취약 X 증후군이 있는 성인 남성(18-45세)의 BPN14770 연구
2026년 7월 7일 업데이트: Tetra Discovery Partners
취약 X 증후군이 있는 성인 남성(18~45세)의 BPN14770에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
취약 X 증후군이 있는 성인 남성(18~45세)의 BPN14770에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
171
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92604
- Amnova Clinical Research
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Orange, California, 미국, 92868
- Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
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Sacramento, California, 미국, 95817
- UC Davis Health System
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University School of Medicine
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Rush University Medical Center
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Medical School
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Media, Pennsylvania, 미국, 19063
- Suburban Research Associates
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Strasburg, Pennsylvania, 미국, 17579
- Clinic for Special Children
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- University of Utah and Primary Childrens Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 스크리닝 방문 시 18세 내지 45세의 남성 피험자.
- 피험자는 완전 취약 X 정신 지체-1(FMR1) 돌연변이(≥200 CGG 반복)에 대한 분자 유전적 확인이 있는 FXS를 가지고 있습니다.
- 피험자는 캡슐을 삼킬 수 있습니다.
- 처방된 향정신성 약물을 3개 이하로 현재 치료 중입니다. 항경련제는 허용되며 발작 치료에 사용되는 경우 향정신성 약물로 간주되지 않습니다. 기분 장애 치료와 같은 다른 적응증에 대한 항간질제는 허용되는 약물의 한도에 포함됩니다.
- 허용되는 병용 향정신성 약물은 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 치료 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
- 항경련제는 스크리닝 전 12주 동안 안정적인 용량 및 투약 요법이어야 하며 스크리닝과 연구 치료 시작 사이의 기간 동안 안정적으로 유지되어야 합니다.
- 현재 항간질제 치료를 받고 있는 발작 장애 병력이 있는 피험자는 스크리닝 전 3개월 동안 발작이 없어야 하거나 현재 항간질제를 받고 있지 않은 경우 2년 동안 발작이 없어야 합니다.
- 행동 및 기타 비약리학적 치료/개입은 스크리닝 전 4주 동안 안정적이어야 하고 스크리닝과 연구 치료제의 첫 번째 투약 사이의 기간 동안 및 연구 내내 안정적으로 유지되어야 합니다. 임상적으로 중요하지 않은 것으로 간주되는 치료 시간 또는 치료 시간의 경미한 변경은 배제되지 않습니다. 프로그램을 통해 제공되는 요법의 변경(예: 휴가로 인한)은 허용됩니다.
- 피험자는 성적으로 활발한 경우 연구 중에 장벽 피임 방법을 기꺼이 실천해야 합니다. 금욕은 또한 이 연구 모집단에서 합리적인 형태의 산아제한으로 간주됩니다.
- 피험자에게는 부모, 법적으로 인가된 보호자 또는 일관된 간병인이 있습니다.
- 피험자와 간병인은 정기적으로 안정적으로 클리닉에 참석할 수 있습니다.
- 피험자가 자신의 법적 보호자인 경우 연구 참여에 대한 정보에 입각한 동의를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 자신의 법적 보호자가 아닌 피험자의 경우, 피험자의 부모/법적으로 승인된 보호자는 자녀가 연구에 참여하기 위한 정보에 입각한 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
- 피험자가 자신의 법적 보호자가 아닌 경우 피험자는 인지 능력이 있는 경우 연구 참여에 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 및 베이스라인에서 NIH-TCB 그림 어휘 및 구두 읽기 평가를 성공적으로 완료할 수 없음. 베이스라인에서 NIH-TBC 구두 읽기 및 그림 어휘 하위 테스트를 완료할 수 있는 능력은 (1) 테스트 관리가 유효하다는 임상의의 확인(투여 양식에 표시됨) 및 ( 2) 각 테스트에 대한 유효한 테스트 점수 생성.
피험자를 위험에 빠뜨리거나 연구 치료의 안전성, 내약성 또는 효능의 해석을 잠재적으로 방해할 수 있는 심혈관, 신장, 간, 호흡기, 위장관, 정신과, 신경계, 뇌혈관 또는 기타 전신 질환의 병력 또는 현재.
ㅏ. 경미한 고혈압 등의 일반적인 상태는 무작위 배정 전 최소 4주 동안 일정한 약물 요법으로 안정적이고 조절되는 한 연구책임자의 판단에 따라 허용됩니다.
- 스크리닝 시 혈청 크레아티닌 > 1.25 × ULN으로 정의되는 신장애
- 스크리닝 시 ALT 또는 AST 상승 > 2 × ULN으로 정의되는 간 장애. 참고: LFT는 허용 가능한 한계로의 복귀를 평가하기 위해 1주일 후에 반복될 수 있습니다. LFT가 상승된 상태로 유지되면 대상은 참여할 자격이 없습니다.
- 스크리닝 동안 측정된 바와 같이 연구자의 판단, 안전성 실험실 테스트, 바이탈 사인 또는 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상.
- 조사관 평가에 따른 지난 1년 동안의 약물 남용 이력.
- 선별 검사 중 양성 COVID-19 테스트.
- 테스트 절차를 완료하는 피험자의 능력에 영향을 줄 수 있는 심각한 청각 또는 시각 장애.
- 조사자에 의해 진단된 동시 주요 정신 질환(예: 주요 우울 장애, 정신분열증 또는 양극성 장애). 자폐 스펙트럼 장애 또는 불안 장애의 추가 진단을 받은 피험자는 허용됩니다.
- 피험자는 후천성 면역 결핍 장애, C형 간염, B형 간염 또는 결핵과 같이 참여를 방해하는 활동성 질병이 있습니다.
- 피험자는 연구 기간 동안 심리 치료 또는 인지 행동 치료를 시작할 계획이거나 스크리닝 전 4주 이내에 심리 치료 또는 인지 행동 치료를 시작했습니다.
- 피험자는 후원자, 조사자 또는 연구 직원이 고용한 사람의 직계 가족입니다.
- 피험자의 체질량 지수가 18kg/m2 미만이거나 36kg/m2보다 큽니다.
- 피험자는 스크리닝 전 30일 이내에 다른 임상 시험에 참여했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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위약
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활성 비교기: 연구 약물
25mg BID BPN14770
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25mg BID BPN14770
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognition 결정화 복합 점수(NIH-TCB CCC)
기간: 13주
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National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognition crystallized composite score(NIH-TCB CCC)는 그림 어휘 및 구두 읽기 영역에서 계산됩니다.
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13주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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주제별 행동 대 기준선을 기반으로 한 수치 평가 척도(NRS) 점수
기간: 13주
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일상 기능 및 언어 영역 내에서 주제별 행동을 기반으로 한 수치 등급 척도(NRS) 점수
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13주
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간병인 전반적 개선 인상(CaGI-I)
기간: 13주
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일상 기능 및 언어의 일반 영역에 대한 간병인 전반적 개선 인상(CaGI-I)
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13주
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임상적 전반적 인상 개선(CGI-I) for - 조사자
기간: 13주
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다음에 대한 임상적 전반적인 인상 개선(CGI-I) - 연구자가 일상 기능 및 언어의 일반 영역을 평가했습니다.
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13주
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Vineland-3 적응 행동 척도(Vineland-3)
기간: 13주
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Vineland-3 적응 행동 척도(Vineland-3), 의사소통, 일상 생활 기술 및 사회화의 종합 점수 및 영역 점수 사용
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13주
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Stanford-Binet의 Verbal Knowledge test (ed 5) (SB-5)IQ
기간: 13주
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Stanford-Binet (ed 5) (SB-5) IQ 평가의 Verbal Knowledge 테스트
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13주
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그림 시퀀스 메모리의 NIH-TCB 도메인, 플랭커 억제 제어 및 주의, 목록 정렬 작업 메모리, 차원 변경 카드 정렬 및 고속 매칭
기간: 13주
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그림 시퀀스 메모리의 NIH-TCB 도메인, 플랭커 억제 제어 및 주의, 목록 정렬 작업 메모리, 차원 변경 카드 정렬 및 고속 매칭
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13주
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC) 점수
기간: 13주
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비정상적인 행동 체크리스트(ABC) 점수
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13주
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불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS) 점수
기간: 13주
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불안, 우울 및 기분 척도(ADAMS) 점수
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13주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 11월 1일
기본 완료 (실제)
2025년 7월 18일
연구 완료 (실제)
2025년 7월 18일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 4월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 4월 27일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 3일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- BPN14770-CNS-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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