ドミナント ネガティブ GHR 変異を有する患者における成長ホルモン
2025年6月30日 更新者：Andrew Dauber、Children's National Research Institute
これは、成長ホルモン受容体遺伝子 (GHR) にドミナント ネガティブ変異があり、成長ホルモン結合タンパク質 (GHBP) のレベルが上昇する 1 人の患者向けに設計された前向き介入研究です。
患者は、平均を超えるインスリン様成長因子-1レベルを達成するように滴定された成長ホルモンの漸増用量を受け取り、その後、治療に対する成長反応を監視します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
1
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
9年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォームの提供
- -研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した
- 高GHBPにつながるGHRの特定の突然変異を持つ特定の被験者であること。
除外基準:
この研究の除外基準はありません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：成長ホルモン
参加者は、IGF-1レベルが平均値と+2標準偏差の間に維持されるまで、成長ホルモンの用量を段階的に増加させます。
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成長ホルモンを 1 日 50 mcg/kg/日から開始し、漸増
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成長ホルモンの用量
時間枠：1年
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平均を超えるIGF-1レベルを達成するためにmg/kg/日に必要な成長ホルモンの用量
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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成長速度
時間枠：1年
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成長ホルモン治療1年目の成長速度
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1年
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疾病管理センター（CDC）成長チャートを使用した高さ標準偏差スコア
時間枠：ベースラインから1年
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年齢と性的調整済みの高さの変化は、成長ホルモンによる治療の1年目にわたる米国のCDC成長チャートに基づいた標準偏差スコアスコアスコアスコアです。
US CDC成長チャートデータに基づく高さ標準偏差スコア。
CDCは、高さのパーセンタイルのテーブルと、年齢と性別による高さの分布の標準偏差の両方を提供します。
CDCには、母集団データに基づいて個人の高さ標準偏差スコアを計算できるSASプログラムがあります。
これは、多くの成長研究で高さが記録される標準的な方法です。
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ベースラインから1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Andrew Dauber, MD、Children's National Research Institute
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月26日
一次修了 (実際)
2023年9月1日
研究の完了 (推定)
2028年9月1日
試験登録日
最初に提出
2022年5月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年5月16日
最初の投稿 (実際)
2022年5月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年7月2日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月30日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。