Růstový hormon u pacienta s dominantně-negativní mutací GHR
30. června 2025 aktualizováno: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Toto je prospektivní intervenční studie navržená pro jednoho pacienta s dominantně negativní mutací v genu pro receptor růstového hormonu (GHR), která vede ke zvýšeným hladinám vazebného proteinu růstového hormonu (GHBP).
Pacient bude dostávat zvyšující se dávky růstového hormonu titrované tak, aby bylo dosaženo hladiny inzulínu podobného růstového faktoru-1 nad průměrem a poté bude monitorována růstová odpověď na terapii.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
9 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Poskytování podepsaného a datovaného formuláře informovaného souhlasu
- Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
- Buďte specifickým subjektem se specifickou mutací v GHR vedoucí k vysokému GHBP.
Kritéria vyloučení:
Pro tuto studii neexistují žádná vylučovací kritéria.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Růstový hormon
Účastník bude dostávat zvyšující se dávku růstového hormonu, dokud se hladina IGF-1 neudrží mezi průměrem a +2 standardními odchylkami.
|
Denní růstový hormon v počáteční dávce 50 mcg/kg/den a stupňující se
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dávka růstového hormonu
Časové okno: 1 rok
|
Dávka růstového hormonu vyžadovaná v Mg/kg/den k dosažení úrovně IGF-1 nad průměrem
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Rychlost růstu
Časové okno: 1 rok
|
Rychlost růstu během 1. roku léčby růstovým hormonem
|
1 rok
|
|
Skóre standardní odchylky výšky pomocí růstového grafu Centra pro kontrolu nemocí (CDC)
Časové okno: Výchozí hodnota do 1 roku
|
Změna věku a pohlaví upravená skóre standardní odchylky na základě amerických růstových grafů CDC v průběhu 1. ročníku léčby růstovým hormonem.
Skóre standardní odchylky výšky na základě údajů o růstovém grafu CDC USA.
CDC poskytuje tabulky jak percentilů výšky, tak standardní odchylky distribuce výšek podle věku a pohlaví.
CDC má program SAS, který umožňuje výpočet standardního skóre výšky jednotlivce na základě údajů o populaci.
To je standardní způsob, jak je výška zaznamenána v mnoha růstových studiích.
|
Výchozí hodnota do 1 roku
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
26. srpna 2022
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2023
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. května 2022
První zveřejněno (Aktuální)
19. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. července 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. června 2025
Naposledy ověřeno
1. června 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- STUDY00000211
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .