Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Veksthormon hos en pasient med en dominant-negativ GHR-mutasjon

30. juni 2025 oppdatert av: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Dette er en prospektiv intervensjonsstudie designet for en enkelt pasient med en dominant-negativ mutasjon i veksthormonreseptorgenet (GHR) som resulterer i økte nivåer av veksthormonbindende protein (GHBP). Pasienten vil motta eskalerende doser av veksthormon titrert for å oppnå et insulinlignende vekstfaktor-1-nivå over gjennomsnittet, og deretter vil vekstresponsen på behandlingen overvåkes.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

9 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Utlevering av signert og datert informert samtykkeskjema
  2. Erklært vilje til å overholde alle studieprosedyrer og tilgjengelighet under studiets varighet
  3. Vær det spesifikke subjektet med en spesifikk mutasjon i GHR som fører til høy GHBP.

Ekskluderingskriterier:

Det er ingen eksklusjonskriterier for denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Veksthormon
Deltakeren vil motta økende dose veksthormon inntil et IGF-1-nivå opprettholdes mellom gjennomsnittet og +2 standardavvik.
Legemiddel: Somatropin
Daglig veksthormon ved en startdose på 50 mcg/kg/dag og økende

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Veksthormondose
Tidsramme: 1 år
Dose veksthormon som kreves i mg/kg/dag for å oppnå et IGF-1-nivå over gjennomsnittet
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Veksthastighet
Tidsramme: 1 år
Veksthastighet i løpet av 1. år med veksthormonbehandling
1 år
Høydestandardavviksscore ved bruk av Center for Disease Control (CDC) vekstdiagram
Tidsramme: Baseline til 1 år
Endring i alder og kjønnsjustert høyde standardavviksscore basert på de amerikanske CDC -vekstdiagrammene i løpet av det første behandlingen med veksthormon. Høydestandardavvikscore basert på de amerikanske CDC -vekstdiagrammets data. CDC gir tabeller med både høydepentiler og standardavvik for høydedelingen etter alder og kjønn. CDC har et SAS -program som gir mulighet for beregning av individets høydestandardavviksscore basert på populasjonsdataene. Dette er den vanlige måten høyden registreres i mange vekststudier.
Baseline til 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's National Research Institute

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2022

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2023

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. mai 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. mai 2022

Først lagt ut (Faktiske)

19. mai 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juli 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • STUDY00000211

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere