Wachstumshormon bei einem Patienten mit einer dominant-negativen GHR-Mutation
30. Juni 2025 aktualisiert von: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Dies ist eine prospektive Interventionsstudie, die für einen einzelnen Patienten mit einer dominant-negativen Mutation im Wachstumshormon-Rezeptorgen (GHR) konzipiert ist, die zu erhöhten Spiegeln des Wachstumshormon-bindenden Proteins (GHBP) führt.
Der Patient erhält ansteigende Dosen von Wachstumshormon, die titriert sind, um einen Insulin-ähnlichen Wachstumsfaktor-1-Spiegel über dem Mittelwert zu erreichen, und dann wird die Wachstumsreaktion auf die Therapie überwacht.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
1
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Children's National Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
9 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bereitstellung einer unterschriebenen und datierten Einverständniserklärung
- Erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienverfahren und Erreichbarkeit für die Dauer des Studiums
- Seien Sie das spezifische Subjekt mit einer spezifischen Mutation in GHR, die zu hohem GHBP führt.
Ausschlusskriterien:
Es gibt keine Ausschlusskriterien für diese Studie.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Wachstumshormon
Der Teilnehmer erhält eine ansteigende Dosis Wachstumshormon, bis ein IGF-1-Spiegel zwischen dem Mittelwert und +2 Standardabweichungen gehalten wird.
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Tägliches Wachstumshormon mit einer Anfangsdosis von 50 mcg/kg/Tag und eskalieren
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wachstumshormondosis
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die Dosis Wachstumshormon, die in mg/kg/Tag erforderlich ist, um einen IGF-1-Spiegel über dem Mittelwert zu erreichen
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1 Jahr
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Wachstumsgeschwindigkeit
Zeitfenster: 1 Jahr
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Wachstumsgeschwindigkeit im ersten Jahr der Wachstumshormonbehandlung
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1 Jahr
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Höhenstandardabweichungsbewertung unter Verwendung des CDC -Wachstumsdiagramms Center for Disease Control (Center for Disease Control)
Zeitfenster: Grundlinie bis 1 Jahr
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Änderung der Alters- und geschlechtsbereinigten Höhenstandardabweichungsbewertung auf der Grundlage der US -CDC -Wachstumsdiagramme im Laufe des 1. Behandlungjahres mit Wachstumshormon.
Höhenstandardabweichungsbewertung basierend auf den US -amerikanischen CDC -Wachstumsdiagrammdaten.
Die CDC liefert Tabellen sowohl Höhenperzentile als auch Standardabweichungen der Verteilung von Höhen nach Alter und Geschlecht.
Die CDC verfügt über ein SAS -Programm, das die Berechnung des Höhenstandardabweichungswerts einer Person basierend auf den Bevölkerungsdaten ermöglicht.
Dies ist die Standardmethode, in der die Höhe in vielen Wachstumsstudien erfasst wird.
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Grundlinie bis 1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
26. August 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. September 2023
Studienabschluss (Geschätzt)
1. September 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
16. Mai 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
16. Mai 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
19. Mai 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
2. Juli 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
30. Juni 2025
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- STUDY00000211
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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