Долгосрочное исследование безопасности и эффективности даникопана в качестве дополнительной терапии для дополнения ингибитора компонента 5 (C5i) у участников с ПНГ
17 июня 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Долгосрочное расширенное исследование (LTE) для характеристики безопасности и эффективности даникопана в качестве дополнительной терапии к ингибитору компонента комплемента 5 (C5i) у пациентов с пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ), ранее получавших даникопан в исследовании, спонсируемом Alexion. Клиническое исследование
Это одногрупповое долгосрочное расширенное исследование, в котором будут участвовать участники с ПНГ, которые завершили участие в спонсируемых Alexion клинических исследованиях с даникопаном в качестве дополнительной терапии к C5i.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Общая продолжительность обучения составит до 3 лет.
Приемлемые участники должны выполнить все оценки исследования в родительском протоколе до начала этого исследования.
Все участники, участвующие в этом исследовании, будут получать даникопан в качестве дополнения к фоновой терапии C5i.
Единственными разрешенными препаратами C5i являются экулизумаб и равулизумаб.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
80
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Porto Alegre, Бразилия, 90110-270
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-080
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Греция, 11527
- Research Site
-
Thessaloniki, Греция, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Haifa, Израиль, 31048
- Research Site
-
Jerusalem, Израиль, 91120
- Research Site
-
-
-
-
-
Badalona, Испания, 8916
- Research Site
-
Barcelona, Испания, 08036
- Research Site
-
Majadahonda, Испания, 28222
- Research Site
-
Seville, Испания, 41013
- Research Site
-
-
-
-
-
Avellino, Италия, 83100
- Research Site
-
Bassano del Grappa, Италия, 36061
- Research Site
-
Florence, Италия, 50134
- Research Site
-
Milan, Италия, 20122
- Research Site
-
Reggio Calabria, Италия, 89131
- Research Site
-
Roma, Италия, 161
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
-
Kota Kinabalu, Малайзия, 88586
- Research Site
-
Kuching, Малайзия, 93200
- Research Site
-
Miri, Малайзия, 98000
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша, 80-952
- Research Site
-
-
-
-
-
Airdrie, Соединенное Королевство, ML6 0JS
- Research Site
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS9 7TF
- Research Site
-
London, Соединенное Королевство, SE5 9RS
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90089
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21231
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64111
- Research Site
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Соединенные Штаты, 11101
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390-9047
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Таиланд, 10330
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Франция, 59037
- Research Site
-
Paris, Франция, 75010
- Research Site
-
Pessac, Франция, 33604
- Research Site
-
Pierre-Bénite, Франция, 69495
- Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Чехия, 625 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Южная Корея, 03722
- Research Site
-
Seoul, Южная Корея, 06591
- Research Site
-
Suwon, Южная Корея, 16247
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Япония, 113 8603
- Research Site
-
Kyoto, Япония, 605-0981
- Research Site
-
Osaka, Япония, 530-8480
- Research Site
-
Shibuya-ku, Япония, 150-8935
- Research Site
-
Tsukuba, Япония, 305-8576
- Research Site
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Все участники, которые завершили свое участие в спонсируемом Alexion клиническом исследовании с даникопаном в качестве дополнения к лечению C5i.
- Пациент способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия и в данном протоколе.
- Документация о вакцинации против Neisseria meningitidis: все участники должны быть ревакцинированы в соответствии с национальными рекомендациями по вакцинации или местной практикой вакцинации с использованием ингибиторов комплемента.
Ключевые критерии исключения:
- Любое заболевание (например, сердечное, легочное, почечное, онкологическое или психиатрическое), которое, по мнению исследователя, может помешать участию в исследовании, создать дополнительный риск для участника или исказить оценку участника. .
- Пациент был окончательно прекращен прием даникопана в исходном исследовании по любой причине, кроме включения в это исследование LTE.
- Участники женского пола, которые беременны, кормят грудью или планируют забеременеть в ходе исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Даникопан
Участники получат последнюю дозу даникопана из родительского исследования за ночь до 1-го дня этого исследования LTE и продолжат ежедневное лечение даникопаном вместе с фоновой терапией C5i.
|
Таблетка для приема внутрь
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Участники, испытывающие нежелательные явления, возникающие при лечении (TEAE), и серьезные TEAE
Временное ограничение: До 3 лет
|
До 3 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение значений гемоглобина
Временное ограничение: До 3 лет
|
До 3 лет
|
|
|
Изменение абсолютного количества ретикулоцитов
Временное ограничение: До 3 лет
|
До 3 лет
|
|
|
Изменение лактатдегидрогеназы (ЛДГ)
Временное ограничение: До 3 лет
|
До 3 лет
|
|
|
Доля участников с LDH ≤ 1,5 × верхний предел нормы
Временное ограничение: До 3 лет
|
До 3 лет
|
|
|
Доля участников, избегающих переливания крови
Временное ограничение: До 3 лет
|
До 3 лет
|
|
|
Изменения в функциональной оценке терапии хронических заболеваний (FACIT) - баллы утомляемости
Временное ограничение: До 3 лет
|
Суммарные баллы варьируются от 0 до 52, причем более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни.
|
До 3 лет
|
|
Изменения в баллах опросника качества жизни Европейской организации по исследованию и лечению рака (EORTC) по базовой шкале 30 (QLQ-C30)
Временное ограничение: До 3 лет
|
Тридцать вопросов, связанных с качеством жизни, причем первые 28 вопросов оцениваются по 4-балльной шкале (от 1 = совсем не до 4 = очень сильно), а последние 2 вопроса, которые исследуют общее состояние здоровья участника и качество жизни, оцениваются по шкале 1 ( очень плохо) до 7 (отлично).
|
До 3 лет
|
|
Участники, испытывающие TEAE, ведущие к прекращению
Временное ограничение: До 3 лет
|
До 3 лет
|
|
|
Доля пациентов с повышением уровня гемоглобина ≥ 2 г/дл при отсутствии переливания крови с течением времени
Временное ограничение: До 3 лет
|
До 3 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 октября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
24 августа 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
24 августа 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
20 мая 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 мая 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
25 мая 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
18 июня 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 июня 2026 г.
Последняя проверка
1 июня 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Alexion взял на себя публичное обязательство разрешать запросы на доступ к данным исследования и будет предоставлять протокол, CSR и резюме на простом языке.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .