Dlouhodobé sledování genové terapie pro APOE4 homozygotní Alzheimerovu chorobu (LEADLTFU)
Dlouhodobé sledování k vyhodnocení bezpečnosti LX1001 u účastníků s APOE4 homozygotní Alzheimerovou chorobou
Přehled studie
Detailní popis
Toto je dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti po LX1001, genové terapii, pro účastníky, kteří jsou homozygoti APOE4 s klinickými diagnózami lišícími se od MCI nebo demence v důsledku AD, kteří dříve dostali LX1001. Studie LX1001-01 byla navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost LX1001 ve 3 stoupajících dávkách (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 genové kopie [gc]/ml CSF), přičemž každá skupina sestávala z přibližně n=5 jedinců na celkem přibližně 15 účastníků za celou studii.
V této studii budou účastníci, kteří dostali LX1001 v rodičovském protokolu (LX1001-01), sledováni po dobu až 260 týdnů po podání genové terapie, aby se vyhodnotily parametry bezpečnosti a účinnosti (~208 týdnů v rámci této studie)
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27708
- Duke University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci, kteří dostali LX1001 ve studii LX1001-01
Kritéria vyloučení:
- Účastníci s jakýmkoli klinicky významným zdravotním stavem, který by podle názoru zkoušejícího představoval riziko pro bezpečnost účastníků
- Účastníci, kteří souhlasí s tím, že nebudou zveřejňovat své osobní zdravotní údaje v souvislosti s touto studií nebo jakékoli informace o studii online, včetně stránek sociálních médií, dokud všichni účastníci nedokončí všechny klinické studie LX1001, včetně dlouhodobého sledování.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Dříve spravovaný LX1001
Toto je dlouhodobá následná studie k vyhodnocení bezpečnosti po LX1001, genové terapii, pro účastníky, kteří jsou homozygoti APOE4 s klinickými diagnózami lišícími se od MCI nebo demence v důsledku AD, kteří dříve dostali LX1001. Studie LX1001-01 byla navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost LX1001 při 4 vzestupných dávkách (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 kopie genu [gc]/ml CSF a 1,4 x 1014 [fixní dávka]) podle kapkové digitální polymerázy metodologie řetězové reakce, přičemž každá skupina sestává z přibližně n=3-5 jedinců pro celkem přibližně 15 účastníků za celou studii. V této studii budou účastníci, kteří obdrželi LX1001 v mateřském protokolu (LX1001-01), dodržováni až po dobu 260 týdnů po podávání genové terapie |
Genová terapie
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: 260 týdnů
|
Budou shromažďovány všechny naléhavé nežádoucí příhody
|
260 týdnů
|
|
Výskyt závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 260 týdnů
|
Budou shromažďovány všechny případy závažných nežádoucích příhod
|
260 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LX1001-02
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .