Hormone de croissance chez un patient présentant une mutation GHR dominante-négative
12 février 2024 mis à jour par: Children's National Research Institute
Il s'agit d'une étude interventionnelle prospective conçue pour un seul patient présentant une mutation dominante négative du gène du récepteur de l'hormone de croissance (GHR) qui entraîne une augmentation des niveaux de protéine de liaison à l'hormone de croissance (GHBP).
Le patient recevra des doses croissantes d'hormone de croissance titrées pour atteindre un taux de facteur de croissance 1 analogue à l'insuline supérieur à la moyenne, puis la réponse de croissance au traitement sera surveillée.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
1
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
9 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Fourniture du formulaire de consentement éclairé signé et daté
- Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
- Soyez le sujet spécifique avec une mutation spécifique dans GHR conduisant à un GHBP élevé.
Critère d'exclusion:
Il n'y a pas de critères d'exclusion pour cette étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Hormone de croissance
Le participant recevra une dose croissante d'hormone de croissance jusqu'à ce qu'un niveau d'IGF-1 soit maintenu entre la moyenne et +2 écarts types.
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Hormone de croissance quotidienne à une dose initiale de 50 mcg/kg/jour et en augmentant
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Dose d'hormone de croissance
Délai: 1 an
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Dose d'hormone de croissance nécessaire en mg/kg/jour pour atteindre un taux d'IGF-1 supérieur à la moyenne
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1 an
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Vitesse de croissance
Délai: 1 an
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Vitesse de croissance au cours de la 1ère année de traitement par hormone de croissance
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1 an
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Écart-type de hauteur
Délai: 1 an
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Modification de l'écart type de la taille au cours de la 1ère année de traitement par hormone de croissance
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1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
26 août 2022
Achèvement primaire (Réel)
1 septembre 2023
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 septembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
16 mai 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
16 mai 2022
Première publication (Réel)
19 mai 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
13 février 2024
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
12 février 2024
Dernière vérification
1 février 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- STUDY00000211
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .