Een langetermijnonderzoek naar veiligheid en werkzaamheid van Danicopan als aanvullende therapie als aanvulling op component 5-remmer (C5i) bij deelnemers met PNH
17 juni 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Een langetermijnextensieonderzoek (LTE) om de veiligheid en werkzaamheid van Danicopan te karakteriseren als aanvullende therapie bij een complementaire component 5-remmer (C5i) bij patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die eerder werden behandeld met Danicopan in een door Alexion gesponsorde Klinische studie
Dit is een langdurig extensieonderzoek met één arm waarin deelnemers met PNH zullen worden ingeschreven die deelname aan door Alexion gesponsorde klinische onderzoeken met danicopan hebben voltooid als aanvullende therapie bij een C5i.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De totale duur van de studie zal maximaal 3 jaar zijn.
In aanmerking komende deelnemers moeten alle onderzoeksbeoordelingen volgens het ouderprotocol voltooien voordat ze met dit onderzoek beginnen.
Alle deelnemers aan deze studie zullen danicopan krijgen als aanvulling op een C5i achtergrondtherapie.
De enige toegestane C5i-therapieën zijn eculizumab en ravulizumab.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
80
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Porto Alegre, Brazilië, 90110-270
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-080
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Frankrijk, 59037
- Research Site
-
Paris, Frankrijk, 75010
- Research Site
-
Pessac, Frankrijk, 33604
- Research Site
-
Pierre-Bénite, Frankrijk, 69495
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Griekenland, 11527
- Research Site
-
Thessaloniki, Griekenland, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israël, 31048
- Research Site
-
Jerusalem, Israël, 91120
- Research Site
-
-
-
-
-
Avellino, Italië, 83100
- Research Site
-
Bassano del Grappa, Italië, 36061
- Research Site
-
Florence, Italië, 50134
- Research Site
-
Milan, Italië, 20122
- Research Site
-
Reggio Calabria, Italië, 89131
- Research Site
-
Roma, Italië, 161
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japan, 113 8603
- Research Site
-
Kyoto, Japan, 605-0981
- Research Site
-
Osaka, Japan, 530-8480
- Research Site
-
Shibuya-ku, Japan, 150-8935
- Research Site
-
Tsukuba, Japan, 305-8576
- Research Site
-
-
-
-
-
Kota Kinabalu, Maleisië, 88586
- Research Site
-
Kuching, Maleisië, 93200
- Research Site
-
Miri, Maleisië, 98000
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen, 80-952
- Research Site
-
-
-
-
-
Badalona, Spanje, 8916
- Research Site
-
Barcelona, Spanje, 08036
- Research Site
-
Majadahonda, Spanje, 28222
- Research Site
-
Seville, Spanje, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10330
- Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Tsjechië, 625 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Airdrie, Verenigd Koninkrijk, ML6 0JS
- Research Site
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS9 7TF
- Research Site
-
London, Verenigd Koninkrijk, SE5 9RS
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90089
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21231
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
- Research Site
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Verenigde Staten, 11101
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390-9047
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Zuid -Korea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Zuid -Korea, 06591
- Research Site
-
Suwon, Zuid -Korea, 16247
- Research Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Alle deelnemers die hun deelname aan een door Alexion gesponsord klinisch onderzoek met danicopan als aanvulling op een C5i-behandeling hebben afgerond.
- Patiënt is in staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, waaronder naleving van de vereisten en beperkingen die worden vermeld in het formulier voor geïnformeerde toestemming en in dit protocol.
- Documentatie van vaccinatie voor Neisseria meningitidis: Alle deelnemers moeten opnieuw worden gevaccineerd volgens de nationale vaccinatierichtlijnen of lokale praktijk voor vaccinatiegebruik met complementremmers.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Elke medische aandoening (bijvoorbeeld hart-, long-, nier-, oncologische of psychiatrische aandoening) die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname aan het onderzoek kan belemmeren, een extra risico voor de deelnemer kan vormen of de beoordeling van de deelnemer kan verstoren .
- Patiënt is permanent gestopt met danicopan in het hoofdonderzoek om een andere reden dan deelname aan dit LTE-onderzoek.
- Vrouwelijke deelnemers die in de loop van het onderzoek zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Danicopan
Deelnemers ontvangen hun laatste dosis danicopan van het moederonderzoek op de avond voorafgaand aan dag 1 van dit LTE-onderzoek en gaan door met de dagelijkse behandeling met danicopan samen met hun achtergrond-C5i-therapie.
|
Orale tablet
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deelnemers ervaren tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) en ernstige TEAE's
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Tot 3 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in hemoglobinewaarden
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Tot 3 jaar
|
|
|
Verandering in absoluut aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Tot 3 jaar
|
|
|
Verandering in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Tot 3 jaar
|
|
|
Percentage deelnemers met LDH ≤ 1,5 × bovengrens van normaal
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Tot 3 jaar
|
|
|
Percentage deelnemers met transfusievermijding
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Tot 3 jaar
|
|
|
Verandering in functionele beoordeling van chronische ziektetherapie (FACIT) - Vermoeidheidsscores
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
De totaalscores variëren van 0 tot 52, waarbij hogere scores duiden op een betere kwaliteit van leven.
|
Tot 3 jaar
|
|
Verandering in de scores van de European Organization for Research and Treatment of Cancer (EORTC) Quality of Life Questionnaire Core 30 Scale (QLQ-C30)
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Dertig vragen hadden betrekking op KvL, waarbij de eerste 28 vragen werden gescoord op een 4-puntsschaal (1 = helemaal niet tot 4 = heel veel) en de laatste 2 vragen die de algehele gezondheid en KvL van de deelnemer peilden, scoorden op een schaal van 1 ( zeer slecht) tot 7 (uitstekend).
|
Tot 3 jaar
|
|
Deelnemers ervaren TEAE's die leiden tot stopzetting
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Tot 3 jaar
|
|
|
Het percentage patiënten met Hgb neemt in de loop van de tijd toe met ≥ 2 g/dl als er geen transfusie plaatsvindt
Tijdsspanne: Tot 3 jaar
|
Tot 3 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 oktober 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
24 augustus 2026
Studie voltooiing (Geschat)
24 augustus 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
20 mei 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 mei 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
25 mei 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
18 juni 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
17 juni 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Alexion heeft een publieke toezegging gedaan om verzoeken om toegang tot onderzoeksgegevens toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in begrijpelijke taal verstrekken.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .