Długoterminowa obserwacja terapii genowej choroby Alzheimera homozygoty APOE4 (LEADLTFU)
Długoterminowa obserwacja w celu oceny bezpieczeństwa LX1001 u uczestników z chorobą Alzheimera homozygotą APOE4
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania LX1001, terapii genowej, dla uczestników, którzy są homozygotami APOE4 z rozpoznaniami klinicznymi różnymi od MCI lub demencji spowodowanej AD, którzy otrzymali wcześniej LX1001. Badanie LX1001-01 zaprojektowano w celu oceny bezpieczeństwa LX1001 w 3 rosnących dawkach (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 kopii genu [gc]/ml płynu mózgowo-rdzeniowego), przy czym każda grupa składała się z około n=5 osób przez w sumie około 15 uczestników na całe badanie.
W tym badaniu uczestnicy, którzy otrzymali LX1001 w protokole macierzystym (LX1001-01) będą obserwowani przez okres do 260 tygodni po podaniu terapii genowej w celu oceny parametrów bezpieczeństwa i skuteczności (~208 tygodni w tym badaniu)
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27708
- Duke University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy, którzy otrzymali LX1001 w badaniu LX1001-01
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnicy z jakimkolwiek klinicznie istotnym schorzeniem, które w opinii badacza mogłoby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestników
- Uczestnicy, którzy zgadzają się nie publikować swoich danych osobowych dotyczących tego badania ani żadnych informacji o badaniu w Internecie, w tym na portalach społecznościowych, dopóki wszyscy uczestnicy nie zakończą wszystkich badań klinicznych LX1001, w tym długoterminowej obserwacji.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wcześniej podawany LX1001
Jest to długoterminowe badanie kontrolne mające na celu ocenę bezpieczeństwa stosowania terapii genowej LX1001 u uczestników będących homozygotami APOE4 z diagnozami klinicznymi różnymi od MCI lub otępienia spowodowanego chorobą Alzheimera, którzy wcześniej otrzymywali LX1001. Badanie LX1001-01 zaprojektowano w celu oceny bezpieczeństwa LX1001 w 4 rosnących dawkach (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 kopii genu [gc]/ml CSF i 1,4 x 1014 [stała dawka]) w przeliczeniu na cyfrową polimerazę kropelkową metodologii reakcji łańcuchowej, przy czym każda grupa składa się łącznie z około n=3-5 osobników około 15 uczestników na całe badanie. W tym badaniu uczestnicy, którzy otrzymali LX1001 w protokole macierzystym (LX1001-01) będą obserwować do 260 tygodni po podaniu terapii genowej |
Terapia genowa
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 260 tygodni
|
Wszystkie pojawiające się zdarzenia niepożądane zostaną zebrane
|
260 tygodni
|
|
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 260 tygodni
|
Wszystkie przypadki poważnych zdarzeń niepożądanych będą gromadzone
|
260 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LX1001-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .