우성-음성 GHR 돌연변이 환자의 성장 호르몬
2025년 6월 30일 업데이트: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
이것은 성장 호르몬 결합 단백질(GHBP) 수치를 증가시키는 성장 호르몬 수용체 유전자(GHR)에 우성-음성 돌연변이가 있는 단일 환자를 위해 설계된 전향적 중재 연구입니다.
환자는 평균 이상의 인슐린 유사 성장 인자-1 수준을 달성하기 위해 적정된 증가하는 성장 호르몬 투여량을 받을 것이며, 그 다음 치료에 대한 성장 반응을 모니터링할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
1
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
9년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 서명 및 날짜가 기재된 정보에 입각한 동의서 제공
- 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
- 높은 GHBP로 이어지는 GHR의 특정 돌연변이를 가진 특정 피험자여야 합니다.
제외 기준:
이 연구에 대한 제외 기준은 없습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 성장 호르몬
참가자는 IGF-1 수준이 평균과 +2 표준 편차 사이에 유지될 때까지 성장 호르몬의 용량을 늘리게 됩니다.
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50 mcg/kg/day의 시작 용량에서 매일 성장 호르몬을 증량합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성장 호르몬 용량
기간: 1 년
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평균보다 IGF-1 수준을 달성하기 위해 mg/kg/일에 필요한 성장 호르몬의 용량
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1 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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성장 속도
기간: 일년
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성장호르몬 치료 1년차 성장속도
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일년
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CENTER for Disease Control (CDC) 성장 차트를 사용한 높이 표준 편차 점수
기간: 기준선에서 1 년
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성장 호르몬으로 치료 1 년 동안 미국 CDC 성장 차트를 기준으로 연령 및 성별 조정 높이 표준 편차 점수의 변화.
미국 CDC 성장 차트 데이터를 기반으로 한 높이 표준 편차 점수.
CDC는 높이 백분위 수와 연령과 성별에 따른 높이 분포의 표준 편차를 모두 제공합니다.
CDC에는 모집단 데이터를 기반으로 개인의 높이 표준 편차 점수를 계산할 수있는 SAS 프로그램이 있습니다.
이것은 많은 성장 연구에서 높이가 기록되는 표준 방식입니다.
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기준선에서 1 년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 8월 26일
기본 완료 (실제)
2023년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 16일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 7월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 6월 30일
마지막으로 확인됨
2025년 6월 1일
추가 정보
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