Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Væksthormon hos en patient med en dominant-negativ GHR-mutation

12. februar 2024 opdateret af: Children's National Research Institute
Dette er et prospektivt interventionsstudie designet til en enkelt patient med en dominant-negativ mutation i væksthormonreceptorgenet (GHR), som resulterer i øgede niveauer af væksthormonbindende protein (GHBP). Patienten vil modtage eskalerende doser af væksthormon titreret for at opnå et insulinlignende vækstfaktor-1 niveau over middelværdien, og derefter vil vækstrespons på behandlingen blive overvåget.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

9 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Udlevering af underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
  2. Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  3. Vær det specifikke emne med en specifik mutation i GHR, der fører til højt GHBP.

Ekskluderingskriterier:

Der er ingen eksklusionskriterier for denne undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Væksthormon
Deltageren vil modtage eskalerende dosis af væksthormon, indtil et IGF-1-niveau opretholdes mellem gennemsnittet og +2 standardafvigelser.
Medicin: Somatropin
Dagligt væksthormon ved en startdosis på 50 mcg/kg/dag og eskalerende

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Væksthormondosis
Tidsramme: 1 år
Dosis af væksthormon påkrævet i mg/kg/dag for at opnå et IGF-1 niveau over gennemsnittet
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Væksthastighed
Tidsramme: 1 år
Væksthastighed under 1. års væksthormonbehandling
1 år
Højde standardafvigelse
Tidsramme: 1 år
Ændring i højdens standardafvigelse i løbet af 1. års behandling med væksthormon
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's National Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2023

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

19. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

13. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. februar 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY00000211

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Vækstforstyrrelser

Kliniske forsøg med Somatropin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner