Un estudio de seguridad y eficacia a largo plazo de Danicopan como terapia adicional al inhibidor del componente 5 del complemento (C5i) en participantes con PNH
17 de junio de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de extensión a largo plazo (LTE) para caracterizar la seguridad y la eficacia de danicopan como terapia adicional a un inhibidor del componente 5 del complemento (C5i) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) tratados previamente con danicopan en un estudio patrocinado por Alexion Estudio clínico
Este es un estudio de extensión a largo plazo de un solo brazo que inscribirá a participantes con PNH que hayan completado la participación en estudios clínicos patrocinados por Alexion con danicopan como terapia adicional a un C5i.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración total del estudio será de hasta 3 años.
Los participantes elegibles deben completar todas las evaluaciones del estudio en el protocolo principal antes de comenzar este estudio.
Todos los participantes que ingresen a este estudio recibirán danicopan como complemento a una terapia de base con C5i.
Las únicas terapias C5i permitidas son eculizumab y ravulizumab.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
80
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Porto Alegre, Brasil, 90110-270
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brasil, 20211-080
- Research Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
- Research Site
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Brno, Chequia, 625 00
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 03722
- Research Site
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Seoul, Corea del Sur, 06591
- Research Site
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Suwon, Corea del Sur, 16247
- Research Site
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Badalona, España, 8916
- Research Site
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Barcelona, España, 08036
- Research Site
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Majadahonda, España, 28222
- Research Site
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Seville, España, 41013
- Research Site
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90089
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Research Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21231
- Research Site
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64111
- Research Site
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New York
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Long Island City, New York, Estados Unidos, 11101
- Research Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Research Site
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390-9047
- Research Site
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Lille, Francia, 59037
- Research Site
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Paris, Francia, 75010
- Research Site
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Pessac, Francia, 33604
- Research Site
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Pierre-Bénite, Francia, 69495
- Research Site
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Athens, Grecia, 11527
- Research Site
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Thessaloniki, Grecia, 57010
- Research Site
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Haifa, Israel, 31048
- Research Site
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Jerusalem, Israel, 91120
- Research Site
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Avellino, Italia, 83100
- Research Site
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Bassano del Grappa, Italia, 36061
- Research Site
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Florence, Italia, 50134
- Research Site
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Milan, Italia, 20122
- Research Site
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Reggio Calabria, Italia, 89131
- Research Site
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Roma, Italia, 161
- Research Site
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Bunkyō City, Japón, 113 8603
- Research Site
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Kyoto, Japón, 605-0981
- Research Site
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Osaka, Japón, 530-8480
- Research Site
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Shibuya-ku, Japón, 150-8935
- Research Site
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Tsukuba, Japón, 305-8576
- Research Site
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Kota Kinabalu, Malasia, 88586
- Research Site
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Kuching, Malasia, 93200
- Research Site
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Miri, Malasia, 98000
- Research Site
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Gdansk, Polonia, 80-952
- Research Site
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Airdrie, Reino Unido, ML6 0JS
- Research Site
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Leeds, Reino Unido, LS9 7TF
- Research Site
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- Research Site
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Bangkok, Tailandia, 10330
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Todos los participantes que completaron su participación en un estudio clínico patrocinado por Alexion con danicopan como complemento de un tratamiento con C5i.
- El paciente es capaz de dar un consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado y en este protocolo.
- Documentación de vacunación para Neisseria meningitidis: todos los participantes deben ser revacunados según las pautas nacionales de vacunación o la práctica local para el uso de vacunas con inhibidores del complemento.
Criterios clave de exclusión:
- Cualquier condición médica (por ejemplo, cardíaca, pulmonar, renal, oncológica o psiquiátrica) que, en opinión del investigador, podría interferir con la participación en el estudio, presentar un riesgo adicional para el participante o confundir la evaluación del participante. .
- El paciente ha sido suspendido permanentemente de danicopan en el estudio principal por cualquier motivo que no sea la inscripción en este estudio LTE.
- Mujeres participantes que están embarazadas, amamantando o con la intención de concebir durante el curso del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Danicopán
Los participantes recibirán su última dosis de danicopan del estudio principal la noche anterior al día 1 de este estudio LTE y continuarán el tratamiento diario con danicopan junto con su terapia C5i de base.
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Tableta oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Participantes que experimentaron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y TEAE graves
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en los valores de hemoglobina
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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Cambio en el recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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Cambio en la lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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Proporción de participantes con LDH ≤ 1,5 × límite superior de lo normal
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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Proporción de participantes con evitación de transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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Cambio en las puntuaciones de fatiga de la evaluación funcional de la terapia de enfermedades crónicas (FACIT)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 52, y las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida.
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Hasta 3 años
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Cambio en las puntuaciones de la escala Core 30 (QLQ-C30) del cuestionario de calidad de vida de la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC)
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Treinta preguntas relacionadas con la calidad de vida, con las primeras 28 preguntas calificadas en una escala de 4 puntos (1 = nada a 4 = mucho) y las 2 preguntas finales que prueban la salud general y la calidad de vida del participante calificadas en una escala de 1 ( muy pobre) a 7 (excelente).
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Hasta 3 años
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Participantes que experimentan TEAE que conducen a la interrupción
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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Proporción de pacientes con aumento de Hgb ≥ 2 g/dl en ausencia de transfusión a lo largo del tiempo
Periodo de tiempo: Hasta 3 años
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Hasta 3 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de octubre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
24 de agosto de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
24 de agosto de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de mayo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de mayo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
25 de mayo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de junio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de junio de 2026
Última verificación
1 de junio de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ALXN2040-PNH-303
- 2021-004253-22 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene un compromiso público de permitir las solicitudes de acceso a los datos del estudio y proporcionará un protocolo, CSR y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .