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PNHの参加者におけるコンポーネント5阻害剤（C5i）を補完する追加療法としてのダニコパンの長期安全性と有効性研究

2026年6月17日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.

アレクシオンが後援する試験で以前にダニコパンで治療された発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 患者における補体成分 5 阻害剤 (C5i) への追加療法としてのダニコパンの安全性と有効性を特徴付ける長期延長 (LTE) 研究臨床研究

これは、C5i への追加療法としてダニコパンを使用したアレクシオンが後援する臨床試験への参加を完了した PNH の参加者を登録する単群の長期延長試験です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

研究の合計期間は最大3年間です。 適格な参加者は、この研究を開始する前に、親プロトコルに関するすべての研究評価を完了する必要があります。 この研究に参加するすべての参加者は、バックグラウンドC5i療法へのアドオンとしてダニコパンを受け取ります。 許可されている C5i 療法は、エクリズマブとラブリズマブのみです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

80

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90089
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60612
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21231
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64111
        • Research Site
    • New York
      • Long Island City、New York、アメリカ、11101
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390-9047
        • Research Site
  • イギリス
      • Airdrie、イギリス、ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • Research Site
      • London、イギリス、SE5 9RS
        • Research Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、31048
        • Research Site
      • Jerusalem、イスラエル、91120
        • Research Site
  • イタリア
      • Avellino、イタリア、83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa、イタリア、36061
        • Research Site
      • Florence、イタリア、50134
        • Research Site
      • Milan、イタリア、20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria、イタリア、89131
        • Research Site
      • Roma、イタリア、161
        • Research Site
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • Research Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、11527
        • Research Site
      • Thessaloniki、ギリシャ、57010
        • Research Site
  • スペイン
      • Badalona、スペイン、8916
        • Research Site
      • Barcelona、スペイン、08036
        • Research Site
      • Majadahonda、スペイン、28222
        • Research Site
      • Seville、スペイン、41013
        • Research Site
  • タイ
      • Bangkok、タイ、10330
        • Research Site
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • Research Site
  • フランス
      • Lille、フランス、59037
        • Research Site
      • Paris、フランス、75010
        • Research Site
      • Pessac、フランス、33604
        • Research Site
      • Pierre-Bénite、フランス、69495
        • Research Site
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル、90110-270
        • Research Site
      • Rio de Janeiro、ブラジル、20211-080
        • Research Site
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Research Site
  • マレーシア
      • Kota Kinabalu、マレーシア、88586
        • Research Site
      • Kuching、マレーシア、93200
        • Research Site
      • Miri、マレーシア、98000
        • Research Site
  • 日本
      • Bunkyō City、日本、113 8603
        • Research Site
      • Kyoto、日本、605-0981
        • Research Site
      • Osaka、日本、530-8480
        • Research Site
      • Shibuya-ku、日本、150-8935
        • Research Site
      • Tsukuba、日本、305-8576
        • Research Site
  • 韓国
      • Seoul、韓国、03722
        • Research Site
      • Seoul、韓国、06591
        • Research Site
      • Suwon、韓国、16247
        • Research Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • C5i治療への追加としてダニコパンを使用した、アレクシオンが後援する臨床研究への参加を完了したすべての参加者。
  • -患者は、署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。これには、インフォームドコンセントフォームとこのプロトコルに記載されている要件と制限への準拠が含まれます。
  • 髄膜炎菌のワクチン接種の文書化: すべての参加者は、国のワクチン接種ガイドラインまたは補体阻害剤によるワクチン接種の使用に関する地域の慣行に従って、再接種する必要があります。

主な除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げ、参加者に追加のリスクをもたらす、または参加者の評価を混乱させる可能性のある病状（例えば、心臓、肺、腎臓、腫瘍学、または精神医学） .
  • -患者は、このLTE研究への登録以外の理由で、親研究でダニコパンを永久に中止しました。
  • -妊娠中、授乳中、または研究中に妊娠する予定の女性参加者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ダニコパン
参加者は、このLTE研究の1日目の前夜に親研究からダニコパンの最後の用量を受け取り、背景C5i療法とともにダニコパンによる毎日の治療を続けます。
薬：ダニコパン
経口錠剤
他の名前：
  • ALXN2040、ACH-0144471

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
-治療に起因する有害事象（TEAE）および深刻なTEAEを経験している参加者
時間枠：3年まで
3年まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ヘモグロビン値の変化
時間枠：3年まで
3年まで
絶対網状赤血球数の変化
時間枠：3年まで
3年まで
乳酸脱水素酵素（LDH）の変化
時間枠：3年まで
3年まで
LDH ≤ 1.5 × 正常上限の参加者の割合
時間枠：3年まで
3年まで
輸血を回避した参加者の割合
時間枠：3年まで
3年まで
慢性疾患治療（FACIT）の機能評価の変化 - 疲労スコア
時間枠：3年まで
合計スコアは 0 ～ 52 の範囲で、スコアが高いほど QoL が高いことを示します。
3年まで
欧州がん研究治療機構 (EORTC) の生活の質アンケート コア 30 スケール (QLQ-C30) スコアの変化
時間枠：3年まで
QoL に関連する 30 の質問。最初の 28 の質問は 4 段階で採点され (1 = まったくない～4 = 非常に多い)、参加者の全体的な健康状態と QoL を調べる最後の 2 つの質問は 1 の尺度で採点されます (非常に悪い) から 7 (非常に良い)。
3年まで
中止につながるTEAEを経験した参加者
時間枠：3年まで
3年まで
輸血を行わなかった場合に長期間にわたって Hgb が 2g/dL 以上増加した患者の割合
時間枠：最長3年
最長3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Alexion Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年10月28日

一次修了 (推定)

2026年8月24日

研究の完了 (推定)

2026年8月24日

試験登録日

最初に提出

2022年5月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年5月20日

最初の投稿 (実際)

2022年5月25日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月17日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALXN2040-PNH-303
  • 2021-004253-22 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

アレクシオンは、研究データへのアクセス要求を許可する公約をしており、プロトコル、CSR、平易な言葉による要約を提供します。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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