Гормон роста у пациента с доминантно-отрицательной мутацией GHR
30 июня 2025 г. обновлено: Andrew Dauber, Children's National Research Institute
Это проспективное интервенционное исследование, разработанное для одного пациента с доминантно-негативной мутацией в гене рецептора гормона роста (GHR), которая приводит к повышению уровня белка, связывающего гормон роста (GHBP).
Пациент будет получать увеличивающиеся дозы гормона роста, титрованные для достижения уровня инсулиноподобного фактора роста-1 выше среднего, а затем будет контролироваться реакция роста на терапию.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
1
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
9 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Предоставление подписанной и датированной формы информированного согласия
- Заявленная готовность соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования
- Будьте конкретным субъектом с определенной мутацией в GHR, приводящей к высокому уровню GHBP.
Критерий исключения:
Критериев исключения для этого исследования нет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Гормон роста
Участник будет получать возрастающую дозу гормона роста до тех пор, пока уровень IGF-1 не будет поддерживаться между средним значением и +2 стандартными отклонениями.
|
Суточная доза гормона роста в начальной дозе 50 мкг/кг/сутки с повышением
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Доза гормона роста
Временное ограничение: 1 год
|
Доза гормона роста, необходимая в мг/кг/день для достижения уровня IGF-1 выше среднего
|
1 год
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Скорость роста
Временное ограничение: 1 год
|
Скорость роста в течение 1-го года лечения гормоном роста
|
1 год
|
|
Оценка стандартного отклонений высоты с использованием диаграммы роста Центра заболеваний (CDC)
Временное ограничение: Базовая линия до 1 года
|
Изменение по возрасту и пола, скорректированная оценка стандартного отклонений, на основе диаграмм роста CDC в США в течение 1 -го года лечения с гормоном роста.
Оценка стандартного отклонения высоты на основе данных роста CDC США.
CDC обеспечивает таблицы как процентиля высоты, так и стандартных отклонений распределения высот по возрасту и полу.
CDC имеет программу SAS, которая позволяет рассчитать оценку стандартного отклонения высоты индивидуума на основе данных населения.
Это стандартный способ, которым высота регистрируется во многих исследованиях роста.
|
Базовая линия до 1 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Andrew Dauber, MD, Children's National Research Institute
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
26 августа 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 сентября 2023 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
16 мая 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 мая 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
19 мая 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
2 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
30 июня 2025 г.
Последняя проверка
1 июня 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- STUDY00000211
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .