APOE4ホモ接合型アルツハイマー病に対する遺伝子治療の長期フォローアップ (LEADLTFU)
APOE4ホモ接合型アルツハイマー病の参加者におけるLX1001の安全性を評価するための長期フォローアップ
調査の概要
詳細な説明
これは、以前にLX1001を受けたことがあるMCIまたはADによる認知症とは異なる臨床診断を有するAPOE4ホモ接合体である参加者を対象に、遺伝子治療であるLX1001後の安全性を評価するための長期フォローアップ研究です。 LX1001-01 試験は、LX1001 の安全性を 3 つの漸増用量 (5.0 x 1010、1.6 x 1011、5.0 x 1011 遺伝子コピー [gc]/mL CSF) で評価するように設計されました。研究全体で合計約15人の参加者。
この研究では、親プロトコル (LX1001-01) で LX1001 を投与された参加者を、遺伝子治療投与後最大 260 週間追跡し、安全性と有効性のパラメーターを評価します (この研究では約 208 週間)。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- PPD- Orlando Research Unit
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27708
- Duke University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 研究LX1001-01でLX1001を受けた参加者
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、参加者の安全にリスクをもたらす臨床的に重要な病状を持つ参加者
- -すべての参加者が長期フォローアップを含むすべてのLX1001臨床研究を完了するまで、この研究またはソーシャルメディアサイトを含む研究情報に関連する個人の医療データをオンラインで投稿しないことに同意する参加者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：以前に投与されたLX1001
これは、以前にLX1001を受けたADによるMCIまたは認知症とは異なる臨床診断を受けたAPOE4ホモ接合体である参加者のために、遺伝子療法であるLX1001に続く安全性を評価するための長期追跡研究です。 研究LX1001-01は、液滴デジタルポリメラーゼのように、4つの昇る用量（1.4×1010、4.4×1010、1.4×1011遺伝子コピー[GC]/ML CSFおよび1.4 x 1014 [固定用量]）でLX1001の安全性を評価するように設計されました。連鎖反応方法論。各グループは、研究全体で合計約15人の参加者に対して約3〜5人の個人で構成されています。 この研究では、親プロトコル（LX1001-01）でLX1001を受けた参加者は、遺伝子治療後の最大260週間にわたって追跡されます。 |
遺伝子治療
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に緊急に発生した有害事象の発生率
時間枠：260週間
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出現したすべての有害事象が収集されます
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260週間
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重篤な有害事象の発生率
時間枠：260週間
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重大な有害事象のすべてのインシデントが収集されます
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260週間
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Lexeo Clinical Trials、Lexeo Therapeutics
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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