Hormônio do crescimento em um paciente com uma mutação GHR negativa dominante
30 de junho de 2025 atualizado por: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Este é um estudo intervencional prospectivo projetado para um único paciente com uma mutação negativa dominante no gene do receptor do hormônio do crescimento (GHR) que resulta em níveis aumentados de proteína de ligação ao hormônio do crescimento (GHBP).
O paciente receberá doses crescentes de hormônio de crescimento titulado para atingir um nível de fator de crescimento 1 semelhante à insulina acima da média e, em seguida, a resposta de crescimento à terapia será monitorada.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
9 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Fornecimento de formulário de consentimento informado assinado e datado
- Vontade declarada de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo
- Seja o sujeito específico com uma mutação específica no GHR levando a GHBP alto.
Critério de exclusão:
Não há critérios de exclusão para este estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Hormônio do crescimento
O participante receberá uma dose crescente de hormônio do crescimento até que um nível de IGF-1 seja mantido entre a média e +2 desvios padrão.
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Hormônio do crescimento diário em uma dose inicial de 50 mcg/kg/dia e aumento
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Dose hormonal de crescimento
Prazo: 1 ano
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Dose de hormônio do crescimento necessário em mg/kg/dia para atingir um nível de IGF-1 acima da média
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Velocidade de crescimento
Prazo: 1 ano
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Velocidade de crescimento durante o 1º ano de tratamento com hormônio de crescimento
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1 ano
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Pontuação de desvio padrão de altura usando o Center for Disease Control (CDC) Gráfico de crescimento
Prazo: Linha de base para 1 ano
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Mudança na idade e na pontuação do desvio padrão de altura ajustada ao sexo com base nos gráficos de crescimento do CDC nos EUA ao longo do 1º ano de tratamento com hormônio do crescimento.
Pontuação de desvio padrão de altura com base nos dados do gráfico de crescimento do CDC nos EUA.
O CDC fornece tabelas de percentis de altura e desvios padrão da distribuição de alturas por idade e sexo.
O CDC possui um programa SAS que permite o cálculo da pontuação de desvio padrão de altura de um indivíduo com base nos dados da população.
Esta é a maneira padrão de que a altura é registrada em muitos estudos de crescimento.
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Linha de base para 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
26 de agosto de 2022
Conclusão Primária (Real)
1 de setembro de 2023
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
19 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
2 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de junho de 2025
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- STUDY00000211
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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