Eine Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie von Danicopan als Add-on-Therapie zur Ergänzung des Komponente-5-Inhibitors (C5i) bei Teilnehmern mit PNH
17. Juni 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Eine Langzeit-Verlängerungsstudie (LTE) zur Charakterisierung der Sicherheit und Wirksamkeit von Danicopan als Zusatztherapie zu einem Komplement-Komponente-5-Inhibitor (C5i) bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH), die zuvor mit Danicopan in einem von Alexion gesponserten Programm behandelt wurden Klinische Studie
Dies ist eine einarmige Langzeit-Verlängerungsstudie, in die Teilnehmer mit PNH aufgenommen werden, die die Teilnahme an von Alexion gesponserten klinischen Studien mit Danicopan als Zusatztherapie zu einem C5i abgeschlossen haben.
Studienübersicht
Status
Aktiv, nicht rekrutierend
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Gesamtdauer des Studiums beträgt bis zu 3 Jahre.
Berechtigte Teilnehmer müssen vor Beginn dieser Studie alle Studienbewertungen des übergeordneten Protokolls abschließen.
Alle Teilnehmer, die an dieser Studie teilnehmen, erhalten Danicopan als Add-on zu einer C5i-Hintergrundtherapie.
Die einzigen zugelassenen C5i-Therapien sind Eculizumab und Ravulizumab.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
80
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-080
- Research Site
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Lille, Frankreich, 59037
- Research Site
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Paris, Frankreich, 75010
- Research Site
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Pessac, Frankreich, 33604
- Research Site
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Pierre-Bénite, Frankreich, 69495
- Research Site
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Athens, Griechenland, 11527
- Research Site
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Thessaloniki, Griechenland, 57010
- Research Site
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Haifa, Israel, 31048
- Research Site
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Jerusalem, Israel, 91120
- Research Site
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Avellino, Italien, 83100
- Research Site
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Bassano del Grappa, Italien, 36061
- Research Site
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Florence, Italien, 50134
- Research Site
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Milan, Italien, 20122
- Research Site
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Reggio Calabria, Italien, 89131
- Research Site
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Roma, Italien, 161
- Research Site
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Bunkyō City, Japan, 113 8603
- Research Site
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Kyoto, Japan, 605-0981
- Research Site
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Osaka, Japan, 530-8480
- Research Site
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Shibuya-ku, Japan, 150-8935
- Research Site
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Tsukuba, Japan, 305-8576
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Research Site
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Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Research Site
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Kuching, Malaysia, 93200
- Research Site
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Miri, Malaysia, 98000
- Research Site
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Gdansk, Polen, 80-952
- Research Site
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Badalona, Spanien, 8916
- Research Site
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Barcelona, Spanien, 08036
- Research Site
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Majadahonda, Spanien, 28222
- Research Site
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Seville, Spanien, 41013
- Research Site
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Seoul, Südkorea, 03722
- Research Site
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Seoul, Südkorea, 06591
- Research Site
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Suwon, Südkorea, 16247
- Research Site
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Bangkok, Thailand, 10330
- Research Site
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Brno, Tschechien, 625 00
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90089
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21231
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
- Research Site
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New York
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Long Island City, New York, Vereinigte Staaten, 11101
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390-9047
- Research Site
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Airdrie, Vereinigtes Königreich, ML6 0JS
- Research Site
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS9 7TF
- Research Site
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London, Vereinigtes Königreich, SE5 9RS
- Research Site
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Alle Teilnehmer, die ihre Teilnahme an einer von Alexion gesponserten klinischen Studie mit Danicopan als Ergänzung zu einer C5i-Behandlung abgeschlossen haben.
- Der Patient ist in der Lage, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben, die die Einhaltung der Anforderungen und Einschränkungen umfasst, die im Einverständniserklärungsformular und in diesem Protokoll aufgeführt sind.
- Dokumentation der Impfung gegen Neisseria meningitidis: Alle Teilnehmer müssen gemäß den nationalen Impfrichtlinien oder der örtlichen Praxis für die Verwendung von Impfungen mit Komplementinhibitoren erneut geimpft werden.
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Jeder medizinische Zustand (z. B. kardialer, pulmonaler, renaler, onkologischer oder psychiatrischer Zustand), der nach Meinung des Prüfarztes die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen, ein zusätzliches Risiko für den Teilnehmer darstellen oder die Bewertung des Teilnehmers verfälschen könnte .
- Der Patient wurde in der Elternstudie aus irgendeinem anderen Grund als der Aufnahme in diese LTE-Studie dauerhaft von Danicopan abgesetzt.
- Weibliche Teilnehmer, die schwanger sind, stillen oder beabsichtigen, im Laufe der Studie schwanger zu werden.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Danicopan
Die Teilnehmer erhalten ihre letzte Danicopan-Dosis aus der Elternstudie in der Nacht vor Tag 1 dieser LTE-Studie und setzen die tägliche Behandlung mit Danicopan zusammen mit ihrer C5i-Hintergrundtherapie fort.
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Orale Tablette
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
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Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden TEAEs
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Bis zu 3 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung der Hämoglobinwerte
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Bis zu 3 Jahre
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Veränderung der absoluten Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Bis zu 3 Jahre
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Veränderung der Laktatdehydrogenase (LDH)
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Bis zu 3 Jahre
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Anteil der Teilnehmer mit LDH ≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Bis zu 3 Jahre
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Anteil der Teilnehmer mit Transfusionsvermeidung
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Bis zu 3 Jahre
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Änderung der Fatigue-Scores für die funktionelle Bewertung der Therapie chronischer Krankheiten (FACIT).
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Die Gesamtpunktzahl reicht von 0 bis 52, wobei höhere Punktzahlen eine bessere Lebensqualität anzeigen.
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Bis zu 3 Jahre
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Änderung der Ergebnisse der European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) im Quality of Life Questionnaire Core 30 Scale (QLQ-C30).
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Dreißig Fragen bezogen sich auf die Lebensqualität, wobei die ersten 28 Fragen auf einer 4-Punkte-Skala bewertet wurden (1 = überhaupt nicht bis 4 = sehr viel) und die letzten 2 Fragen, die den allgemeinen Gesundheitszustand und die Lebensqualität des Teilnehmers untersuchten, auf einer Skala von 1 bewertet wurden ( sehr schlecht) bis 7 (ausgezeichnet).
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Bis zu 3 Jahre
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Teilnehmer, die TEAEs erleben, die zum Absetzen führen
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Bis zu 3 Jahre
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Der Anteil der Patienten mit Hgb steigt im Laufe der Zeit ohne Transfusion um ≥ 2 g/dl
Zeitfenster: Bis zu 3 Jahre
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Bis zu 3 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
28. Oktober 2022
Primärer Abschluss (Geschätzt)
24. August 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
24. August 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
20. Mai 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
20. Mai 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
25. Mai 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
18. Juni 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
17. Juni 2026
Zuletzt verifiziert
1. Juni 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anträge auf Zugang zu Studiendaten zuzulassen und wird ein Protokoll, CSR und Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
- CSR
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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