Kasvuhormoni potilaalla, jolla on hallitseva-negatiivinen GHR-mutaatio
maanantai 30. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Tämä on prospektiivinen interventiotutkimus, joka on suunniteltu yhdelle potilaalle, jolla on dominantti-negatiivinen kasvuhormonireseptorigeenin (GHR) mutaatio, joka johtaa kasvuhormonia sitovan proteiinin (GHBP) lisääntymiseen.
Potilas saa kasvavia kasvuhormoniannoksia, jotka on titrattu insuliinin kaltaisen kasvutekijä 1:n tason saavuttamiseksi keskiarvon yläpuolella, ja sitten seurataan kasvuvastetta hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
9 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
- Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
- Ole henkilö, jolla on tietty mutaatio GHR:ssä, joka johtaa korkeaan GHBP:hen.
Poissulkemiskriteerit:
Tälle tutkimukselle ei ole olemassa poissulkemiskriteerejä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kasvuhormoni
Osallistuja saa kasvavan annoksen kasvuhormonia, kunnes IGF-1-taso pysyy keskiarvon ja +2 keskihajonnan välillä.
|
Päivittäinen kasvuhormoni aloitusannoksella 50 mcg/kg/vrk ja kasvaa
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvuhormoniannos
Aikaikkuna: Yksi vuosi
|
Mg/kg/päivä vaadittu kasvuhormoniannos IGF-1-tason saavuttamiseksi keskiarvon yläpuolella
|
Yksi vuosi
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kasvunopeus
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Kasvunopeus ensimmäisen kasvuhormonihoidon vuoden aikana
|
1 vuosi
|
|
Korkeuden keskihajonnan pisteet käyttämällä tautien torjuntakeskuksen (CDC) kasvukaaviota
Aikaikkuna: Lähtötaso 1 vuoteen
|
Iän ja sukupuolen mukautetun korkeuden keskihajonnan muutos Yhdysvaltojen CDC -kasvukarttojen perusteella kasvuhormonin ensimmäisen hoidon ensimmäisen vuoden aikana.
Korkeuden keskihajontapiste, joka perustuu Yhdysvaltain CDC -kasvukarttatietoihin.
CDC tarjoaa taulukot sekä korkeusprosentit että standardipoikkeamat korkeuksien jakautumisesta iän ja sukupuolen mukaan.
CDC: llä on SAS -ohjelma, joka mahdollistaa henkilön korkeusstandardipoikkeamapisteiden laskemisen väestötietojen perusteella.
Tämä on tavanomainen tapa, jolla korkeus kirjataan monissa kasvututkimuksissa.
|
Lähtötaso 1 vuoteen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 26. elokuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. syyskuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 16. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 16. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 19. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 2. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 30. kesäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- STUDY00000211
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .