PNH 참가자의 성분 5 억제제(C5i)를 보완하기 위한 추가 요법으로서 Danicopan의 장기 안전성 및 효능 연구
2026년 6월 17일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
이전에 다니코판으로 치료받은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 보체 성분 5 억제제(C5i)에 대한 추가 요법으로서 다니코판의 안전성 및 효능을 특성화하기 위한 장기 확장(LTE) 연구 임상 연구
이것은 C5i에 추가 요법으로 다니코판을 사용한 Alexion 후원 임상 연구 참여를 완료한 PNH 참가자를 등록하는 단일군 장기 확장 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
총 연구 기간은 최대 3년입니다.
적격 참가자는 이 연구를 시작하기 전에 모 프로토콜에 대한 모든 연구 평가를 완료해야 합니다.
이 연구에 참여하는 모든 참가자는 배경 C5i 요법에 대한 추가 기능으로 다니코판을 받게 됩니다.
유일하게 허용되는 C5i 치료법은 에쿨리주맙과 라불리주맙입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
80
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Athens, 그리스, 11527
- Research Site
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Thessaloniki, 그리스, 57010
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 03722
- Research Site
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Seoul, 대한민국, 06591
- Research Site
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Suwon, 대한민국, 16247
- Research Site
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Kota Kinabalu, 말레이시아, 88586
- Research Site
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Kuching, 말레이시아, 93200
- Research Site
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Miri, 말레이시아, 98000
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90089
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60612
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21231
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, 미국, 64111
- Research Site
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New York
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Long Island City, New York, 미국, 11101
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390-9047
- Research Site
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Porto Alegre, 브라질, 90110-270
- Research Site
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Rio de Janeiro, 브라질, 20211-080
- Research Site
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Badalona, 스페인, 8916
- Research Site
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Barcelona, 스페인, 08036
- Research Site
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Majadahonda, 스페인, 28222
- Research Site
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Seville, 스페인, 41013
- Research Site
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Airdrie, 영국, ML6 0JS
- Research Site
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Leeds, 영국, LS9 7TF
- Research Site
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London, 영국, SE5 9RS
- Research Site
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Haifa, 이스라엘, 31048
- Research Site
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Jerusalem, 이스라엘, 91120
- Research Site
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Avellino, 이탈리아, 83100
- Research Site
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Bassano del Grappa, 이탈리아, 36061
- Research Site
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Florence, 이탈리아, 50134
- Research Site
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Milan, 이탈리아, 20122
- Research Site
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Reggio Calabria, 이탈리아, 89131
- Research Site
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Roma, 이탈리아, 161
- Research Site
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Bunkyō City, 일본, 113 8603
- Research Site
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Kyoto, 일본, 605-0981
- Research Site
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Osaka, 일본, 530-8480
- Research Site
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Shibuya-ku, 일본, 150-8935
- Research Site
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Tsukuba, 일본, 305-8576
- Research Site
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Brno, 체코, 625 00
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 2C4
- Research Site
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Bangkok, 태국, 10330
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Gdansk, 폴란드, 80-952
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Lille, 프랑스, 59037
- Research Site
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Paris, 프랑스, 75010
- Research Site
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Pessac, 프랑스, 33604
- Research Site
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Pierre-Bénite, 프랑스, 69495
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준:
- Alexion이 후원하는 danicopan을 C5i 치료에 추가하는 임상 연구에 참여를 완료한 모든 참가자.
- 환자는 사전 동의서 양식과 이 프로토콜에 나열된 요구 사항 및 제한 사항을 준수하는 것을 포함하여 서명된 사전 동의를 제공할 수 있습니다.
- Neisseria meningitidis에 대한 예방 접종 문서: 모든 참가자는 국가 예방 접종 지침 또는 보체 억제제와 함께 사용하는 예방 접종에 대한 현지 관행에 따라 재접종해야 합니다.
주요 제외 기준:
- 조사자의 의견에 따라 연구 참여를 방해하거나 참가자에게 추가 위험을 초래하거나 참가자의 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 의학적 상태(예: 심장, 폐, 신장, 종양 또는 정신과) .
- 환자는 이 LTE 연구에 등록하는 것 이외의 이유로 모 연구에서 다니코판을 영구적으로 중단했습니다.
- 임신 중이거나 모유 수유 중이거나 연구 과정 중에 임신을 계획 중인 여성 참가자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 다니코판
참가자는 본 LTE 연구의 1일 전날 밤에 모 연구로부터 다니코판의 마지막 투여량을 받고 배경 C5i 요법과 함께 다니코판으로 매일 치료를 계속할 것입니다.
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구강 정제
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE) 및 심각한 TEAE를 경험하는 참가자
기간: 최대 3년
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최대 3년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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헤모글로빈 값의 변화
기간: 최대 3년
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최대 3년
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절대 망상 적혈구 수의 변화
기간: 최대 3년
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최대 3년
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젖산 탈수소효소(LDH)의 변화
기간: 최대 3년
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최대 3년
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LDH ≤ 1.5 × 정상 상한을 가진 참가자의 비율
기간: 최대 3년
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최대 3년
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수혈 회피 참가자 비율
기간: 최대 3년
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최대 3년
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만성 질환 치료(FACIT) 기능 평가의 변화 - 피로 점수
기간: 최대 3년
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총 점수 범위는 0에서 52까지이며 점수가 높을수록 QoL이 우수함을 나타냅니다.
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최대 3년
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유럽 암 연구 및 치료 기구(EORTC) 삶의 질 설문지 핵심 30 척도(QLQ-C30) 점수의 변화
기간: 최대 3년
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QoL과 관련된 30개의 질문, 처음 28개의 질문은 4점 척도(1 = 전혀 그렇지 않음에서 4 = 매우 많이)로 점수가 매겨지고 참가자의 전반적인 건강과 QoL을 조사하는 마지막 2개의 질문은 1점 척도( 매우 나쁨)에서 7(훌륭함)까지.
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최대 3년
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중단으로 이어지는 TEAE를 경험하는 참가자
기간: 최대 3년
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최대 3년
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시간 경과에 따라 수혈 없이 Hgb가 2g/dL 이상 증가한 환자의 비율
기간: 최대 3년
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최대 3년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2022년 10월 28일
기본 완료 (추정된)
2026년 8월 24일
연구 완료 (추정된)
2026년 8월 24일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 5월 20일
처음 게시됨 (실제)
2022년 5월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 6월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터에 대한 액세스 요청을 허용하고 프로토콜, CSR 및 일반 언어 요약을 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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