Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langsigtet undersøgelse af sikkerhed og effekt af Danicopan som en tilføjelsesterapi til at komplementere komponent 5-hæmmer (C5i) hos deltagere med PNH

26. marts 2024 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Et langsigtet forlængelsesstudie (LTE) for at karakterisere sikkerheden og effektiviteten af ​​Danicopan som en tilføjelsesterapi til en komplementkomponent 5-hæmmer (C5i) hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) tidligere behandlet med Danicopan i en Alexion-sponsoreret Klinisk undersøgelse

Dette er et enkelt-arm langsigtet forlængelsesstudie, der vil indskrive deltagere med PNH, som har gennemført deltagelse i Alexion-sponsorerede kliniske studier med danicopan som et supplement til en C5i.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiets samlede varighed vil være op til 3 år. Kvalificerede deltagere skal gennemføre alle undersøgelsesvurderinger på forældreprotokollen, før de starter denne undersøgelse. Alle deltagere, der deltager i denne undersøgelse, vil modtage danicopan som et supplement til en baggrundsbehandling med C5i. De eneste tilladte C5i-behandlinger er eculizumab og ravulizumab.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90110-270
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-080
        • Research Site
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Airdrie, Det Forenede Kongerige, ML6 0JS
        • Research Site
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS9 7TF
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90089
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Research Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21231
        • Research Site
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64111
        • Research Site
    • New York
      • Long Island City, New York, Forenede Stater, 11101
        • Research Site
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Research Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390-9047
        • Research Site
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59037
        • Research Site
      • Paris, Frankrig, 75010
        • Research Site
      • Pessac, Frankrig, 33604
        • Research Site
      • Pierre Benite Cedex, Frankrig, 69495
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11527
        • Research Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 57010
        • Research Site
  • Israel
      • Haifa, Israel, 31048
        • Research Site
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Research Site
  • Italien
      • Avellino, Italien, 83100
        • Research Site
      • Bassano del Grappa, Italien, 36061
        • Research Site
      • Firenze, Italien, 50134
        • Research Site
      • Milano, Italien, 20122
        • Research Site
      • Reggio Calabria, Italien, 89131
        • Research Site
      • Roma, Italien, 161
        • Research Site
  • Japan
      • Bunkyo-Ku, Japan, 113 8603
        • Research Site
      • Kyoto-shi, Japan, 605-0981
        • Research Site
      • Osaka-shi, Japan, 530-8480
        • Research Site
      • Shibuya-ku, Japan, 150-8935
        • Research Site
      • Tsukuba-shi, Japan, 305-8576
        • Research Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Research Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06591
        • Research Site
      • Suwon, Korea, Republikken, 16247
        • Research Site
  • Malaysia
      • Kota Kinabalu, Malaysia, 88586
        • Research Site
      • Kuching, Malaysia, 93200
        • Research Site
      • Miri, Malaysia, 98000
        • Research Site
  • Polen
      • Gdańsk, Polen, 80-952
        • Research Site
  • Spanien
      • Badalona, Spanien, 8916
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08036
        • Research Site
      • Majadahonda, Spanien, 28222
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien
        • Research Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Research Site
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Alle deltagere, der afsluttede deres deltagelse i et Alexion-sponsoreret klinisk studie med danicopan som et supplement til en C5i-behandling.
  • Patienten er i stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af de krav og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke og i denne protokol.
  • Dokumentation for vaccination for Neisseria meningitidis: Alle deltagere skal revaccineres i henhold til nationale vaccinationsretningslinjer eller lokal praksis for vaccinationsbrug med komplementhæmmere.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Enhver medicinsk tilstand (f.eks. hjerte-, lunge-, nyre-, onkologisk eller psykiatrisk tilstand), som efter investigatorens mening kan forstyrre deltagelse i undersøgelsen, udgøre en yderligere risiko for deltageren eller forvirre vurderingen af ​​deltageren .
  • Patienten er blevet permanent seponeret med danicopan i moderstudiet af andre årsager end tilmelding til dette LTE-studie.
  • Kvindelige deltagere, der er gravide, ammer eller har til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Danicopan
Deltagerne vil modtage deres sidste dosis danicopan fra forældreundersøgelsen natten før dag 1 i dette LTE-studie og vil fortsætte daglig behandling med danicopan sammen med deres baggrundsbehandling med C5i.
Medicin: Danicopan
Oral tablet
Andre navne:
  • ALXN2040, ACH-0144471

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Deltagere, der oplever behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i hæmoglobinværdier
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Ændring i absolut retikulocyttal
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Ændring i Lactat Dehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Andel af deltagere med LDH ≤ 1,5 × øvre grænse for normal
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Andel af deltagere, der undgår transfusion
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Ændring i funktionel vurdering af kronisk sygdomsterapi (FACIT) - træthedsscore
Tidsramme: Op til 3 år
Samlede scorer varierer fra 0 til 52, hvor højere score indikerer bedre QoL.
Op til 3 år
Ændring i den europæiske organisation for forskning og behandling af kræft (EORTC) livskvalitetsspørgeskema Core 30 Scale (QLQ-C30) score
Tidsramme: Op til 3 år
Tredive spørgsmål relateret til QoL, med de første 28 spørgsmål scoret på en 4-punkts skala (1 = slet ikke til 4 = meget) og de sidste 2 spørgsmål, der undersøger deltagerens generelle helbred og QoL scoret på en skala fra 1 ( meget dårlig) til 7 (fremragende).
Op til 3 år
Deltagere, der oplever TEAE'er, der fører til afbrydelse
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år
Andel af patienter med Hgb-stigning ≥ 2g/dL i fravær af transfusion over tid
Tidsramme: Op til 3 år
Op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. januar 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2022

Først opslået (Faktiske)

25. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALXN2040-PNH-303
  • 2021-004253-22 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har en offentlig forpligtelse til at tillade anmodninger om adgang til undersøgelsesdata og vil levere en protokol, CSR og oversigter i almindeligt sprog.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Kliniske forsøg med Danicopan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Brazil

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner