Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BPN14770-tutkimus miehillä aikuisilla (18–45-vuotiaat), joilla on hauras X-oireyhtymä

tiistai 7. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Tetra Discovery Partners

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus BPN14770:stä miehillä aikuisilla (18–45-vuotiailla), joilla on Fragile X -oireyhtymä

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus BPN14770:stä miehillä aikuisilla (18–45-vuotiailla), joilla on Fragile X -oireyhtymä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

171

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Irvine, California, Yhdysvallat, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 45 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Seulontakäynnillä 18–45-vuotias miespuolinen kohde.
  2. Tutkittavalla on FXS, jolla on molekyyligeneettinen vahvistus täydellisestä herkän X-psyykkisen retardation-1 (FMR1) -mutaation (≥ 200 CGG-toistoa).
  3. Potilas pystyy nielemään kapseleita.
  4. Nykyinen hoito ≤3 määrätyllä psykotrooppisella lääkkeellä. Epilepsialääkkeet ovat sallittuja, eikä niitä lasketa psykotrooppisiin lääkkeisiin, jos niitä käytetään kohtausten hoitoon. Epilepsialääkkeet muihin käyttöaiheisiin, kuten mielialahäiriöiden hoitoon, lasketaan mukaan sallittujen lääkkeiden rajaan.
  5. Sallittujen samanaikaisten psykotrooppisten lääkkeiden on oltava vakaalla annoksella ja annosteluohjelmalla vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimushoidon aloittamisen välisenä aikana.
  6. Epilepsialääkkeiden on oltava vakaalla annoksella ja annosteluohjelmalla 12 viikon ajan ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja tutkimushoidon aloittamisen välisenä aikana.
  7. Potilaiden, joilla on ollut kouristushäiriöitä ja jotka saavat parhaillaan epilepsialääkkeitä, on täytynyt olla kohtauksettomia 3 kuukautta ennen seulontaa tai 2 vuoden ajan, jos he eivät tällä hetkellä saa epilepsialääkkeitä.
  8. Käyttäytymismenetelmien ja muiden ei-lääketieteellisten hoitojen/interventioiden on oltava stabiileja 4 viikkoa ennen seulontaa, ja niiden on pysyttävä vakaina seulonnan ja ensimmäisen tutkimushoidon annoksen välisen ajan ja koko tutkimuksen ajan. Pienet muutokset hoitotuneissa tai -ajoissa, joita ei pidetä kliinisesti merkittävinä, eivät ole poissulkevia. Muutokset ohjelman kautta tarjottaviin hoitoihin (esim. loman vuoksi) ovat sallittuja.
  9. Tutkittavan on oltava valmis harjoittelemaan ehkäisymenetelmiä tutkimuksen aikana, jos hän on seksuaalisesti aktiivinen. Raittiutta pidetään myös järkevänä ehkäisymuotona tässä tutkimuspopulaatiossa.
  10. Tutkittavalla on vanhempi, laillinen valtuutettu huoltaja tai jatkuva huoltaja.
  11. Tutkittava ja hoitaja voivat käydä klinikalla säännöllisesti ja luotettavasti.
  12. Jos tutkittava on oma laillinen huoltajansa, hän pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuksen osallistua tutkimukseen.
  13. Koehenkilön, joka ei ole oma laillinen huoltajansa, koehenkilön vanhempi/laillisesti valtuutettu huoltaja pystyy ymmärtämään ja allekirjoittamaan tietoisen suostumuslomakkeen, jonka mukaan heidän lapsensa osallistuu tutkimukseen.
  14. Jos tutkittava ei ole oma laillinen huoltajansa, koehenkilön on annettava suostumus tutkimukseen osallistumiseen, jos hänellä on siihen kognitiivinen kyky.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kyvyttömyys suorittaa onnistuneesti NIH-TCB:n kuvasanastoa ja suullisia lukuarvioita seulonnassa ja lähtötilanteessa. Kyky suorittaa NIH-TBC:n suullinen luku- ja kuvasanaston osatesti lähtötilanteessa määritellään kyvyksi suorittaa molemmat osatestit, (1) antamalla kliinikko vahvistaa, että testiannokset ovat päteviä (mainittu antolomakkeessa) ja ( 2) kelvollisten testipisteiden luominen jokaiselle testille.

  2. Aiempi tai nykyinen kardiovaskulaarinen, munuaisten, maksan, hengitysteiden, maha-suolikanavan, psykiatrinen, neurologinen, aivoverisuonitauti tai muu systeeminen sairaus, joka saattaisi koehenkilön vaaraan tai mahdollisesti häiritsee tutkimushoidon turvallisuuden, siedettävyyden tai tehon tulkintaa.

    a. Yleiset sairaudet, kuten lievä verenpainetauti jne., ovat sallittuja päätutkijan arvion mukaan, kunhan ne ovat vakaita ja hallinnassa lääketieteellisellä hoidolla, joka on vakio vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista.

  3. Munuaisten vajaatoiminta, joka määritellään seerumin kreatiniiniarvoksi > 1,25 × ULN seulonnassa
  4. Maksan vajaatoiminta, joka määritellään ALT- tai ASAT-arvoksi > 2 × ULN seulonnassa. Huomautus: LFT:t voidaan toistaa 1 viikon kuluttua hyväksyttävien rajojen palautumisen arvioimiseksi; jos LFT-arvot pysyvät koholla, tutkittava ei voi osallistua.
  5. Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet, tutkijan arvion mukaan turvallisuuslaboratoriokokeissa, elintoimintojen tai EKG:ssä, seulonnan aikana mitattuna.
  6. Päihteiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana, tutkijan arvion mukaan.
  7. Positiivinen COVID-19-testi seulonnan aikana.
  8. Merkittävä kuulo- tai näkövamma, joka voi vaikuttaa tutkittavan kykyyn suorittaa testitoimenpiteet.
  9. Samanaikainen vakava psykiatrinen sairaus (esim. vakava masennushäiriö, skitsofrenia tai kaksisuuntainen mielialahäiriö), jonka tutkija on diagnosoinut. Koehenkilöt, joilla on lisädiagnoosi autismikirjon häiriö tai ahdistuneisuushäiriö, ovat sallittuja.
  10. Tutkittavalla on aktiivisia sairauksia, jotka häiritsevät osallistumista, kuten hankittu immuunikatohäiriö, hepatiitti C, hepatiitti B tai tuberkuloosi.
  11. Tutkittava suunnittelee aloittavansa psykoterapian tai kognitiivisen käyttäytymisterapian tutkimusjakson aikana tai oli aloittanut psykoterapian tai kognitiivisen käyttäytymisterapian 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  12. Tutkittava on jokaisen toimeksiantajan, tutkijan tai tutkimushenkilöstön palveluksessa olevan henkilön välitön perheenjäsen.
  13. Koehenkilön painoindeksi on alle 18 kg/m2 tai suurempi kuin 36 kg/m2.
  14. Koehenkilö on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Plasebo
Active Comparator: Tutkimuslääke
25 mg BID BPN14770
Lääke: BPN14770 / zatolmilast
25 mg BID BPN14770

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
National Institutes of Health Toolbox Kognitiivinen akkukognition kiteytetty yhdistelmäpistepiste (NIH-TCB CCC)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery -kognition kiteytetty yhdistelmäpiste (NIH-TCB CCC), joka lasketaan kuvasanaston ja suullisen lukemisen aloista.
13 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Numeerinen arviointiasteikko (NRS) -pisteet, jotka perustuvat aihekohtaiseen käyttäytymiseen verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Numeerinen arviointiasteikko (NRS) -pisteet, jotka perustuvat aihekohtaiseen käyttäytymiseen päivittäisten toimintojen ja kielen aloilla
13 viikkoa
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) päivittäisten toimintojen ja kielen yleisille alueille
13 viikkoa
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) - tutkijalle
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) - Tutkija arvioi yleiset päivittäisen toiminnan ja kielen alueet
13 viikkoa
Vineland-3:n mukautuvan käyttäytymisen asteikko (Vineland-3)
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Vineland-3 Adaptive Behavior Scale (Vineland-3), jossa käytetään yhdistelmäpisteitä ja verkkotunnuspisteitä viestinnästä, päivittäisistä taidoista ja sosiaalisesta
13 viikkoa
Stanford-Binetin sanallinen tiedon testi (ed 5) (SB-5)IQ
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Stanford-Binetin sanallinen tietokoe (ed 5) (SB-5) IQ-arviointi
13 viikkoa
Kuvasekvenssimuistin NIH-TCB-alueet, Flanker Inhibitory Control and Attention, List Lajittelu työmuisti, Mittamuutoskorttien lajittelu ja Nopeutettu täsmäys
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Kuvasekvenssimuistin NIH-TCB-alueet, Flanker Inhibitory Control and Attention, List Lajittelu työmuisti, Mittamuutoskorttien lajittelu ja Nopeutettu täsmäys
13 viikkoa
Aberrant Behavior Checklist (ABC) -pisteet
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Aberrant Behavior Checklist (ABC) -pisteet
13 viikkoa
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikon (ADAMS) pisteet
Aikaikkuna: 13 viikkoa
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikon (ADAMS) pisteet
13 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tetra Discovery Partners

Tutkijat

  • Päätutkija: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 1. marraskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 18. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 27. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 3. toukokuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 10. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 7. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BPN14770-CNS-301

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa