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Une étude sur le BPN14770 chez des hommes adultes (âgés de 18 à 45 ans) atteints du syndrome de l'X fragile

7 juillet 2026 mis à jour par: Tetra Discovery Partners

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles sur le BPN14770 chez des hommes adultes (âgés de 18 à 45 ans) atteints du syndrome de l'X fragile

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles sur le BPN14770 chez des hommes adultes (âgés de 18 à 45 ans) atteints du syndrome de l'X fragile

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

171

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92604
        • Amnova Clinical Research
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Thompson Autism & Neurodevelopment Center - CHOC
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Health System
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Medical School
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Childrens Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Media, Pennsylvania, États-Unis, 19063
        • Suburban Research Associates
      • Strasburg, Pennsylvania, États-Unis, 17579
        • Clinic for Special Children
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • University of Utah and Primary Childrens Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 45 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujet masculin âgé de 18 à 45 ans lors de la visite de sélection.
  2. Le sujet a un FXS avec une confirmation génétique moléculaire de la mutation complète X fragile mental retardation-1 (FMR1) (≥ 200 répétitions CGG).
  3. Le sujet est capable d'avaler des gélules.
  4. Traitement actuel avec ≤3 médicaments psychotropes prescrits. Les médicaments antiépileptiques sont autorisés et ne sont pas considérés comme des médicaments psychotropes s'ils sont utilisés pour le traitement des crises. Les antiépileptiques pour d'autres indications, comme le traitement des troubles de l'humeur, comptent dans la limite des médicaments autorisés.
  5. Les médicaments psychotropes concomitants autorisés doivent être à une dose et à un schéma posologique stables pendant au moins 4 semaines avant le dépistage et doivent rester stables pendant la période entre le dépistage et le début du traitement à l'étude.
  6. Les médicaments antiépileptiques doivent être à une dose et à un schéma posologique stables pendant 12 semaines avant le dépistage et doivent rester stables pendant la période entre le dépistage et le début du traitement à l'étude.
  7. Les sujets ayant des antécédents de troubles épileptiques qui reçoivent actuellement un traitement antiépileptique doivent avoir été sans crise pendant 3 mois avant le dépistage ou doivent être sans crise pendant 2 ans s'ils ne reçoivent pas actuellement d'antiépileptiques.
  8. Les traitements/interventions comportementaux et autres non pharmacologiques doivent être stables pendant 4 semaines avant le dépistage et doivent rester stables pendant la période entre le dépistage et la première dose du traitement à l'étude et tout au long de l'étude. Des modifications mineures des heures ou des heures de traitement qui ne sont pas considérées comme cliniquement significatives ne seront pas exclusives. Les changements de thérapies fournies dans le cadre d'un programme (par exemple, en raison de vacances) sont autorisés.
  9. Le sujet doit être disposé à pratiquer des méthodes de contraception de barrière pendant l'étude s'il est sexuellement actif. L'abstinence est également considérée comme une forme raisonnable de contrôle des naissances dans cette population d'étude.
  10. Le sujet a un parent, un tuteur légal autorisé ou un soignant constant.
  11. Le sujet et le soignant peuvent se rendre à la clinique régulièrement et de manière fiable.
  12. Si le sujet est son propre tuteur légal, il est capable de comprendre et de signer un consentement éclairé pour participer à l'étude.
  13. Pour les sujets qui ne sont pas leur propre tuteur légal, le parent/tuteur légalement autorisé du sujet est en mesure de comprendre et de signer un formulaire de consentement éclairé pour que son enfant participe à l'étude.
  14. Si le sujet n'est pas son propre tuteur légal, le sujet doit donner son consentement pour participer à l'étude s'il a la capacité cognitive de le faire.

Critère d'exclusion:

  1. Incapacité à réussir les évaluations de vocabulaire en images et de lecture orale du NIH-TCB lors de la sélection et de la ligne de base. La capacité de compléter le sous-test de lecture orale et de vocabulaire illustré du NIH-TBC au départ est définie comme la capacité de compléter les deux sous-tests, avec (1) la confirmation du clinicien administrant que les administrations de test sont valides (notées sur le formulaire d'administration) et ( 2) génération de résultats de test valides pour chaque test.

  2. Antécédents ou maladies cardiovasculaires, rénales, hépatiques, respiratoires, gastro-intestinales, psychiatriques, neurologiques, cérébrovasculaires ou autres maladies systémiques qui exposeraient le sujet à un risque ou pourraient interférer avec l'interprétation de l'innocuité, de la tolérabilité ou de l'efficacité du traitement à l'étude.

    un. Les conditions courantes telles que l'hypertension légère, etc. sont autorisées selon le jugement de l'investigateur principal tant qu'elles sont stables et contrôlées par un traitement médical constant pendant au moins 4 semaines avant la randomisation.

  3. Insuffisance rénale, définie comme une créatinine sérique> 1,25 × LSN lors du dépistage
  4. Insuffisance hépatique, définie comme une élévation de l'ALAT ou de l'ASAT > 2 × LSN au moment du dépistage. Remarque : les LFT peuvent être répétés après 1 semaine pour évaluer le retour à des limites acceptables ; si les LFT restent élevés, le sujet n'est pas éligible pour participer.
  5. Anomalies cliniquement significatives, selon le jugement de l'investigateur, dans les tests de laboratoire de sécurité, les signes vitaux ou l'ECG, tels que mesurés lors du dépistage.
  6. Antécédents de toxicomanie au cours de la dernière année, selon l'évaluation de l'enquêteur.
  7. Test COVID-19 positif lors du dépistage.
  8. Déficience auditive ou visuelle importante pouvant affecter la capacité du sujet à terminer les procédures de test.
  9. Trouble psychiatrique majeur concomitant (par exemple, trouble dépressif majeur, schizophrénie ou trouble bipolaire) tel que diagnostiqué par l'investigateur. Les sujets avec un diagnostic supplémentaire de trouble du spectre autistique ou de trouble anxieux seront autorisés.
  10. Le sujet a des maladies actives qui interféreraient avec la participation, telles que le trouble d'immunodéficience acquise, l'hépatite C, l'hépatite B ou la tuberculose.
  11. Le sujet envisage de commencer une psychothérapie ou une thérapie cognitivo-comportementale pendant la période de l'étude ou a commencé une psychothérapie ou une thérapie cognitivo-comportementale dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  12. Le sujet est un membre de la famille immédiate de toute personne employée par le promoteur, l'investigateur ou le personnel de l'étude.
  13. Le sujet a un indice de masse corporelle inférieur à 18 kg/m2 ou supérieur à 36 kg/m2.
  14. Le sujet a participé à un autre essai clinique dans les 30 jours précédant le dépistage

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Placebo
Comparateur actif: Médicament à l'étude
25mg BID BPN14770
Médicament: BPN14770/ zatolmilast
25mg BID BPN14770

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognition composite score cristallisé (NIH-TCB CCC)
Délai: 13 semaines
National Institutes of Health Toolbox Cognitive Battery cognition composite score cristallisé (NIH-TCB CCC), qui est calculé à partir des domaines Picture Vocabulary et Oral Reading.
13 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Scores de l'échelle d'évaluation numérique (NRS) basés sur les comportements spécifiques au sujet par rapport à la ligne de base
Délai: 13 semaines
Scores de l'échelle d'évaluation numérique (NRS) basés sur des comportements spécifiques à une matière dans les domaines de la fonction quotidienne et du langage
13 semaines
Impression globale d'amélioration du soignant (CaGI-I)
Délai: 13 semaines
Impression globale d'amélioration du soignant (CaGI-I) pour les domaines généraux de la fonction quotidienne et du langage
13 semaines
Amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) pour - Investigateur
Délai: 13 semaines
Amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) pour - L'enquêteur a évalué les domaines généraux de la fonction quotidienne et du langage
13 semaines
Échelle de comportement adaptatif Vineland-3 (Vineland-3)
Délai: 13 semaines
Échelle de comportement adaptatif Vineland-3 (Vineland-3), utilisant le score composite et les scores de domaine de la communication, des compétences de la vie quotidienne et de la socialisation
13 semaines
Test de connaissance verbale du Stanford-Binet (ed 5) (SB-5)IQ
Délai: 13 semaines
Test de connaissance verbale de l'évaluation de QI de Stanford-Binet (ed 5) (SB-5)
13 semaines
Domaines NIH-TCB de mémoire de séquence d'images, contrôle et attention inhibiteurs de flanker, mémoire de travail de tri de liste, tri de carte de changement dimensionnel et correspondance accélérée
Délai: 13 semaines
Domaines NIH-TCB de mémoire de séquence d'images, contrôle et attention inhibiteurs de flanker, mémoire de travail de tri de liste, tri de carte de changement dimensionnel et correspondance accélérée
13 semaines
Scores de la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC)
Délai: 13 semaines
Scores de la liste de contrôle des comportements aberrants (ABC)
13 semaines
Scores sur l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: 13 semaines
Scores sur l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
13 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Tetra Discovery Partners

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Elizabeth Berry-Kravis, MD, Rush Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2022

Achèvement primaire (Réel)

18 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

18 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 avril 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2022

Première publication (Réel)

3 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 juillet 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BPN14770-CNS-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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