Danicopanin pitkäaikainen turvallisuus- ja tehokkuustutkimus lisähoitona komponentin 5 inhibiittorin (C5i) täydennykseksi potilailla, joilla on PNH
keskiviikko 17. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Pitkäaikainen laajennustutkimus (LTE) Danicopanin turvallisuuden ja tehokkuuden luonnehtimiseksi lisähoitona komplementtikomponentin 5 estäjän (C5i) kanssa potilailla, joilla on kohtauksellinen yöllinen hemoglobinuria (PNH) ja joita on aiemmin hoidettu Danicopanilla Alexionin tukemassa Kliininen tutkimus
Tämä on yhden käden pitkäkestoinen jatkotutkimus, johon otetaan PNH-potilaita, jotka ovat osallistuneet Alexionin tukemiin kliinisiin tutkimuksiin, joissa danikopaani on lisätty C5i-hoitoon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintojen kokonaiskesto on enintään 3 vuotta.
Tukikelpoisten osallistujien on suoritettava kaikki tutkimusarvioinnit emoprotokollasta ennen tämän tutkimuksen aloittamista.
Kaikki tähän tutkimukseen osallistuvat osallistujat saavat danikopaania lisänä C5i-taustahoitoon.
Ainoat sallitut C5i-hoidot ovat ekulitsumabi ja ravulitsumabi.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 90110-270
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-080
- Research Site
-
-
-
-
-
Badalona, Espanja, 8916
- Research Site
-
Barcelona, Espanja, 08036
- Research Site
-
Majadahonda, Espanja, 28222
- Research Site
-
Seville, Espanja, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Etelä -Korea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Etelä -Korea, 06591
- Research Site
-
Suwon, Etelä -Korea, 16247
- Research Site
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31048
- Research Site
-
Jerusalem, Israel, 91120
- Research Site
-
-
-
-
-
Avellino, Italia, 83100
- Research Site
-
Bassano del Grappa, Italia, 36061
- Research Site
-
Florence, Italia, 50134
- Research Site
-
Milan, Italia, 20122
- Research Site
-
Reggio Calabria, Italia, 89131
- Research Site
-
Roma, Italia, 161
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japani, 113 8603
- Research Site
-
Kyoto, Japani, 605-0981
- Research Site
-
Osaka, Japani, 530-8480
- Research Site
-
Shibuya-ku, Japani, 150-8935
- Research Site
-
Tsukuba, Japani, 305-8576
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11527
- Research Site
-
Thessaloniki, Kreikka, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Kota Kinabalu, Malesia, 88586
- Research Site
-
Kuching, Malesia, 93200
- Research Site
-
Miri, Malesia, 98000
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Puola, 80-952
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Ranska, 59037
- Research Site
-
Paris, Ranska, 75010
- Research Site
-
Pessac, Ranska, 33604
- Research Site
-
Pierre-Bénite, Ranska, 69495
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10330
- Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Airdrie, Yhdistynyt kuningaskunta, ML6 0JS
- Research Site
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS9 7TF
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90089
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21231
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64111
- Research Site
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Yhdysvallat, 11101
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390-9047
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Kaikki osallistujat, jotka osallistuivat Alexionin sponsoroimaan kliiniseen tutkimukseen, jossa käytettiin danikopaania lisänä C5i-hoitoon.
- Potilas pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa ja tässä protokollassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
- Dokumentaatio Neisseria meningitidis -rokotuksesta: Kaikki osallistujat on rokotettava uudelleen kansallisten rokotusohjeiden tai paikallisen käytännön mukaisesti komplementin estäjien kanssa rokotuksessa.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Mikä tahansa lääketieteellinen tila (esimerkiksi sydän-, keuhko-, munuais-, onkologinen tai psykiatrinen), joka voi tutkijan mielestä häiritä tutkimukseen osallistumista, aiheuttaa lisäriskin osallistujalle tai hämmentää osallistujan arviointia .
- Potilaalle on lopetettu pysyvästi danicopan-hoito emotutkimuksessa jostain muusta syystä kuin tähän LTE-tutkimukseen ilmoittautumisen vuoksi.
- Naispuoliset osallistujat, jotka ovat raskaana, imettävät tai aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Danicopan
Osallistujat saavat viimeisen danikopaaniannoksensa emotutkimuksesta tämän LTE-tutkimuksen päivää 1 edeltävänä iltana ja jatkavat päivittäistä danikopaanihoitoaan yhdessä C5i-taustahoidon kanssa.
|
Suun kautta otettava tabletti
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujat, jotka kokevat hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE) ja vakavia TEAE-tapahtumia
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos hemoglobiiniarvoissa
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
|
Muutos absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
|
Muutos laktaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
|
Niiden osallistujien osuus, joiden LDH on ≤ 1,5 × normaalin yläraja
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
|
Verensiirron välttäneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
|
Muutos kroonisen sairauden hoidon toiminnallisessa arvioinnissa (FACIT) - väsymyspisteet
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-52, ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa elämänlaatua.
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Muutos Euroopan syöväntutkimus- ja hoitojärjestön (EORTC) elämänlaatukyselyn Core 30 -asteikon (QLQ-C30) pisteissä
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Kolmekymmentä QoL-kysymystä, joista ensimmäiset 28 kysymystä pisteytettiin 4 pisteen asteikolla (1 = ei ollenkaan 4 = erittäin paljon) ja 2 viimeistä kysymystä, jotka mittaavat osallistujan yleistä terveyttä ja elämänlaatua, pisteytettiin asteikolla 1 ( erittäin huono) - 7 (erinomainen).
|
Jopa 3 vuotta
|
|
Osallistujat, jotka kokevat keskeyttämiseen johtavia TEAE-tilanteita
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
|
|
Hgb-potilaiden osuus kasvaa ≥ 2 g/dl ilman verensiirtoa ajan myötä
Aikaikkuna: Jopa 3 vuotta
|
Jopa 3 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Maanantai 24. elokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 20. toukokuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 20. toukokuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 25. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 18. kesäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .