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Uno studio sulla BPN14770 negli adulti di sesso maschile (di età compresa tra 18 e 45 anni) con sindrome dell'X fragile

7 luglio 2026 aggiornato da: Tetra Discovery Partners

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli su BPN14770 in maschi adulti (di età compresa tra 18 e 45 anni) con sindrome dell'X fragile

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli su BPN14770 in maschi adulti (di età compresa tra 18 e 45 anni) con sindrome dell'X fragile

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

171

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Irvine, California, Stati Uniti, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stati Uniti, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Stati Uniti, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetto di sesso maschile di età compresa tra 18 e 45 anni alla visita di screening.
  2. Il soggetto ha FXS con una conferma genetica molecolare della mutazione X fragile completa del ritardo mentale-1 (FMR1) (≥200 ripetizioni CGG).
  3. Il soggetto è in grado di deglutire le capsule.
  4. Trattamento in corso con ≤3 farmaci psicotropi prescritti. I farmaci antiepilettici sono consentiti e non sono considerati farmaci psicotropi se utilizzati per il trattamento delle convulsioni. Gli antiepilettici per altre indicazioni, come il trattamento dei disturbi dell'umore, contano nel limite dei farmaci consentiti.
  5. I farmaci psicotropi concomitanti consentiti devono essere a una dose e un regime di dosaggio stabili per almeno 4 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del trattamento in studio.
  6. I farmaci antiepilettici devono essere a una dose e un regime di dosaggio stabili per 12 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e l'inizio del trattamento in studio.
  7. I soggetti con una storia di disturbi convulsivi che stanno attualmente ricevendo un trattamento con antiepilettici devono essere stati liberi da crisi per 3 mesi prima dello screening o devono essere liberi da crisi per 2 anni se non stanno attualmente ricevendo antiepilettici.
  8. I trattamenti/interventi comportamentali e altri trattamenti non farmacologici devono essere stabili per 4 settimane prima dello screening e devono rimanere stabili durante il periodo tra lo screening e la prima dose del trattamento in studio e per tutto lo studio. Modifiche minori nelle ore o nei tempi di terapia che non sono considerate clinicamente significative non saranno escluse. Sono consentite modifiche alle terapie fornite attraverso un programma (ad esempio, a causa di una vacanza).
  9. Il soggetto deve essere disposto a praticare metodi contraccettivi di barriera durante lo studio se sessualmente attivo. L'astinenza è anche considerata una forma ragionevole di controllo delle nascite in questa popolazione di studio.
  10. Il soggetto ha un genitore, un tutore legale autorizzato o un tutore coerente.
  11. Il soggetto e il caregiver sono in grado di frequentare la clinica regolarmente e in modo affidabile.
  12. Se il soggetto è il proprio tutore legale, è in grado di comprendere e firmare il consenso informato a partecipare allo studio.
  13. Per i soggetti che non sono il proprio tutore legale, il genitore/tutore legalmente autorizzato del soggetto è in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato affinché il proprio figlio partecipi allo studio.
  14. Se il soggetto non è il proprio tutore legale, il soggetto deve fornire il consenso alla partecipazione allo studio se ha la capacità cognitiva per farlo.

Criteri di esclusione:

  1. Incapacità di completare con successo il vocabolario illustrato NIH-TCB e le valutazioni di lettura orale allo screening e al basale. La capacità di completare la lettura orale NIH-TBC e il sottotest del vocabolario delle immagini al basale è definita come la capacità di completare entrambi i sottotest, con (1) conferma da parte del medico che somministra che le somministrazioni del test sono valide (annotata sul modulo di somministrazione) e ( 2) generazione di punteggi validi per ogni test.

  2. Anamnesi o attuale di malattie cardiovascolari, renali, epatiche, respiratorie, gastrointestinali, psichiatriche, neurologiche, cerebrovascolari o di altro tipo che potrebbero mettere a rischio il soggetto o interferire potenzialmente con l'interpretazione della sicurezza, tollerabilità o efficacia del trattamento in studio.

    un. Condizioni comuni come ipertensione lieve, ecc. sono consentite a giudizio del ricercatore principale purché siano stabili e controllate da una terapia medica costante per almeno 4 settimane prima della randomizzazione.

  3. Compromissione renale, definita come creatinina sierica > 1,25 × ULN allo screening
  4. Compromissione epatica, definita come aumento di ALT o AST > 2 × ULN allo screening. Nota: gli LFT possono essere ripetuti dopo 1 settimana per valutare il ritorno a limiti accettabili; se i LFT rimangono elevati, il soggetto non è idoneo a partecipare.
  5. Anomalie clinicamente significative, a giudizio dello sperimentatore, nei test di laboratorio di sicurezza, nei segni vitali o nell'ECG, misurati durante lo screening.
  6. Storia di abuso di sostanze nell'ultimo anno, secondo la valutazione dell'investigatore.
  7. Test COVID-19 positivo durante lo screening.
  8. Compromissione significativa dell'udito o della vista che può influire sulla capacità del soggetto di completare le procedure del test.
  9. Condizione psichiatrica maggiore concomitante (p. es., disturbo depressivo maggiore, schizofrenia o disturbo bipolare) diagnosticata dallo sperimentatore. Saranno ammessi soggetti con diagnosi aggiuntiva di disturbo dello spettro autistico o disturbo d'ansia.
  10. Il soggetto ha malattie attive che interferirebbero con la partecipazione, come il disturbo da immunodeficienza acquisita, l'epatite C, l'epatite B o la tubercolosi.
  11. - Il soggetto sta pianificando di iniziare la psicoterapia o la terapia cognitivo comportamentale durante il periodo dello studio o ha iniziato la psicoterapia o la terapia cognitivo comportamentale entro 4 settimane prima dello screening.
  12. Il soggetto è un parente stretto di chiunque sia impiegato dallo sponsor, dallo sperimentatore o dal personale dello studio.
  13. Il soggetto ha un indice di massa corporea inferiore a 18 kg/m2 o superiore a 36 kg/m2.
  14. - Il soggetto ha partecipato a un'altra sperimentazione clinica nei 30 giorni precedenti lo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Comparatore attivo: Studio droga
BID BPN14770 da 25 mg
Droga: BPN14770/ zatolmilast
BID BPN14770 da 25 mg

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery punteggio composito cristallizzato per la cognizione (NIH-TCB CCC)
Lasso di tempo: 13 settimane
Punteggio composito cristallizzato per la cognizione della batteria cognitiva del National Institutes of Health Toolbox (NIH-TCB CCC), che viene calcolato dai domini Picture Vocabulary e Oral Reading.
13 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggi della scala di valutazione numerica (NRS) basati su comportamenti specifici del soggetto rispetto al basale
Lasso di tempo: 13 settimane
Punteggi della scala di valutazione numerica (NRS) basati su comportamenti specifici del soggetto all'interno dei domini della funzione quotidiana e del linguaggio
13 settimane
Impressione globale di miglioramento del caregiver (CaGI-I)
Lasso di tempo: 13 settimane
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) per i domini generali della funzione quotidiana e del linguaggio
13 settimane
Miglioramento dell'impressione globale clinica (CGI-I) per - Investigatore
Lasso di tempo: 13 settimane
Miglioramento dell'impressione clinica globale (CGI-I) per - Il ricercatore ha valutato i domini generali della funzione quotidiana e del linguaggio
13 settimane
Scala di comportamento adattivo Vineland-3 (Vineland-3)
Lasso di tempo: 13 settimane
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3), utilizzando il punteggio composito e i punteggi di dominio della comunicazione, delle abilità di vita quotidiana e della socializzazione
13 settimane
Test di conoscenza verbale dello Stanford-Binet (ed 5) (SB-5)IQ
Lasso di tempo: 13 settimane
Test di conoscenza verbale dalla valutazione del QI di Stanford-Binet (ed 5) (SB-5).
13 settimane
Domini NIH-TCB della memoria della sequenza di immagini, controllo inibitorio del fianco e attenzione, memoria di lavoro per l'ordinamento degli elenchi, ordinamento delle carte di cambiamento dimensionale e corrispondenza accelerata
Lasso di tempo: 13 settimane
Domini NIH-TCB della memoria della sequenza di immagini, controllo inibitorio del fianco e attenzione, memoria di lavoro per l'ordinamento degli elenchi, ordinamento delle carte di cambiamento dimensionale e corrispondenza accelerata
13 settimane
Punteggi della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC).
Lasso di tempo: 13 settimane
Punteggi della lista di controllo del comportamento aberrante (ABC).
13 settimane
Punteggi ADAMS (Anxiety, Depression, and Mood Scale).
Lasso di tempo: 13 settimane
Punteggi ADAMS (Anxiety, Depression, and Mood Scale).
13 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Investigatori

  • Investigatore principale: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

18 luglio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

18 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

3 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 luglio 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BPN14770-CNS-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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