Une étude d'innocuité et d'efficacité à long terme du danicopan en tant que thérapie complémentaire pour compléter l'inhibiteur du composant 5 (C5i) chez les participants atteints d'HPN
17 juin 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Une étude d'extension à long terme (LTE) visant à caractériser l'innocuité et l'efficacité du danicopan en tant que traitement d'appoint à un inhibiteur du composant 5 du complément (C5i) chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) précédemment traités au danicopan dans un programme parrainé par Alexion Étude clinique
Il s'agit d'une étude d'extension à long terme à un seul bras qui recrutera des participants atteints d'HPN qui ont terminé leur participation à des études cliniques parrainées par Alexion avec du danicopan en tant que thérapie complémentaire à un C5i.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La durée totale de l'étude sera jusqu'à 3 ans.
Les participants éligibles doivent effectuer toutes les évaluations de l'étude sur le protocole parent avant de commencer cette étude.
Tous les participants entrant dans cette étude recevront du danicopan en complément d'une thérapie C5i de fond.
Les seuls traitements C5i autorisés sont l'eculizumab et le ravulizumab.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
80
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Porto Alegre, Brésil, 90110-270
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brésil, 20211-080
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Research Site
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Seoul, Corée du Sud, 03722
- Research Site
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Seoul, Corée du Sud, 06591
- Research Site
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Suwon, Corée du Sud, 16247
- Research Site
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Badalona, Espagne, 8916
- Research Site
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Barcelona, Espagne, 08036
- Research Site
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Majadahonda, Espagne, 28222
- Research Site
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Seville, Espagne, 41013
- Research Site
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Lille, France, 59037
- Research Site
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Paris, France, 75010
- Research Site
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Pessac, France, 33604
- Research Site
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Pierre-Bénite, France, 69495
- Research Site
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Athens, Grèce, 11527
- Research Site
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Thessaloniki, Grèce, 57010
- Research Site
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Haifa, Israël, 31048
- Research Site
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Jerusalem, Israël, 91120
- Research Site
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Avellino, Italie, 83100
- Research Site
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Bassano del Grappa, Italie, 36061
- Research Site
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Florence, Italie, 50134
- Research Site
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Milan, Italie, 20122
- Research Site
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Reggio Calabria, Italie, 89131
- Research Site
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Roma, Italie, 161
- Research Site
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Bunkyō City, Japon, 113 8603
- Research Site
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Kyoto, Japon, 605-0981
- Research Site
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Osaka, Japon, 530-8480
- Research Site
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Shibuya-ku, Japon, 150-8935
- Research Site
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Tsukuba, Japon, 305-8576
- Research Site
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Kota Kinabalu, Malaisie, 88586
- Research Site
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Kuching, Malaisie, 93200
- Research Site
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Miri, Malaisie, 98000
- Research Site
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Gdansk, Pologne, 80-952
- Research Site
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Airdrie, Royaume-Uni, ML6 0JS
- Research Site
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Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
- Research Site
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London, Royaume-Uni, SE5 9RS
- Research Site
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Brno, Tchéquie, 625 00
- Research Site
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Bangkok, Thaïlande, 10330
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90089
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, États-Unis, 21231
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
- Research Site
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New York
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Long Island City, New York, États-Unis, 11101
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75390-9047
- Research Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Tous les participants qui ont terminé leur participation à une étude clinique parrainée par Alexion avec le danicopan en complément d'un traitement C5i.
- Le patient est capable de donner un consentement éclairé signé, ce qui inclut le respect des exigences et des restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé et dans ce protocole.
- Documentation de la vaccination contre Neisseria meningitidis : tous les participants doivent être revaccinés conformément aux directives nationales de vaccination ou aux pratiques locales d'utilisation de la vaccination avec des inhibiteurs du complément.
Critères d'exclusion clés :
- Toute condition médicale (par exemple, cardiaque, pulmonaire, rénale, oncologique ou psychiatrique) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la participation à l'étude, poser un risque supplémentaire pour le participant ou confondre l'évaluation du participant .
- Le patient a été définitivement arrêté du danicopan dans l'étude parente pour une raison autre que l'inscription à cette étude LTE.
- Les participantes enceintes, qui allaitent ou qui ont l'intention de concevoir au cours de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Danicopan
Les participants recevront leur dernière dose de danicopan de l'étude mère la nuit précédant le jour 1 de cette étude LTE et continueront le traitement quotidien avec le danicopan en même temps que leur traitement C5i de fond.
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Comprimé oral
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Participants subissant des événements indésirables liés au traitement (TEAE) et des TEAE graves
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Modification des valeurs d'hémoglobine
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Modification du nombre absolu de réticulocytes
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Modification de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Proportion de participants avec LDH ≤ 1,5 × limite supérieure de la normale
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Proportion de participants ayant évité les transfusions
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Modification des scores de fatigue de l'évaluation fonctionnelle du traitement des maladies chroniques (FACIT)
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Les scores totaux vont de 0 à 52, les scores les plus élevés indiquant une meilleure qualité de vie.
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Jusqu'à 3 ans
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Changement dans les scores du questionnaire de qualité de vie Core 30 Scale (QLQ-C30) de l'Organisation européenne pour la recherche et le traitement du cancer (EORTC)
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Trente questions liées à la qualité de vie, avec les 28 premières questions notées sur une échelle de 4 points (1 = pas du tout à 4 = beaucoup) et les 2 dernières questions qui sondent la santé globale et la qualité de vie du participant notées sur une échelle de 1 ( très mauvais) à 7 (excellent).
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Jusqu'à 3 ans
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Participants aux prises avec des EIAT conduisant à l'arrêt
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Proportion de patients présentant une augmentation de l'Hb ≥ 2 g/dL en l'absence de transfusion au fil du temps
Délai: Jusqu'à 3 ans
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Jusqu'à 3 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
28 octobre 2022
Achèvement primaire (Estimé)
24 août 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
24 août 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
20 mai 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
20 mai 2022
Première publication (Réel)
25 mai 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 juin 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 juin 2026
Dernière vérification
1 juin 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Alexion s'est engagée publiquement à autoriser les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un CSR et des résumés en langage clair.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .