Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności danikopanu jako terapii uzupełniającej w celu uzupełnienia inhibitora składnika 5 (C5i) u uczestników z PNH

26 marca 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Długoterminowe badanie rozszerzone (LTE) mające na celu scharakteryzowanie bezpieczeństwa i skuteczności danikopanu jako terapii dodanej do inhibitora składnika 5 dopełniacza (C5i) u pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH) wcześniej leczonych danikopanem w badaniu sponsorowanym przez firmę Alexion Badania kliniczne

Jest to jednoramienne, długoterminowe badanie rozszerzone, do którego zostaną włączeni uczestnicy z PNH, którzy ukończyli udział w sponsorowanych przez Alexion badaniach klinicznych z danikopanem jako terapią dodaną do C5i.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Całkowity czas trwania studiów wyniesie do 3 lat. Kwalifikujący się uczestnicy muszą ukończyć wszystkie oceny badania w protokole rodzica przed rozpoczęciem tego badania. Wszyscy uczestnicy biorący udział w tym badaniu otrzymają danikopan jako dodatek do podstawowej terapii C5i. Jedynymi dozwolonymi terapiami C5i są ekulizumab i rawulizumab.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

80

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia, 90110-270
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-080
        • Research Site
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Research Site
  • Francja
      • Lille, Francja, 59037
        • Research Site
      • Paris, Francja, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Francja, 33604
        • Research Site
      • Pierre Benite Cedex, Francja, 69495
        • Research Site
  • Grecja
      • Athens, Grecja, 11527
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grecja, 57010
        • Research Site
  • Hiszpania
      • Badalona, Hiszpania, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Hiszpania, 08036
        • Research Site
      • Majadahonda, Hiszpania, 28222
        • Research Site
      • Sevilla, Hiszpania
        • Research Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31048
        • Research Site
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Research Site
  • Japonia
      • Bunkyo-Ku, Japonia, 113 8603
        • Research Site
      • Kyoto-shi, Japonia, 605-0981
        • Research Site
      • Osaka-shi, Japonia, 530-8480
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japonia, 150-8935
        • Research Site
      • Tsukuba-shi, Japonia, 305-8576
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Malezja
      • Kota Kinabalu, Malezja, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malezja, 93200
        • Research Site
      • Miri, Malezja, 98000
        • Research Site
  • Polska
      • Gdańsk, Polska, 80-952
        • Research Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Republika Korei, 06591
        • Research Site
      • Suwon, Republika Korei, 16247
        • Research Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90089
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21231
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Research Site
    • New York
      • Long Island City, New York, Stany Zjednoczone, 11101
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390-9047
        • Research Site
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Research Site
  • Włochy
      • Avellino, Włochy, 83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa, Włochy, 36061
        • Research Site
      • Firenze, Włochy, 50134
        • Research Site
      • Milano, Włochy, 20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Włochy, 89131
        • Research Site
      • Roma, Włochy, 161
        • Research Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Airdrie, Zjednoczone Królestwo, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Wszyscy uczestnicy, którzy ukończyli udział w sponsorowanym przez firmę Alexion badaniu klinicznym z zastosowaniem danikopanu jako dodatku do leczenia C5i.
  • Pacjent jest w stanie wyrazić świadomą, podpisaną zgodę, co obejmuje przestrzeganie wymagań i ograniczeń wymienionych w formularzu świadomej zgody oraz w niniejszym protokole.
  • Dokumentacja szczepienia przeciwko Neisseria meningitidis: Wszyscy uczestnicy muszą zostać ponownie zaszczepieni zgodnie z krajowymi wytycznymi dotyczącymi szczepień lub lokalną praktyką dotyczącą stosowania szczepień z inhibitorami dopełniacza.

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wszelkie schorzenia (np. sercowe, płucne, nerkowe, onkologiczne lub psychiatryczne), które w opinii badacza mogą zakłócać udział w badaniu, stwarzać dodatkowe ryzyko dla uczestnika lub zakłócać ocenę uczestnika .
  • Pacjent został trwale odstawiony od danikopanu w badaniu nadrzędnym z jakiegokolwiek powodu innego niż włączenie do tego badania LTE.
  • Uczestniczki, które są w ciąży, karmią piersią lub zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Danikopan
Uczestnicy otrzymają ostatnią dawkę danikopanu z badania macierzystego w noc poprzedzającą dzień 1 tego badania LTE i będą kontynuować codzienne leczenie danikopanu wraz z podstawową terapią C5i.
Lek: Danikopan
Tabletka doustna
Inne nazwy:
  • ALXN2040, ACH-0144471

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Uczestnicy doświadczający zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) i poważnych TEAE
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości hemoglobiny
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat
Zmiana bezwzględnej liczby retikulocytów
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat
Zmiana dehydrogenazy mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat
Odsetek uczestników z LDH ≤ 1,5 × górna granica normy
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat
Odsetek uczestników unikających transfuzji
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat
Zmiana w funkcjonalnej ocenie terapii chorób przewlekłych (FACIT) - Wyniki zmęczenia
Ramy czasowe: Do 3 lat
Łączne wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na lepszą QoL.
Do 3 lat
Zmiana w wynikach Kwestionariusza Jakości Życia Europejskiej Organizacji Badań i Leczenia Raka (EORTC) Core 30 Scale (QLQ-C30)
Ramy czasowe: Do 3 lat
Trzydzieści pytań dotyczyło QoL, przy czym pierwsze 28 pytań oceniano na 4-punktowej skali (1 = wcale do 4 = bardzo), a ostatnie 2 pytania, które badają ogólny stan zdrowia uczestnika i QoL, oceniano w skali 1 ( bardzo słaba) do 7 (doskonała).
Do 3 lat
Uczestnicy doświadczający TEAE prowadzących do przerwania leczenia
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat
Odsetek pacjentów ze wzrostem Hgb ≥ 2 g/dl w przypadku braku transfuzji w czasie
Ramy czasowe: Do 3 lat
Do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 stycznia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 maja 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 maja 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALXN2040-PNH-303
  • 2021-004253-22 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Alexion zobowiązała się publicznie do umożliwienia próśb o dostęp do danych badawczych i będzie dostarczać protokół, CSR i streszczenia prostym językiem.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Napadowa nocna hemoglobinuria

Badania kliniczne na Danikopan

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj