Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie BPN14770 u dorosłych mężczyzn (w wieku od 18 do 45 lat) z zespołem łamliwego chromosomu X

7 lipca 2026 zaktualizowane przez: Tetra Discovery Partners

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe BPN14770 u dorosłych mężczyzn (w wieku od 18 do 45 lat) z zespołem łamliwego chromosomu X

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe BPN14770 u dorosłych mężczyzn (w wieku od 18 do 45 lat) z zespołem łamliwego chromosomu X

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

171

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 45 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyzna w wieku od 18 do 45 lat podczas wizyty przesiewowej.
  2. Podmiot ma zespół FXS z molekularnym genetycznym potwierdzeniem pełnej mutacji zespołu łamliwego chromosomu X upośledzenia umysłowego typu 1 (FMR1) (≥200 powtórzeń CGG).
  3. Podmiot jest w stanie połykać kapsułki.
  4. Obecne leczenie ≤3 przepisanymi lekami psychotropowymi. Leki przeciwpadaczkowe są dozwolone i nie są liczone jako leki psychotropowe, jeśli są stosowane w leczeniu napadów padaczkowych. Leki przeciwpadaczkowe stosowane w innych wskazaniach, takich jak leczenie zaburzeń nastroju, wliczają się do limitu dozwolonych leków.
  5. Dozwolone towarzyszące leki psychotropowe muszą być w stałej dawce i schemacie dawkowania przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem badanego leczenia.
  6. Leki przeciwpadaczkowe muszą być w stałej dawce i schemacie dawkowania przez 12 tygodni przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a rozpoczęciem badanego leczenia.
  7. Osoby z napadami padaczkowymi w wywiadzie, które obecnie otrzymują leki przeciwpadaczkowe, muszą być wolne od napadów przez 3 miesiące poprzedzające badanie przesiewowe lub muszą być wolne od napadów przez 2 lata, jeśli obecnie nie otrzymują leków przeciwpadaczkowych.
  8. Behawioralne i inne niefarmakologiczne terapie/interwencje muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i muszą pozostać stabilne w okresie między badaniem przesiewowym a pierwszą dawką badanego leku i przez cały czas trwania badania. Niewielkie zmiany godzin lub czasów terapii, które nie są uważane za istotne klinicznie, nie będą wykluczać. Dozwolone są zmiany w terapiach realizowanych w ramach programu (np. z powodu urlopu).
  9. Uczestnik musi być chętny do stosowania barierowych metod antykoncepcji podczas badania, jeśli jest aktywny seksualnie. Abstynencja jest również uważana za rozsądną formę kontroli urodzeń w badanej populacji.
  10. Podmiot ma rodzica, prawnego opiekuna lub stałego opiekuna.
  11. Pacjent i opiekun mogą regularnie i rzetelnie odwiedzać klinikę.
  12. Jeśli badany jest własnym opiekunem prawnym, jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomą zgodę na udział w badaniu.
  13. W przypadku uczestników, którzy nie są swoimi opiekunami prawnymi, rodzic/prawny opiekun uczestnika jest w stanie zrozumieć i podpisać formularz świadomej zgody na udział dziecka w badaniu.
  14. Jeżeli badany nie jest własnym opiekunem prawnym, musi wyrazić zgodę na udział w badaniu, o ile posiada ku temu możliwości poznawcze.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niezdolność do pomyślnego ukończenia słownictwa obrazkowego NIH-TCB i oceny czytania ustnego podczas badania przesiewowego i na początku badania. Zdolność do ukończenia podtestu czytania ustnego i słownictwa obrazkowego NIH-TBC na początku badania definiuje się jako zdolność do ukończenia obu podtestów, z (1) potwierdzeniem od lekarza prowadzącego, że podania testu są ważne (odnotowane w formularzu podania) oraz ( 2) generowanie ważnych wyników testów dla każdego testu.

  2. Historia lub obecna choroba sercowo-naczyniowa, nerkowa, wątrobowa, oddechowa, żołądkowo-jelitowa, psychiatryczna, neurologiczna, mózgowo-naczyniowa lub inna choroba ogólnoustrojowa, która mogłaby narazić pacjenta na ryzyko lub potencjalnie zakłócić interpretację bezpieczeństwa, tolerancji lub skuteczności badanego leczenia.

    a. Częste stany, takie jak łagodne nadciśnienie itp., są dozwolone według oceny głównego badacza, o ile są stabilne i kontrolowane za pomocą terapii medycznej, która jest stała przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją.

  3. Zaburzenia czynności nerek, definiowane jako stężenie kreatyniny w surowicy > 1,25 × GGN podczas badania przesiewowego
  4. Zaburzenia czynności wątroby, definiowane jako zwiększenie aktywności AlAT lub AspAT > 2 × GGN podczas badania przesiewowego. Uwaga: LFT można powtórzyć po 1 tygodniu w celu oceny powrotu do akceptowalnych granic; jeśli LFT pozostają podwyższone, podmiot nie kwalifikuje się do udziału.
  5. Klinicznie istotne nieprawidłowości, w ocenie badacza, w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa, parametrach życiowych lub EKG, mierzonych podczas badań przesiewowych.
  6. Historia nadużywania substancji odurzających w ciągu ostatniego roku, zgodnie z oceną badacza.
  7. Pozytywny wynik testu na COVID-19 podczas badania przesiewowego.
  8. Znaczne upośledzenie słuchu lub wzroku, które może mieć wpływ na zdolność osoby badanej do ukończenia procedur testowych.
  9. Współistniejący poważny stan psychiczny (np. duże zaburzenie depresyjne, schizofrenia lub choroba afektywna dwubiegunowa) zdiagnozowany przez badacza. Osoby z dodatkową diagnozą zaburzeń ze spektrum autyzmu lub zaburzeń lękowych będą dopuszczone.
  10. Uczestnik ma czynne choroby, które mogłyby kolidować z uczestnictwem, takie jak nabyty zespół niedoboru odporności, wirusowe zapalenie wątroby typu C, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub gruźlica.
  11. Badany planuje rozpocząć psychoterapię lub terapię poznawczo-behawioralną w okresie badania lub rozpoczął psychoterapię lub terapię poznawczo-behawioralną w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  12. Uczestnik jest najbliższym członkiem rodziny każdego pracownika zatrudnionego przez sponsora, badacza lub personel badawczy.
  13. Tester ma wskaźnik masy ciała mniejszy niż 18 kg/m2 lub większy niż 36 kg/m2.
  14. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni poprzedzających badanie przesiewowe

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo
Aktywny komparator: Lek badany
25mg BID BPN14770
Lek: BPN14770/ zatolmilast
25mg BID BPN14770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zestaw narzędzi National Institutes of Health Cognitive Battery Cognitive Cognition, skrystalizowany złożony wynik (NIH-TCB CCC)
Ramy czasowe: 13 tygodni
National Institutes of Health Toolbox Poznawcza krystalizowana złożona ocena poznawcza (NIH-TCB CCC), która jest obliczana na podstawie domen słownika obrazkowego i czytania ustnego.
13 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wyniki w numerycznej skali ocen (NRS) oparte na zachowaniach specyficznych dla przedmiotu w porównaniu z poziomem wyjściowym
Ramy czasowe: 13 tygodni
Wyniki w numerycznej skali ocen (NRS) oparte na zachowaniach specyficznych dla danego przedmiotu w domenach codziennej funkcji i języka
13 tygodni
Ogólne wrażenie poprawy opiekuna (CaGI-I)
Ramy czasowe: 13 tygodni
Globalne wrażenie poprawy (CaGI-I) opiekuna dla ogólnych domen codziennej funkcji i języka
13 tygodni
Globalna poprawa wrażenia klinicznego (CGI-I) dla - Badacza
Ramy czasowe: 13 tygodni
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) dla - Badacz ocenił ogólne domeny codziennej funkcji i języka
13 tygodni
Skala zachowania adaptacyjnego Vineland-3 (Vineland-3)
Ramy czasowe: 13 tygodni
Skala zachowań adaptacyjnych Vineland-3 (Vineland-3), wykorzystująca wynik złożony i wyniki domen z komunikacji, umiejętności życia codziennego i socjalizacji
13 tygodni
Test wiedzy werbalnej ze Stanford-Binet (red. 5) (SB-5) IQ
Ramy czasowe: 13 tygodni
Test wiedzy werbalnej z oceny IQ Stanforda-Bineta (red. 5) (SB-5).
13 tygodni
Domeny NIH-TCB pamięci sekwencji obrazów, kontroli hamowania flankera i uwagi, pamięci roboczej sortowania list, sortowania kart zmiany wymiarów i szybkiego dopasowywania
Ramy czasowe: 13 tygodni
Domeny NIH-TCB pamięci sekwencji obrazów, kontroli hamowania flankera i uwagi, pamięci roboczej sortowania list, sortowania kart zmiany wymiarów i szybkiego dopasowywania
13 tygodni
Wyniki listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC).
Ramy czasowe: 13 tygodni
Wyniki listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań (ABC).
13 tygodni
Skala Lęku, Depresji i Nastrojów (ADAMS).
Ramy czasowe: 13 tygodni
Skala Lęku, Depresji i Nastrojów (ADAMS).
13 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Śledczy

  • Główny śledczy: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

18 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

18 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 kwietnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BPN14770-CNS-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj