергнуть субъекта риску или потенциально повлиять на интерпретацию безопасности, переносимости или эффективности исследуемого лечения.

    а. Общие состояния, такие как легкая гипертензия и т. д., разрешены по решению главного исследователя, если они стабильны и контролируются медикаментозной терапией, которая постоянна в течение как минимум 4 недель до рандомизации.

  3. Почечная недостаточность, определяемая как уровень креатинина в сыворотке > 1,25 × ВГН при скрининге.
  4. Печеночная недостаточность, определяемая как повышение активности АЛТ или АСТ > 2 × ВГН при скрининге. Примечание. LFT можно повторить через 1 неделю, чтобы оценить возвращение к допустимым пределам; если LFT остается повышенным, субъект не имеет права участвовать.
  5. Клинически значимые отклонения, по мнению исследователя, в лабораторных тестах безопасности, показателях жизнедеятельности или ЭКГ, измеренных во время скрининга.
  6. История злоупотребления психоактивными веществами в течение последнего года, согласно оценке следователя.
  7. Положительный тест на COVID-19 во время скрининга.
  8. Значительные нарушения слуха или зрения, которые могут повлиять на способность субъекта выполнять процедуры тестирования.
  9. Сопутствующее серьезное психическое заболевание (например, большое депрессивное расстройство, шизофрения или биполярное расстройство), диагностированное исследователем. Субъекты с дополнительным диагнозом расстройства аутистического спектра или тревожного расстройства будут допущены.
  10. У субъекта есть активные заболевания, которые могут помешать участию, такие как приобретенный иммунодефицит, гепатит С, гепатит В или туберкулез.
  11. Субъект планирует начать психотерапию или когнитивно-поведенческую терапию в период исследования или начал психотерапию или когнитивно-поведенческую терапию в течение 4 недель до скрининга.
  12. Субъект является ближайшим родственником любого лица, нанятого спонсором, исследователем или исследовательским персоналом.
  13. Субъект имеет индекс массы тела менее 18 кг/м2 или более 36 кг/м2.
  14. Субъект участвовал в другом клиническом испытании в течение 30 дней, предшествующих скринингу.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо
Активный компаратор: Исследование препарата
25 мг два раза в день BPN14770
Лекарство: BPN14770/ затолмиласт
25 мг два раза в день BPN14770

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Национальные институты здравоохранения Toolbox Cognitive Battery Кристаллизованная композитная оценка познания (NIH-TCB CCC)
Временное ограничение: 13 недель
Когнитивная батарея Национального института здравоохранения Toolbox представляет собой кристаллизованную составную оценку познания (NIH-TCB CCC), которая рассчитывается на основе доменов Picture Vocabulary и Oral Reading.
13 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Числовая рейтинговая шкала (NRS) основана на поведении конкретного субъекта по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: 13 недель
Численная рейтинговая шкала (NRS) основана на поведении конкретного субъекта в областях повседневной деятельности и языка.
13 недель
Общее впечатление об улучшении ухода за больными (CaGI-I)
Временное ограничение: 13 недель
Глобальное впечатление об улучшении лица, осуществляющего уход (CaGI-I) для общих областей повседневной деятельности и языка
13 недель
Общее улучшение клинического впечатления (CGI-I) для исследователя
Временное ограничение: 13 недель
Улучшение клинического общего впечатления (CGI-I) для - Исследователь оценил общие области повседневной деятельности и языка.
13 недель
Шкала адаптивного поведения Вайнленд-3 (Вайнленд-3)
Временное ограничение: 13 недель
Шкала адаптивного поведения Вайнленда-3 (Вайнленд-3), использующая сводную оценку и оценки предметной области, связанные с общением, повседневными жизненными навыками и социализацией.
13 недель
Тест на вербальные знания от Stanford-Binet (ed 5) (SB-5)IQ
Временное ограничение: 13 недель
Тест на вербальные знания от Stanford-Binet (ed 5) (SB-5) Оценка IQ
13 недель
Области NIH-TCB памяти последовательности изображений, блокирующий контроль и внимание фланкера, рабочая память сортировки списка, сортировка карт с изменением размеров и ускоренное сопоставление
Временное ограничение: 13 недель
Области NIH-TCB памяти последовательности изображений, блокирующий контроль и внимание фланкера, рабочая память сортировки списка, сортировка карт с изменением размеров и ускоренное сопоставление
13 недель
Контрольный список аберрантного поведения (ABC)
Временное ограничение: 13 недель
Контрольный список аберрантного поведения (ABC)
13 недель
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
Временное ограничение: 13 недель
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
13 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Tetra Discovery Partners

Следователи

  • Главный следователь: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 ноября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

18 июля 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

18 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 апреля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 мая 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BPN14770-CNS-301

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться