Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van BPN14770 bij mannelijke volwassenen (van 18 tot 45 jaar) met het Fragile X-syndroom

7 juli 2026 bijgewerkt door: Tetra Discovery Partners

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groepsstudie van BPN14770 bij mannelijke volwassenen (18 tot 45 jaar) met het Fragile X-syndroom

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen van BPN14770 bij mannelijke volwassenen (18 tot 45 jaar) met het Fragile X-syndroom

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

171

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke proefpersoon van 18 tot 45 jaar bij screeningbezoek.
  2. Proefpersoon heeft FXS met een moleculair genetische bevestiging van de volledige fragiele X mentale retardatie-1 (FMR1) mutatie (≥200 CGG-herhalingen).
  3. Proefpersoon kan capsules doorslikken.
  4. Huidige behandeling met ≤3 voorgeschreven psychotrope medicatie. Anti-epileptische medicijnen zijn toegestaan ​​en worden niet meegeteld als psychotrope medicijnen als ze worden gebruikt voor de behandeling van aanvallen. Anti-epileptica voor andere indicaties, zoals de behandeling van stemmingsstoornissen, tellen mee voor de limiet van toegestane medicijnen.
  5. Toegestane gelijktijdige psychotrope medicatie moet gedurende ten minste 4 weken voorafgaand aan de screening een stabiele dosis en doseringsregime hebben en moet stabiel blijven gedurende de periode tussen de screening en de start van de onderzoeksbehandeling.
  6. Anti-epileptica moeten gedurende 12 weken voorafgaand aan de screening in een stabiele dosis en doseringsregime zijn en moeten stabiel blijven gedurende de periode tussen de screening en het begin van de onderzoeksbehandeling.
  7. Proefpersonen met een voorgeschiedenis van convulsies die momenteel worden behandeld met anti-epileptica, moeten 3 maanden voorafgaand aan de screening aanvalsvrij zijn of moeten 2 jaar aanvalsvrij zijn als ze momenteel geen anti-epileptica krijgen.
  8. Gedrags- en andere niet-farmacologische behandelingen/interventies moeten stabiel zijn gedurende 4 weken voorafgaand aan de screening en moeten stabiel blijven gedurende de periode tussen de screening en de eerste dosis van de studiebehandeling en gedurende de hele studie. Kleine veranderingen in uren of tijden van therapie die niet als klinisch significant worden beschouwd, zullen niet worden uitgesloten. Wijzigingen in therapieën die via een programma worden aangeboden (bijvoorbeeld vanwege vakantie) zijn toegestaan.
  9. De proefpersoon moet bereid zijn om barrièremethoden van anticonceptie toe te passen tijdens het onderzoek als hij seksueel actief is. Onthouding wordt ook in deze onderzoekspopulatie als een redelijke vorm van anticonceptie beschouwd.
  10. Onderwerp heeft een ouder, wettelijk bevoegde voogd of consistente verzorger.
  11. Proefpersoon en verzorger kunnen de kliniek regelmatig en betrouwbaar bezoeken.
  12. Als de proefpersoon zijn eigen wettelijke voogd is, kan hij de geïnformeerde toestemming voor deelname aan het onderzoek begrijpen en ondertekenen.
  13. Voor proefpersonen die niet hun eigen wettelijke voogd zijn, is de ouder/wettelijk bevoegde voogd van de proefpersoon in staat om een ​​geïnformeerd toestemmingsformulier voor deelname van hun kind aan het onderzoek te begrijpen en te ondertekenen.
  14. Als de proefpersoon niet zijn eigen wettelijke voogd is, moet de proefpersoon toestemming geven voor deelname aan het onderzoek als hij daartoe de cognitieve capaciteiten heeft.

Uitsluitingscriteria:

  1. Onvermogen om de NIH-TCB-beeldwoordenschat en mondelinge leesbeoordelingen met succes af te ronden bij screening en baseline. Het vermogen om de NIH-TBC mondelinge lees- en beeldwoordenschat-subtest bij baseline te voltooien, wordt gedefinieerd als het vermogen om beide subtests te voltooien, met (1) bevestiging van de clinicus dat de testafnames geldig zijn (vermeld op het toedieningsformulier) en ( 2) genereren van geldige testscores voor elke test.

  2. Voorgeschiedenis van of huidige cardiovasculaire, renale, hepatische, respiratoire, gastro-intestinale, psychiatrische, neurologische, cerebrovasculaire of andere systemische ziekte die de proefpersoon in gevaar zou kunnen brengen of mogelijk de interpretatie van de veiligheid, verdraagbaarheid of werkzaamheid van de onderzoeksbehandeling zou kunnen verstoren.

    a. Veelvoorkomende aandoeningen zoals milde hypertensie, enz. zijn toegestaan ​​volgens het oordeel van de hoofdonderzoeker, zolang ze stabiel zijn en onder controle worden gehouden door medische therapie die constant is gedurende ten minste 4 weken vóór randomisatie.

  3. Nierfunctiestoornis, gedefinieerd als serumcreatinine > 1,25 × ULN bij screening
  4. Leverinsufficiëntie, gedefinieerd als ALAT- of ASAT-verhoging > 2 × ULN bij screening. Opmerking: LFT's kunnen na 1 week worden herhaald om de terugkeer naar aanvaardbare limieten te evalueren; als LFT's verhoogd blijven, komt de proefpersoon niet in aanmerking voor deelname.
  5. Klinisch significante afwijkingen, naar het oordeel van de onderzoeker, in veiligheidslaboratoriumtests, vitale functies of ECG, zoals gemeten tijdens de screening.
  6. Geschiedenis van middelenmisbruik in het afgelopen jaar, volgens de beoordeling van de onderzoeker.
  7. Positieve COVID-19-test tijdens screening.
  8. Significante gehoor- of visuele beperking die van invloed kan zijn op het vermogen van de proefpersoon om de testprocedures te voltooien.
  9. Gelijktijdige ernstige psychiatrische aandoening (bijv. depressieve stoornis, schizofrenie of bipolaire stoornis) zoals gediagnosticeerd door de onderzoeker. Proefpersonen met de aanvullende diagnose autismespectrumstoornis of angststoornis worden toegelaten.
  10. Proefpersoon heeft een actieve ziekte die deelname zou belemmeren, zoals verworven immunodeficiëntiestoornis, hepatitis C, hepatitis B of tuberculose.
  11. Proefpersoon is van plan psychotherapie of cognitieve gedragstherapie te starten tijdens de periode van het onderzoek of was binnen 4 weken voorafgaand aan de screening begonnen met psychotherapie of cognitieve gedragstherapie.
  12. De proefpersoon is een direct familielid van iemand die in dienst is van de sponsor, de onderzoeker of het onderzoekspersoneel.
  13. Proefpersoon heeft een body mass index van minder dan 18 kg/m2 of meer dan 36 kg/m2.
  14. Proefpersoon heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen de 30 dagen voorafgaand aan de screening

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Placebo
Actieve vergelijker: Studiemedicijn
25mg BID BPN14770
Geneesmiddel: BPN14770/ zatolmilast
25mg BID BPN14770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognitie gekristalliseerde samengestelde score (NIH-TCB CCC)
Tijdsspanne: 13 weken
National Institutes of Health Toolbox Cognitieve batterijcognitie gekristalliseerde samengestelde score (NIH-TCB CCC), die wordt berekend op basis van de domeinen Beeldwoordenschat en Oraal lezen.
13 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Numerieke beoordelingsschaal (NRS) scores op basis van onderwerpspecifiek gedrag versus basislijn
Tijdsspanne: 13 weken
Numerieke beoordelingsschaal (NRS) scores op basis van vakspecifiek gedrag binnen de domeinen Dagelijkse Functie en Taal
13 weken
Zorgverlener Global Impression of Improvement (CaGI-I)
Tijdsspanne: 13 weken
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) voor de algemene domeinen Dagelijks Functioneren en Taal
13 weken
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) voor - Onderzoeker
Tijdsspanne: 13 weken
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) voor - De onderzoeker beoordeelde de algemene domeinen Dagelijks functioneren en Taal
13 weken
Vineland-3 Adaptieve gedragsschaal (Vineland-3)
Tijdsspanne: 13 weken
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3), met behulp van de samengestelde score en domeinscores van communicatie, dagelijkse vaardigheden en socialisatie
13 weken
Verbale kennistest van de Stanford-Binet (ed 5) (SB-5)IQ
Tijdsspanne: 13 weken
Verbale kennistest van de Stanford-Binet (ed 5) (SB-5) IQ-beoordeling
13 weken
NIH-TCB domeinen van Picture Sequence Memory, Flanker Inhibitory Control and Attention, List Sorting Working Memory, Dimensional Change Card Sort en Speeded Matching
Tijdsspanne: 13 weken
NIH-TCB domeinen van Picture Sequence Memory, Flanker Inhibitory Control and Attention, List Sorting Working Memory, Dimensional Change Card Sort en Speeded Matching
13 weken
Afwijkende Gedrag Checklist (ABC) scores
Tijdsspanne: 13 weken
Afwijkende Gedrag Checklist (ABC) scores
13 weken
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS) scores
Tijdsspanne: 13 weken
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS) scores
13 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

18 juli 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

18 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 april 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 april 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

3 mei 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BPN14770-CNS-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren