- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT05389449
Um estudo de segurança e eficácia de longo prazo de Danicopan como uma terapia complementar para complementar o inibidor do componente 5 (C5i) em participantes com HPN
26 de março de 2024 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Um estudo de extensão de longo prazo (LTE) para caracterizar a segurança e a eficácia de Danicopan como uma terapia complementar a um inibidor do componente 5 do complemento (C5i) em pacientes com hemoglobinúria paroxística noturna (HPN) tratados anteriormente com Danicopan em um sistema patrocinado por Alexion Estudo clínico
Este é um estudo de extensão de longo prazo de braço único que inscreverá participantes com PNH que concluíram a participação em estudos clínicos patrocinados por Alexion com danicopan como uma terapia complementar a um C5i.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração total do estudo será de até 3 anos.
Os participantes elegíveis devem concluir todas as avaliações do estudo no protocolo dos pais antes de iniciar este estudo.
Todos os participantes que entrarem neste estudo receberão danicopan como um complemento para uma terapia C5i de base.
As únicas terapias C5i permitidas são eculizumab e ravulizumab.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
80
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
- Número de telefone: +1 855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
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Porto Alegre, Brasil, 90110-270
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-080
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Research Site
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Badalona, Espanha, 8916
- Research Site
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Barcelona, Espanha, 08036
- Research Site
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Majadahonda, Espanha, 28222
- Research Site
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Sevilla, Espanha
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Research Site
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New York
-
Long Island City, New York, Estados Unidos, 11101
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9047
- Research Site
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Lille, França, 59037
- Research Site
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Paris, França, 75010
- Research Site
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Pessac, França, 33604
- Research Site
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Pierre Benite Cedex, França, 69495
- Research Site
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Athens, Grécia, 11527
- Research Site
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Thessaloniki, Grécia, 57010
- Research Site
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Haifa, Israel, 31048
- Research Site
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Jerusalem, Israel, 91120
- Research Site
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Avellino, Itália, 83100
- Research Site
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Bassano del Grappa, Itália, 36061
- Research Site
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Firenze, Itália, 50134
- Research Site
-
Milano, Itália, 20122
- Research Site
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Reggio Calabria, Itália, 89131
- Research Site
-
Roma, Itália, 161
- Research Site
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-
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Bunkyo-Ku, Japão, 113 8603
- Research Site
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Kyoto-shi, Japão, 605-0981
- Research Site
-
Osaka-shi, Japão, 530-8480
- Research Site
-
Shibuya-ku, Japão, 150-8935
- Research Site
-
Tsukuba-shi, Japão, 305-8576
- Research Site
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Kota Kinabalu, Malásia, 88586
- Research Site
-
Kuching, Malásia, 93200
- Research Site
-
Miri, Malásia, 98000
- Research Site
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Gdańsk, Polônia, 80-952
- Research Site
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Airdrie, Reino Unido, ML6 0JS
- Research Site
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Research Site
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 03722
- Research Site
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Seoul, Republica da Coréia, 06591
- Research Site
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Suwon, Republica da Coréia, 16247
- Research Site
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Bangkok, Tailândia, 10330
- Research Site
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Brno, Tcheca, 625 00
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Todos os participantes que concluíram sua participação em um estudo clínico patrocinado pela Alexion com danicopan como complemento de um tratamento C5i.
- O paciente é capaz de dar consentimento informado assinado, o que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado e neste protocolo.
- Documentação de vacinação para Neisseria meningitidis: Todos os participantes devem ser revacinados de acordo com as diretrizes nacionais de vacinação ou prática local para uso de vacinação com inibidores do complemento.
Principais Critérios de Exclusão:
- Qualquer condição médica (por exemplo, cardíaca, pulmonar, renal, oncológica ou psiquiátrica) que, na opinião do investigador, possa interferir na participação no estudo, representar qualquer risco adicional para o participante ou confundir a avaliação do participante .
- O paciente foi descontinuado permanentemente de danicopan no estudo principal por qualquer motivo que não seja a inscrição neste estudo LTE.
- Participantes do sexo feminino que estejam grávidas, amamentando ou pretendendo engravidar durante o estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
---|---|
Experimental: Danicopan
Os participantes receberão sua última dose de danicopan do estudo principal na noite anterior ao Dia 1 deste estudo LTE e continuarão o tratamento diário com danicopan junto com sua terapia de base C5i.
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Comprimido oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e TEAEs graves
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração nos valores de hemoglobina
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Alteração na contagem absoluta de reticulócitos
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Alteração na lactato desidrogenase (LDH)
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Proporção de participantes com LDH ≤ 1,5 × Limite superior do normal
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Proporção de participantes com evitação de transfusão
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Mudança na Avaliação Funcional da Terapia de Doenças Crônicas (FACIT) - Pontuações de Fadiga
Prazo: Até 3 anos
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As pontuações totais variam de 0 a 52, com pontuações mais altas indicando melhor QV.
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Até 3 anos
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Mudança nas pontuações da escala do núcleo 30 do questionário de qualidade de vida da Organização Européia para Pesquisa e Tratamento do Câncer (EORTC) (QLQ-C30)
Prazo: Até 3 anos
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Trinta questões relacionadas à qualidade de vida, com as primeiras 28 questões pontuadas em uma escala de 4 pontos (1 = nada a 4 = muito) e as 2 perguntas finais que avaliam a saúde geral e a qualidade de vida do participante pontuadas em uma escala de 1 ( muito ruim) a 7 (excelente).
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Até 3 anos
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Participantes experimentando TEAEs levando à descontinuação
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Proporção de pacientes com aumento de Hb ≥ 2g/dL na ausência de transfusão ao longo do tempo
Prazo: Até 3 anos
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Até 3 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Estimado)
31 de janeiro de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de janeiro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de maio de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
20 de maio de 2022
Primeira postagem (Real)
25 de maio de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de março de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de março de 2024
Última verificação
1 de março de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Urológicas
- Manifestações Urológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da micção
- Anemia
- Proteinúria
- Anemia Hemolítica
- Síndromes Mielodisplásicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
Outros números de identificação do estudo
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem o compromisso público de permitir solicitações de acesso aos dados do estudo e fornecerá um protocolo, CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Danicopan
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Alexion PharmaceuticalsAchillion, a wholly owned subsidiary of AlexionConcluído
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Alexion PharmaceuticalsCelerionConcluído
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Alexion Pharmaceuticals, Inc.Ativo, não recrutandoAtrofia GeográficaEstados Unidos, França, Alemanha, Itália, Espanha, Republica da Coréia, Reino Unido, Canadá, Japão, Tcheca, Austrália, Letônia, Hungria, Eslováquia
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