Hormon wzrostu u pacjenta z dominującą ujemną mutacją GHR
30 czerwca 2025 zaktualizowane przez: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Jest to prospektywne badanie interwencyjne przeznaczone dla pojedynczego pacjenta z dominującą negatywną mutacją w genie receptora hormonu wzrostu (GHR), co skutkuje zwiększonym poziomem białka wiążącego hormon wzrostu (GHBP).
Pacjent będzie otrzymywał zwiększające się dawki hormonu wzrostu, miareczkowane w celu uzyskania poziomu insulinopodobnego czynnika wzrostu-1 powyżej średniej, a następnie będzie monitorowana odpowiedź wzrostu na terapię.
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
1
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
9 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dostarczenie podpisanego i opatrzonego datą formularza świadomej zgody
- Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
- Bądź konkretnym podmiotem ze specyficzną mutacją w GHR prowadzącą do wysokiego GHBP.
Kryteria wyłączenia:
Nie ma kryteriów wykluczenia z tego badania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Hormon wzrostu
Uczestnik będzie otrzymywał rosnącą dawkę hormonu wzrostu, aż poziom IGF-1 utrzyma się pomiędzy średnią a +2 odchyleniem standardowym.
|
Codzienny hormon wzrostu w dawce początkowej 50 mcg/kg/dzień i zwiększaniu
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Dawka hormonu wzrostu
Ramy czasowe: 1 rok
|
Dawka hormonu wzrostu wymagana w mg/kg/dzień w celu osiągnięcia poziomu IGF-1 powyżej średniej
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Szybkość wzrostu
Ramy czasowe: 1 rok
|
Szybkość wzrostu w pierwszym roku leczenia hormonem wzrostu
|
1 rok
|
|
Wysokość wyniku odchylenia standardowego za pomocą wykresu wzrostu Center for Disease Control (CDC)
Ramy czasowe: Odniesienie do 1 roku
|
Zmiana wieku i wyniku odchylenia standardowego wysokości skorygowanej płci w oparciu o wykresy wzrostu CDC w USA w ciągu pierwszego roku leczenia hormonem wzrostu.
Wysokowy wynik odchylenia standardowego oparty na danych wykresu wzrostu CDC w USA.
CDC zapewnia tabele zarówno percentyli wysokości, jak i standardowych odchyleń dystrybucji wysokości według wieku i płci.
CDC ma program SAS, który umożliwia obliczenie wyniku odchylenia standardowego wysokości jednostki w oparciu o dane populacji.
Jest to standardowy sposób, w jaki wysokość jest rejestrowana w wielu badaniach wzrostu.
|
Odniesienie do 1 roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 sierpnia 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 września 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 maja 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 maja 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 maja 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
2 lipca 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
30 czerwca 2025
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STUDY00000211
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .