Dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti Danicopanu jako doplňkové terapie k doplnění inhibitoru složky 5 (C5i) u účastníků s PNH
17. června 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Dlouhodobá rozšiřující studie (LTE) k charakterizaci bezpečnosti a účinnosti Danicopanu jako přídavné terapie k inhibitoru komplementární složky 5 (C5i) u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH) dříve léčených Danicopanem v rámci společnosti Alexion Klinická studie
Jedná se o jednoramennou dlouhodobou rozšiřující studii, do které budou zařazeni účastníci s PNH, kteří dokončili účast v klinických studiích sponzorovaných Alexionem s danicopanem jako přídavnou léčbou k C5i.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Celková délka studia bude až 3 roky.
Způsobilí účastníci musí před zahájením této studie dokončit všechna hodnocení studie v nadřazeném protokolu.
Všichni účastníci vstupující do této studie obdrží danicopan jako doplněk k základní terapii C5i.
Jediné povolené terapie C5i jsou eculizumab a ravulizumab.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
80
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Porto Alegre, Brazílie, 90110-270
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-080
- Research Site
-
-
-
-
-
Lille, Francie, 59037
- Research Site
-
Paris, Francie, 75010
- Research Site
-
Pessac, Francie, 33604
- Research Site
-
Pierre-Bénite, Francie, 69495
- Research Site
-
-
-
-
-
Avellino, Itálie, 83100
- Research Site
-
Bassano del Grappa, Itálie, 36061
- Research Site
-
Florence, Itálie, 50134
- Research Site
-
Milan, Itálie, 20122
- Research Site
-
Reggio Calabria, Itálie, 89131
- Research Site
-
Roma, Itálie, 161
- Research Site
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 31048
- Research Site
-
Jerusalem, Izrael, 91120
- Research Site
-
-
-
-
-
Bunkyō City, Japonsko, 113 8603
- Research Site
-
Kyoto, Japonsko, 605-0981
- Research Site
-
Osaka, Japonsko, 530-8480
- Research Site
-
Shibuya-ku, Japonsko, 150-8935
- Research Site
-
Tsukuba, Japonsko, 305-8576
- Research Site
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 03722
- Research Site
-
Seoul, Jižní Korea, 06591
- Research Site
-
Suwon, Jižní Korea, 16247
- Research Site
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
- Research Site
-
-
-
-
-
Kota Kinabalu, Malajsie, 88586
- Research Site
-
Kuching, Malajsie, 93200
- Research Site
-
Miri, Malajsie, 98000
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-952
- Research Site
-
-
-
-
-
Airdrie, Spojené království, ML6 0JS
- Research Site
-
Leeds, Spojené království, LS9 7TF
- Research Site
-
London, Spojené království, SE5 9RS
- Research Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90089
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
- Research Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21231
- Research Site
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64111
- Research Site
-
-
New York
-
Long Island City, New York, Spojené státy, 11101
- Research Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Research Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390-9047
- Research Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Thajsko, 10330
- Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 625 00
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Řecko, 11527
- Research Site
-
Thessaloniki, Řecko, 57010
- Research Site
-
-
-
-
-
Badalona, Španělsko, 8916
- Research Site
-
Barcelona, Španělsko, 08036
- Research Site
-
Majadahonda, Španělsko, 28222
- Research Site
-
Seville, Španělsko, 41013
- Research Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Všichni účastníci, kteří dokončili svou účast v klinické studii sponzorované Alexionem s danicopanem jako přídavkem k léčbě C5i.
- Pacient je schopen dát podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje splnění požadavků a omezení uvedených ve formuláři informovaného souhlasu a v tomto protokolu.
- Dokumentace o očkování proti Neisseria meningitidis: Všichni účastníci musí být přeočkováni v souladu s národními směrnicemi pro očkování nebo místní praxí pro použití vakcinace s inhibitory komplementu.
Klíčová kritéria vyloučení:
- Jakýkoli zdravotní stav (například srdeční, plicní, ledvinový, onkologický nebo psychiatrický), který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat účast ve studii, představovat další riziko pro účastníka nebo zmást hodnocení účastníka .
- Pacientovi bylo trvale ukončeno užívání danicopanu v rodičovské studii z jakéhokoli jiného důvodu, než je zařazení do této studie LTE.
- Účastnice, které jsou v průběhu studie těhotné, kojící nebo hodlají otěhotnět.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Danicopan
Účastníci dostanou svou poslední dávku danicopanu z rodičovské studie noc před 1. dnem této studie LTE a budou pokračovat v každodenní léčbě danicopanem spolu s jejich základní terapií C5i.
|
Perorální tableta
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Účastníci, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE) a vážné TEAE
Časové okno: Do 3 let
|
Do 3 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hodnot hemoglobinu
Časové okno: Do 3 let
|
Do 3 let
|
|
|
Změna absolutního počtu retikulocytů
Časové okno: Do 3 let
|
Do 3 let
|
|
|
Změna laktátdehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Do 3 let
|
Do 3 let
|
|
|
Podíl účastníků s LDH ≤ 1,5 × horní hranice normálu
Časové okno: Do 3 let
|
Do 3 let
|
|
|
Podíl účastníků s vyloučením transfuze
Časové okno: Do 3 let
|
Do 3 let
|
|
|
Změna ve funkčním hodnocení terapie chronického onemocnění (FACIT) – skóre únavy
Časové okno: Do 3 let
|
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre znamená lepší kvalitu života.
|
Do 3 let
|
|
Změna v dotazníku kvality života Evropské organizace pro výzkum a léčbu rakoviny (EORTC) Core 30 scale (QLQ-C30) Scores
Časové okno: Do 3 let
|
Třicet otázek se týkalo QoL, přičemž prvních 28 otázek bylo hodnoceno na 4bodové škále (1 = vůbec ne až 4 = velmi) a poslední 2 otázky zkoumaly celkové zdraví účastníka a QoL bodované na stupnici 1 ( velmi špatné) na 7 (výborné).
|
Do 3 let
|
|
Účastníci zažívají TEAE vedoucí k ukončení
Časové okno: Do 3 let
|
Do 3 let
|
|
|
Podíl pacientů se zvýšením Hgb ≥ 2 g/dl při absenci transfuze v průběhu času
Časové okno: Do 3 let
|
Do 3 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. října 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
24. srpna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
24. srpna 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. května 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. května 2022
První zveřejněno (Aktuální)
25. května 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. června 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. června 2026
Naposledy ověřeno
1. června 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Alexion má veřejný závazek umožnit žádosti o přístup ke studijním datům a bude dodávat protokol, CSR a souhrny v jednoduchém jazyce.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- CSR
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .