Hormona de crecimiento en un paciente con una mutación de GHR dominante negativa
30 de junio de 2025 actualizado por: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Este es un estudio de intervención prospectivo diseñado para un solo paciente con una mutación negativa dominante en el gen del receptor de la hormona del crecimiento (GHR) que da como resultado un aumento de los niveles de la proteína de unión a la hormona del crecimiento (GHBP).
El paciente recibirá dosis crecientes de hormona de crecimiento ajustadas para lograr un nivel de factor de crecimiento 1 similar a la insulina por encima de la media y luego se controlará la respuesta del crecimiento a la terapia.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
9 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado
- Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
- Ser el sujeto específico con una mutación específica en GHR que conduce a un alto GHBP.
Criterio de exclusión:
No hay criterios de exclusión para este estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Hormona del crecimiento
El participante recibirá una dosis creciente de hormona del crecimiento hasta que se mantenga un nivel de IGF-1 entre la media y +2 desviaciones estándar.
|
Hormona de crecimiento diaria a una dosis inicial de 50 mcg/kg/día y escalando
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Dosis de hormona del crecimiento
Periodo de tiempo: 1 año
|
Dosis de hormona de crecimiento requerida en Mg/kg/día para lograr un nivel de IGF-1 por encima de la media
|
1 año
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Velocidad de crecimiento
Periodo de tiempo: 1 año
|
Velocidad de crecimiento durante el primer año de tratamiento con hormona de crecimiento
|
1 año
|
|
Puntuación de desviación estándar de altura utilizando la tabla de crecimiento del Centro para el Control de Enfermedades (CDC)
Periodo de tiempo: Línea de base a 1 año
|
Cambio en el puntaje de desviación estándar de altura ajustada de edad y sexo basado en los gráficos de crecimiento de los CDC de los EE. UU. En el transcurso del primer año de tratamiento con hormona del crecimiento.
Puntaje de desviación estándar de altura basado en los datos del gráfico de crecimiento de los CDC de EE. UU.
El CDC proporciona tablas de los percentiles de altura y las desviaciones estándar de la distribución de alturas por edad y sexo.
El CDC tiene un programa SAS que permite el cálculo del puntaje de desviación estándar de altura de un individuo basado en los datos de la población.
Esta es la forma estándar de que la altura se registra en muchos estudios de crecimiento.
|
Línea de base a 1 año
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
26 de agosto de 2022
Finalización primaria (Actual)
1 de septiembre de 2023
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
19 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
2 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de junio de 2025
Última verificación
1 de junio de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- STUDY00000211
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .