En langsiktig sikkerhet og effektstudie av Danicopan som en tilleggsterapi for å komplementere komponent 5-hemmer (C5i) hos deltakere med PNH
17. juni 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
En langsiktig utvidelsesstudie (LTE) for å karakterisere sikkerheten og effekten av Danicopan som en tilleggsterapi til en komplementkomponent 5-hemmer (C5i) hos pasienter med paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) tidligere behandlet med Danicopan i en Alexion-sponset Klinisk studie
Dette er en enarms langtidsforlengelsesstudie som vil registrere deltakere med PNH som har fullført deltakelse i Alexion-sponsede kliniske studier med danicopan som tilleggsbehandling til en C5i.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den totale varigheten av studiet vil være inntil 3 år.
Kvalifiserte deltakere må fullføre alle studievurderinger på foreldreprotokollen før du starter denne studien.
Alle deltakere som deltar i denne studien vil motta danicopan som et tillegg til en bakgrunnsbehandling med C5i.
De eneste tillatte C5i-behandlingene er eculizumab og ravulizumab.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
80
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Porto Alegre, Brasil, 90110-270
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brasil, 20211-080
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90089
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21231
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64111
- Research Site
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Forente stater, 11101
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75390-9047
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Frankrike, 59037
- Research Site
-
Paris, Frankrike, 75010
- Research Site
-
Pessac, Frankrike, 33604
- Research Site
-
Pierre-Bénite, Frankrike, 69495
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Hellas, 11527
- Research Site
-
Thessaloniki, Hellas, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31048
- Research Site
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Research Site
-
-
-
-
-
Avellino, Italia, 83100
- Research Site
-
Bassano del Grappa, Italia, 36061
- Research Site
-
Florence, Italia, 50134
- Research Site
-
Milan, Italia, 20122
- Research Site
-
Reggio Calabria, Italia, 89131
- Research Site
-
Roma, Italia, 161
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japan, 113 8603
- Research Site
-
Kyoto, Japan, 605-0981
- Research Site
-
Osaka, Japan, 530-8480
- Research Site
-
Shibuya-ku, Japan, 150-8935
- Research Site
-
Tsukuba, Japan, 305-8576
- Research Site
-
-
-
-
-
Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Research Site
-
Kuching, Malaysia, 93200
- Research Site
-
Miri, Malaysia, 98000
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Research Site
-
-
-
-
-
Badalona, Spania, 8916
- Research Site
-
Barcelona, Spania, 08036
- Research Site
-
Majadahonda, Spania, 28222
- Research Site
-
Seville, Spania, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Airdrie, Storbritannia, ML6 0JS
- Research Site
-
Leeds, Storbritannia, LS9 7TF
- Research Site
-
London, Storbritannia, SE5 9RS
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Sør -Korea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Sør -Korea, 06591
- Research Site
-
Suwon, Sør -Korea, 16247
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10330
- Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjekkia, 625 00
- Research Site
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Alle deltakerne som fullførte sin deltagelse i en Alexion-sponset klinisk studie med danicopan som tillegg til en C5i-behandling.
- Pasienten er i stand til å gi signert informert samtykke, som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke og i denne protokollen.
- Dokumentasjon på vaksinasjon for Neisseria meningitidis: Alle deltakere må revaksineres i henhold til nasjonale vaksinasjonsretningslinjer eller lokal praksis for vaksinasjonsbruk med komplementhemmere.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Enhver medisinsk tilstand (for eksempel hjerte-, lunge-, nyre-, onkologisk eller psykiatrisk) som, etter etterforskerens oppfatning, kan forstyrre deltakelsen i studien, utgjøre en ekstra risiko for deltakeren, eller forvirre vurderingen av deltakeren .
- Pasienten har blitt permanent seponert med danicopan i foreldrestudien av andre grunner enn registrering i denne LTE-studien.
- Kvinnelige deltakere som er gravide, ammer eller har tenkt å bli gravide i løpet av studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Danicopan
Deltakerne vil motta sin siste dose av danicopan fra foreldrestudien natten før dag 1 av denne LTE-studien og vil fortsette daglig behandling med danicopan sammen med deres bakgrunnsbehandling med C5i.
|
Oral tablett
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Deltakere som opplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) og alvorlige TEAEs
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Inntil 3 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i hemoglobinverdier
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Inntil 3 år
|
|
|
Endring i absolutt retikulocyttantall
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Inntil 3 år
|
|
|
Endring i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Inntil 3 år
|
|
|
Andel deltakere med LDH ≤ 1,5 × øvre normalgrense
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Inntil 3 år
|
|
|
Andel deltakere som unngår transfusjon
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Inntil 3 år
|
|
|
Endring i funksjonell vurdering av kronisk sykdomsterapi (FACIT) - tretthetspoeng
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Totale poengsummer varierer fra 0 til 52, med høyere poengsum indikerer bedre livskvalitet.
|
Inntil 3 år
|
|
Endring i den europeiske organisasjonen for forskning og behandling av kreft (EORTC) Questionnaire for livskvalitet Core 30 Scale (QLQ-C30) Poeng
Tidsramme: Inntil 3 år
|
30 spørsmål relatert til QoL, med de første 28 spørsmålene skåret på en 4-punkts skala (1 = ikke i det hele tatt til 4 = veldig mye) og de siste 2 spørsmålene som undersøker deltakerens generelle helse og QoL skåret på en skala fra 1 ( svært dårlig) til 7 (utmerket).
|
Inntil 3 år
|
|
Deltakere som opplever TEAE som fører til seponering
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Inntil 3 år
|
|
|
Andel pasienter med Hgb økning ≥ 2g/dL i fravær av transfusjon over tid
Tidsramme: Inntil 3 år
|
Inntil 3 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. oktober 2022
Primær fullføring (Antatt)
24. august 2026
Studiet fullført (Antatt)
24. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
20. mai 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. mai 2022
Først lagt ut (Faktiske)
25. mai 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
18. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. juni 2026
Sist bekreftet
1. juni 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Alexion har en offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil levere en protokoll, CSR og sammendrag i klarspråk.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .