Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av BPN14770 hos mannlige voksne (i alderen 18 til 45) med Fragilt X-syndrom

7. juli 2026 oppdatert av: Tetra Discovery Partners

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie av BPN14770 hos mannlige voksne (i alderen 18 til 45) med skjørt X-syndrom

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie av BPN14770 hos mannlige voksne (18 til 45 år) med Fragilt X-syndrom

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

171

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, Forente stater, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, Forente stater, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 45 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlig forsøksperson i alderen 18 til 45 år ved screeningbesøk.
  2. Personen har FXS med en molekylærgenetisk bekreftelse på den fullstendige skjøre X mental retardasjon-1 (FMR1)-mutasjonen (≥200 CGG-repetisjoner).
  3. Personen er i stand til å svelge kapsler.
  4. Nåværende behandling med ≤3 foreskrevne psykotrope medisiner. Antiepileptiske medisiner er tillatt og regnes ikke som psykotrope medisiner dersom de brukes til behandling av anfall. Antiepileptika for andre indikasjoner, som behandling av stemningslidelser, teller mot grensen for tillatte medisiner.
  5. Tillatte samtidige psykotrope medisiner må ha en stabil dose og doseringsregime i minst 4 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og oppstart av studiebehandlingen.
  6. Antiepileptiske medisiner må ha en stabil dose og doseringsregime i 12 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og start av studiebehandlingen.
  7. Personer med anfallslidelse i anamnesen som for tiden får behandling med antiepileptika, må ha vært anfallsfrie i 3 måneder før screening eller må være anfallsfrie i 2 år dersom de ikke får antiepileptika.
  8. Atferdsmessige og andre ikke-farmakologiske behandlinger/intervensjoner må være stabile i 4 uker før screening og må forbli stabile i perioden mellom screening og første dose av studiebehandlingen og gjennom hele studien. Mindre endringer i timer eller tider med behandling som ikke anses som klinisk signifikante vil ikke være ekskluderende. Endringer i terapier gitt gjennom et program (f.eks. på grunn av ferie) er tillatt.
  9. Forsøkspersonen må være villig til å praktisere barriereprevensjonsmetoder mens han er i studien dersom den er seksuelt aktiv. Avholdenhet anses også som en rimelig form for prevensjon i denne studiepopulasjonen.
  10. Emnet har en forelder, juridisk autorisert verge eller konsekvent omsorgsperson.
  11. Forsøksperson og omsorgsperson er i stand til å oppsøke klinikken regelmessig og pålitelig.
  12. Hvis forsøkspersonen er sin egen juridiske verge, er han i stand til å forstå og signere informert samtykke til å delta i studien.
  13. For forsøkspersoner som ikke er deres egen verge, kan forsøkspersonens forelder/lovlig autoriserte verge forstå og signere et informert samtykkeskjema for at barnet deres skal delta i studien.
  14. Hvis forsøkspersonen ikke er sin egen verge, må forsøkspersonen gi samtykke til deltakelse i studien dersom han har kognitiv evne til det.

Ekskluderingskriterier:

  1. Manglende evne til å fullføre NIH-TCB bildevokabular og muntlige lesevurderinger ved screening og baseline. Evnen til å fullføre NIH-TBC muntlig lesing og bildevokabular deltest ved baseline er definert som evnen til å fullføre begge deltestene, med (1) bekreftelse fra klinikeren som administrerer at testadministrasjonene er gyldige (notert på administrasjonsskjemaet) og ( 2) generering av gyldige testresultater for hver test.

  2. Anamnese med eller nåværende kardiovaskulær, nyre-, lever-, respiratorisk, gastrointestinal, psykiatrisk, nevrologisk, cerebrovaskulær eller annen systemisk sykdom som ville sette forsøkspersonen i fare eller potensielt forstyrre tolkningen av sikkerheten, toleransen eller effekten av studiebehandlingen.

    en. Vanlige tilstander som mild hypertensjon osv. er tillatt etter hovedetterforskerens vurdering så lenge de er stabile og kontrollert av medisinsk behandling som er konstant i minst 4 uker før randomisering.

  3. Nedsatt nyrefunksjon, definert som serumkreatinin > 1,25 × ULN ved screening
  4. Nedsatt leverfunksjon, definert som ALAT- eller ASAT-økning > 2 × ULN ved screening. Merk: LFT-er kan gjentas etter 1 uke for å evaluere retur til akseptable grenser; hvis LFT forblir forhøyet, er forsøkspersonen ikke kvalifisert til å delta.
  5. Klinisk signifikante abnormiteter, etter etterforskerens vurdering, i sikkerhetslaboratorietester, vitale tegn eller EKG, målt under screening.
  6. Historie om rusmisbruk i løpet av det siste året, ifølge etterforskers vurdering.
  7. Positiv COVID-19-test under screening.
  8. Betydelig hørsels- eller synshemming som kan påvirke forsøkspersonens evne til å gjennomføre testprosedyrene.
  9. Samtidig alvorlig psykiatrisk tilstand (f.eks. alvorlig depressiv lidelse, schizofreni eller bipolar lidelse) som diagnostisert av etterforskeren. Personer med tilleggsdiagnosen autismespekterforstyrrelse eller angstlidelse vil bli tillatt.
  10. Personen har aktive sykdommer som kan forstyrre deltakelsen, for eksempel ervervet immunsvikt, hepatitt C, hepatitt B eller tuberkulose.
  11. Forsøkspersonen planlegger å starte psykoterapi eller kognitiv atferdsterapi i løpet av studien eller hadde begynt psykoterapi eller kognitiv atferdsterapi innen 4 uker før screening.
  12. Emnet er et umiddelbar familiemedlem til alle som er ansatt av sponsoren, etterforskeren eller studiepersonalet.
  13. Personen har en kroppsmasseindeks på mindre enn 18 kg/m2 eller større enn 36 kg/m2.
  14. Forsøkspersonen har deltatt i en annen klinisk studie i løpet av de 30 dagene før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Placebo
Aktiv komparator: Studer narkotika
25 mg BID BPN14770
Legemiddel: BPN14770/ zatolmilast
25 mg BID BPN14770

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognition crystallized composite score (NIH-TCB CCC)
Tidsramme: 13 uker
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognition crystallized composite score (NIH-TCB CCC), som beregnes fra domenene Picture Vocabulary og Oral Reading.
13 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Numerisk vurderingsskala (NRS)-score basert på fagspesifikk atferd vs baseline
Tidsramme: 13 uker
Numerisk vurderingsskala (NRS)-score basert på fagspesifikk atferd innenfor domenene daglig funksjon og språk
13 uker
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I)
Tidsramme: 13 uker
Caregiver Global Impression of Improvement (CaGI-I) for de generelle domenene daglig funksjon og språk
13 uker
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) for - Investigator
Tidsramme: 13 uker
Clinical Global Impression Improvement (CGI-I) for - Etterforsker vurderte de generelle domenene daglig funksjon og språk
13 uker
Vineland-3 Adaptive Behaviour Scale (Vineland-3)
Tidsramme: 13 uker
Vineland-3 Adaptive Behaviour Scale (Vineland-3), ved hjelp av den sammensatte poengsummen og domenepoengene fra kommunikasjon, dagliglivsferdigheter og sosialisering
13 uker
Verbal kunnskapstest fra Stanford-Binet (red 5) (SB-5)IQ
Tidsramme: 13 uker
Verbal kunnskapstest fra Stanford-Binet (red 5) (SB-5) IQ-vurdering
13 uker
NIH-TCB-domener med bildesekvensminne, flankehemmende kontroll og oppmerksomhet, arbeidsminne for listesortering, sortering av dimensjonskort og hastighetsmatching
Tidsramme: 13 uker
NIH-TCB-domener med bildesekvensminne, flankehemmende kontroll og oppmerksomhet, arbeidsminne for listesortering, sortering av dimensjonskort og hastighetsmatching
13 uker
Aberrant Behavior Checklist (ABC) score
Tidsramme: 13 uker
Aberrant Behavior Checklist (ABC) score
13 uker
Angst, depresjon og humørskala (ADAMS) score
Tidsramme: 13 uker
Angst, depresjon og humørskala (ADAMS) score
13 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Tetra Discovery Partners

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2022

Primær fullføring (Faktiske)

18. juli 2025

Studiet fullført (Faktiske)

18. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. april 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

3. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. juli 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BPN14770-CNS-301

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere