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Um estudo de BPN14770 em adultos do sexo masculino (de 18 a 45 anos) com síndrome do X frágil

7 de julho de 2026 atualizado por: Tetra Discovery Partners

Um estudo de grupo paralelo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de BPN14770 em adultos do sexo masculino (de 18 a 45 anos) com síndrome do X frágil

Um estudo de grupo paralelo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de BPN14770 em adultos do sexo masculino (de 18 a 45 anos) com síndrome do X frágil

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

171

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Estados Unidos, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Estados Unidos, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 45 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Indivíduo do sexo masculino com idade entre 18 e 45 anos na consulta de triagem.
  2. O indivíduo tem FXS com uma confirmação genética molecular da mutação completa de retardo mental X frágil-1 (FMR1) (≥200 repetições CGG).
  3. O sujeito é capaz de engolir cápsulas.
  4. Tratamento atual com ≤3 medicamentos psicotrópicos prescritos. Medicamentos antiepilépticos são permitidos e não são contados como medicamentos psicotrópicos se forem usados ​​para o tratamento de convulsões. Os antiepilépticos para outras indicações, como o tratamento de transtornos do humor, contam para o limite de medicamentos permitidos.
  5. Os medicamentos psicotrópicos concomitantes permitidos devem estar em uma dose estável e regime de dosagem por pelo menos 4 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis ​​durante o período entre a triagem e o início do tratamento do estudo.
  6. Os medicamentos antiepilépticos devem estar em uma dose estável e regime de dosagem por 12 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis ​​durante o período entre a triagem e o início do tratamento do estudo.
  7. Indivíduos com histórico de transtorno convulsivo que estão atualmente recebendo tratamento com antiepilépticos devem estar livres de convulsões por 3 meses antes da triagem ou devem estar livres de convulsões por 2 anos se não estiverem recebendo antiepilépticos no momento.
  8. Os tratamentos/intervenções comportamentais e outros não farmacológicos devem permanecer estáveis ​​por 4 semanas antes da triagem e devem permanecer estáveis ​​durante o período entre a triagem e a primeira dose do tratamento do estudo e durante todo o estudo. Pequenas alterações nas horas ou horários de terapia que não são consideradas clinicamente significativas não serão excludentes. Alterações nas terapias fornecidas por meio de um programa (por exemplo, devido a férias) são permitidas.
  9. O sujeito deve estar disposto a praticar métodos contraceptivos de barreira durante o estudo, se for sexualmente ativo. A abstinência também é considerada uma forma razoável de controle de natalidade nesta população de estudo.
  10. O sujeito tem um pai, tutor legal autorizado ou cuidador consistente.
  11. Sujeito e cuidador são capazes de frequentar a clínica regularmente e de forma confiável.
  12. Se o sujeito for seu próprio tutor legal, ele é capaz de entender e assinar o consentimento informado para participar do estudo.
  13. Para indivíduos que não são seus próprios tutores legais, os pais/responsáveis ​​legalmente autorizados do indivíduo podem entender e assinar um formulário de consentimento informado para que seus filhos participem do estudo.
  14. Caso o sujeito não seja seu responsável legal, ele deverá dar o seu consentimento para a participação no estudo, caso tenha capacidade cognitiva para tal.

Critério de exclusão:

  1. Incapacidade de concluir com sucesso o vocabulário de imagens do NIH-TCB e as avaliações de leitura oral na triagem e na linha de base. A capacidade de concluir o subteste de leitura oral e vocabulário de imagens do NIH-TBC na linha de base é definida como a capacidade de concluir ambos os subtestes, com (1) confirmação do clínico que administra que as administrações do teste são válidas (anotadas no formulário de administração) e ( 2) geração de pontuações de teste válidas para cada teste.

  2. Histórico ou atual doença cardiovascular, renal, hepática, respiratória, gastrointestinal, psiquiátrica, neurológica, cerebrovascular ou outra doença sistêmica que colocaria o sujeito em risco ou potencialmente interferiria na interpretação da segurança, tolerabilidade ou eficácia do tratamento do estudo.

    uma. Condições comuns, como hipertensão leve, etc., são permitidas de acordo com o julgamento do investigador principal, desde que sejam estáveis ​​e controladas por terapia médica constante por pelo menos 4 semanas antes da randomização.

  3. Insuficiência renal, definida como creatinina sérica > 1,25 × LSN na triagem
  4. Insuficiência hepática, definida como elevação de ALT ou AST > 2 × LSN na triagem. Observação: LFTs podem ser repetidos após 1 semana para avaliar o retorno aos limites aceitáveis; se os LFTs permanecerem elevados, o sujeito é inelegível para participar.
  5. Anormalidades clinicamente significativas, no julgamento do investigador, em testes laboratoriais de segurança, sinais vitais ou ECG, medidos durante a triagem.
  6. Histórico de abuso de substâncias no último ano, de acordo com a avaliação do investigador.
  7. Teste COVID-19 positivo durante a triagem.
  8. Deficiência auditiva ou visual significativa que pode afetar a capacidade do sujeito de concluir os procedimentos do teste.
  9. Condição psiquiátrica grave concomitante (por exemplo, transtorno depressivo maior, esquizofrenia ou transtorno bipolar) conforme diagnosticado pelo investigador. Indivíduos com o diagnóstico adicional de transtorno do espectro do autismo ou transtorno de ansiedade serão permitidos.
  10. O sujeito tem doenças ativas que interfeririam na participação, como distúrbio de imunodeficiência adquirida, hepatite C, hepatite B ou tuberculose.
  11. O sujeito está planejando iniciar psicoterapia ou terapia cognitivo-comportamental durante o período do estudo ou iniciou psicoterapia ou terapia cognitivo-comportamental dentro de 4 semanas antes da triagem.
  12. O sujeito é um membro imediato da família de qualquer pessoa empregada pelo patrocinador, investigador ou equipe do estudo.
  13. O sujeito tem um índice de massa corporal inferior a 18 kg/m2 ou superior a 36 kg/m2.
  14. O sujeito participou de outro ensaio clínico nos 30 dias anteriores à Triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Placebo
Comparador Ativo: Droga em estudo
25mg BID BPN14770
Medicamento: BPN14770/zatolmilaste
25mg BID BPN14770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação composta cristalizada de cognição da bateria cognitiva do National Institutes of Health Toolbox (NIH-TCB CCC)
Prazo: 13 semanas
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery Cognitive Crystalised Composite Score (NIH-TCB CCC), que é calculada a partir dos domínios de Vocabulário de Imagens e Leitura Oral.
13 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuações da escala de classificação numérica (NRS) com base em comportamentos específicos do sujeito versus linha de base
Prazo: 13 semanas
Pontuações da escala de avaliação numérica (NRS) com base em comportamentos específicos do sujeito dentro dos domínios de Função Diária e Linguagem
13 semanas
Impressão Global de Melhoria do Cuidador (CaGI-I)
Prazo: 13 semanas
Impressão Global de Melhoria do Cuidador (CaGI-I) para os domínios gerais de Função Diária e Linguagem
13 semanas
Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I) para - Investigador
Prazo: 13 semanas
Melhoria da Impressão Clínica Global (CGI-I) para - O investigador avaliou os domínios gerais da Função Diária e Linguagem
13 semanas
Escala de Comportamento Adaptativo Vineland-3 (Vineland-3)
Prazo: 13 semanas
Escala de Comportamento Adaptativo Vineland-3 (Vineland-3), usando a pontuação composta e pontuações de domínio de comunicação, habilidades de vida diária e socialização
13 semanas
Teste de Conhecimento Verbal do Stanford-Binet (ed 5) (SB-5)QI
Prazo: 13 semanas
Teste de conhecimento verbal da avaliação de QI de Stanford-Binet (ed 5) (SB-5)
13 semanas
Domínios NIH-TCB de Memória de Sequência de Imagens, Controle Inibitório de Flanker e Atenção, Memória de Trabalho de Classificação de Lista, Classificação de Cartão de Alteração Dimensional e Correspondência Acelerada
Prazo: 13 semanas
Domínios NIH-TCB de Memória de Sequência de Imagens, Controle Inibitório de Flanker e Atenção, Memória de Trabalho de Classificação de Lista, Classificação de Cartão de Alteração Dimensional e Correspondência Acelerada
13 semanas
Pontuações da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)
Prazo: 13 semanas
Pontuações da Lista de Verificação de Comportamento Aberrante (ABC)
13 semanas
Pontuações da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
Prazo: 13 semanas
Pontuações da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS)
13 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Tetra Discovery Partners

Investigadores

  • Investigador principal: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de novembro de 2022

Conclusão Primária (Real)

18 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

18 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de abril de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de abril de 2022

Primeira postagem (Real)

3 de maio de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de julho de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BPN14770-CNS-301

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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