Ormone della crescita in un paziente con una mutazione GHR dominante-negativa
30 giugno 2025 aggiornato da: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Questo è uno studio prospettico interventistico progettato per un singolo paziente con una mutazione dominante negativa nel gene del recettore dell'ormone della crescita (GHR) che si traduce in un aumento dei livelli di proteina legante l'ormone della crescita (GHBP).
Il paziente riceverà dosi crescenti di ormone della crescita titolato per raggiungere un livello di fattore di crescita simile all'insulina-1 superiore alla media e quindi verrà monitorata la risposta della crescita alla terapia.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
1
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
9 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato
- Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
- Sii il soggetto specifico con una mutazione specifica nel GHR che porta a GHBP elevato.
Criteri di esclusione:
Non ci sono criteri di esclusione per questo studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Ormone della crescita
Il partecipante riceverà una dose crescente di ormone della crescita fino a quando un livello di IGF-1 non verrà mantenuto tra la media e +2 deviazioni standard.
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Ormone della crescita giornaliero a una dose iniziale di 50 mcg/kg/die e in aumento
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dose di ormone della crescita
Lasso di tempo: 1 anno
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Dose di ormone della crescita richiesto in mg/kg/giorno per raggiungere un livello IGF-1 al di sopra della media
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Velocità di crescita
Lasso di tempo: 1 anno
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Velocità di crescita durante il 1° anno di trattamento con ormone della crescita
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1 anno
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Punte di deviazione standard di altezza usando il grafico di crescita del Centro per il controllo delle malattie (CDC)
Lasso di tempo: Basale a 1 anno
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Il cambiamento di deviazione standard di altezza adeguata all'età e al sesso basato sui grafici di crescita del CDC statunitense nel corso del 1 ° anno di trattamento con ormone della crescita.
Punte di deviazione standard di altezza basato sui dati del grafico di crescita CDC statunitense.
Il CDC fornisce tabelle sia per percentili di altezza che di deviazioni standard della distribuzione delle altezze per età e sesso.
Il CDC ha un programma SAS che consente il calcolo del punteggio di deviazione standard di altezza di un individuo in base ai dati della popolazione.
Questo è il modo standard in cui l'altezza è registrata in molti studi di crescita.
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Basale a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
26 agosto 2022
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2023
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 maggio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 maggio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
19 maggio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
2 luglio 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
30 giugno 2025
Ultimo verificato
1 giugno 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- STUDY00000211
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .