Uno studio a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia di Danicopan come terapia aggiuntiva al complemento dell'inibitore del componente 5 (C5i) nei partecipanti con EPN
17 giugno 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Uno studio di estensione a lungo termine (LTE) per caratterizzare la sicurezza e l'efficacia di Danicopan come terapia aggiuntiva a un inibitore del componente 5 del complemento (C5i) in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH) precedentemente trattati con Danicopan in uno studio sponsorizzato da Alexion Studio clinico
Questo è uno studio di estensione a lungo termine a braccio singolo che arruolerà partecipanti con EPN che hanno completato la partecipazione a studi clinici sponsorizzati da Alexion con danicopan come terapia aggiuntiva a un C5i.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La durata totale dello studio sarà fino a 3 anni.
I partecipanti idonei devono completare tutte le valutazioni dello studio sul protocollo principale prima di iniziare questo studio.
Tutti i partecipanti che accedono a questo studio riceveranno danicopan come aggiunta a una terapia C5i di base.
Le uniche terapie C5i consentite sono eculizumab e ravulizumab.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
80
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Porto Alegre, Brasile, 90110-270
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brasile, 20211-080
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
- Research Site
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Brno, Cechia, 625 00
- Research Site
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Seoul, Corea del Sud, 03722
- Research Site
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Seoul, Corea del Sud, 06591
- Research Site
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Suwon, Corea del Sud, 16247
- Research Site
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Lille, Francia, 59037
- Research Site
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Paris, Francia, 75010
- Research Site
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Pessac, Francia, 33604
- Research Site
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Pierre-Bénite, Francia, 69495
- Research Site
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Bunkyō City, Giappone, 113 8603
- Research Site
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Kyoto, Giappone, 605-0981
- Research Site
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Osaka, Giappone, 530-8480
- Research Site
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Shibuya-ku, Giappone, 150-8935
- Research Site
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Tsukuba, Giappone, 305-8576
- Research Site
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Athens, Grecia, 11527
- Research Site
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Thessaloniki, Grecia, 57010
- Research Site
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Haifa, Israele, 31048
- Research Site
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Jerusalem, Israele, 91120
- Research Site
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Avellino, Italia, 83100
- Research Site
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Bassano del Grappa, Italia, 36061
- Research Site
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Florence, Italia, 50134
- Research Site
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Milan, Italia, 20122
- Research Site
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Reggio Calabria, Italia, 89131
- Research Site
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Roma, Italia, 161
- Research Site
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Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
- Research Site
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Kuching, Malaysia, 93200
- Research Site
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Miri, Malaysia, 98000
- Research Site
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Research Site
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Airdrie, Regno Unito, ML6 0JS
- Research Site
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Leeds, Regno Unito, LS9 7TF
- Research Site
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London, Regno Unito, SE5 9RS
- Research Site
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Badalona, Spagna, 8916
- Research Site
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Barcelona, Spagna, 08036
- Research Site
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Majadahonda, Spagna, 28222
- Research Site
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Seville, Spagna, 41013
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90089
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21231
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
- Research Site
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New York
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Long Island City, New York, Stati Uniti, 11101
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390-9047
- Research Site
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Bangkok, Tailandia, 10330
- Research Site
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Tutti i partecipanti che hanno completato la loro partecipazione a uno studio clinico sponsorizzato da Alexion con danicopan in aggiunta a un trattamento con C5i.
- Il paziente è in grado di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso informato e nel presente protocollo.
- Documentazione della vaccinazione per Neisseria meningitidis: tutti i partecipanti devono essere rivaccinati secondo le linee guida nazionali sulla vaccinazione o la pratica locale per l'uso della vaccinazione con inibitori del complemento.
Criteri chiave di esclusione:
- Qualsiasi condizione medica (ad esempio, cardiaca, polmonare, renale, oncologica o psichiatrica) che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe interferire con la partecipazione allo studio, comportare qualsiasi rischio aggiuntivo per il partecipante o confondere la valutazione del partecipante .
- Il paziente è stato interrotto definitivamente da danicopan nello studio principale per qualsiasi motivo diverso dall'arruolamento in questo studio LTE.
- Partecipanti di sesso femminile in gravidanza, allattamento o che intendono concepire durante il corso dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Danicopan
I partecipanti riceveranno la loro ultima dose di danicopan dallo studio genitore la notte prima del giorno 1 di questo studio LTE e continueranno il trattamento quotidiano con danicopan insieme alla loro terapia C5i di base.
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Compressa orale
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e TEAE gravi
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione dei valori di emoglobina
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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Variazione della conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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Modifica della lattato deidrogenasi (LDH)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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Proporzione di partecipanti con LDH ≤ 1,5 × limite superiore del normale
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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Proporzione di partecipanti che evitano le trasfusioni
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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Cambiamento nella valutazione funzionale della terapia per malattie croniche (FACIT)-punteggi di affaticamento
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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I punteggi totali vanno da 0 a 52, con punteggi più alti che indicano una migliore QoL.
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Fino a 3 anni
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Cambiamento nei punteggi del questionario sulla qualità della vita dell'Organizzazione europea per la ricerca e la cura del cancro (EORTC) Core 30 Scale (QLQ-C30)
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Trenta domande relative alla QoL, con le prime 28 domande valutate su una scala a 4 punti (da 1 = per niente a 4 = molto) e le ultime 2 domande che sondano la salute generale del partecipante e la QoL segnate su una scala di 1 ( molto scarso) a 7 (ottimo).
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Fino a 3 anni
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Partecipanti che sperimentano TEAE che portano all'interruzione
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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La percentuale di pazienti con Hgb aumenta ≥ 2 g/dl in assenza di trasfusione nel tempo
Lasso di tempo: Fino a 3 anni
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Fino a 3 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 ottobre 2022
Completamento primario (Stimato)
24 agosto 2026
Completamento dello studio (Stimato)
24 agosto 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 maggio 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
20 maggio 2022
Primo Inserito (Effettivo)
25 maggio 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
18 giugno 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 giugno 2026
Ultimo verificato
1 giugno 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Alexion ha un impegno pubblico per consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, CSR e sintesi in linguaggio semplice.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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