Acompanhamento a longo prazo da terapia genética para a doença de Alzheimer homozigótica APOE4 (LEADLTFU)
Acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança do LX1001 em participantes com doença de Alzheimer homozigoto APOE4
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança após o LX1001, uma terapia genética, para participantes que são homozigotos APOE4 com diagnósticos clínicos variando de MCI ou demência devido a DA que receberam LX1001 anteriormente. O estudo LX1001-01 foi concebido para avaliar a segurança de LX1001 em 3 doses crescentes (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 cópia do gene [gc]/mL CSF), com cada grupo consistindo de aproximadamente n = 5 indivíduos para um total de aproximadamente 15 participantes para todo o estudo.
Neste estudo, os participantes que receberam LX1001 no protocolo principal (LX1001-01) serão acompanhados por até 260 semanas após a administração da terapia genética para avaliar os parâmetros de segurança e eficácia (~208 semanas neste estudo)
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Florida
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27708
- Duke University
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes que receberam LX1001 no estudo LX1001-01
Critério de exclusão:
- Participantes com qualquer condição médica clinicamente significativa que, na opinião do investigador, represente um risco à segurança do participante
- Participantes que concordam em não publicar seus dados médicos pessoais em relação a este estudo ou qualquer informação do estudo online, incluindo sites de mídia social, até que todos os participantes tenham concluído todos os estudos clínicos do LX1001, incluindo acompanhamento de longo prazo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Anteriormente administrado LX1001
Este é um estudo de acompanhamento de longo prazo para avaliar a segurança após o LX1001, uma terapia genética, para participantes que são homozigotos APOE4 com diagnósticos clínicos que variam de MCI ou demência devido a DA que receberam anteriormente LX1001. O estudo LX1001-01 foi projetado para avaliar a segurança do LX1001 em 4 doses ascendentes (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 cópia do gene [GC]/ml de CSF e 1,4 x 1014 [dose fixa]) conforme a polimerase digital de droplet A metodologia de reação em cadeia, com cada grupo que consiste em aproximadamente n = 3-5 indivíduos, para um total de aproximadamente 15 participantes para todo o estudo. Neste estudo, os participantes que receberam LX1001 no protocolo pai (LX1001-01) serão seguidos por até 260 semanas após a administração de terapia genética |
Terapia de genes
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 260 semanas
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Todos os eventos adversos emergentes serão coletados
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260 semanas
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Incidência de eventos adversos graves
Prazo: 260 semanas
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Todos os incidentes de eventos adversos graves serão coletados
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260 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- LX1001-02
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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