Follow-up a lungo termine della terapia genica per il morbo di Alzheimer omozigote APOE4 (LEADLTFU)
Follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza di LX1001 nei partecipanti con malattia di Alzheimer omozigote APOE4
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza dopo LX1001, una terapia genica, per i partecipanti che sono omozigoti APOE4 con diagnosi cliniche che variano da MCI o demenza dovuta ad AD che hanno precedentemente ricevuto LX1001. Lo studio LX1001-01 è stato progettato per valutare la sicurezza di LX1001 a 3 dosi crescenti (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 copia genica [gc]/mL CSF), con ciascun gruppo composto da circa n=5 individui per un totale di circa 15 partecipanti per l'intero studio.
In questo studio, i partecipanti che hanno ricevuto LX1001 nel protocollo genitore (LX1001-01) saranno seguiti fino a 260 settimane dopo la somministrazione della terapia genica per valutare i parametri di sicurezza ed efficacia (~ 208 settimane all'interno di questo studio)
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Florida
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Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27708
- Duke University
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti che hanno ricevuto LX1001 nello studio LX1001-01
Criteri di esclusione:
- - Partecipanti con qualsiasi condizione medica clinicamente significativa che, a parere dello sperimentatore, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza dei partecipanti
- - Partecipanti che accettano di non pubblicare i propri dati medici personali in relazione a questo studio o qualsiasi informazione sullo studio online, inclusi i siti di social media, fino a quando tutti i partecipanti non avranno completato tutti gli studi clinici LX1001, incluso il follow-up a lungo termine.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: LX1001 precedentemente somministrato
Questo è uno studio di follow-up a lungo termine per valutare la sicurezza seguendo LX1001, una terapia genica, per i partecipanti che sono omozigoti APOE4 con diagnosi cliniche che variano da MCI o demenza a causa di AD che ha precedentemente ricevuto LX1001. Studio LX1001-01 è stato progettato per valutare la sicurezza di LX1001 a 4 dosi ascendenti (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 Copia del gene [GC]/ml CSF e 1,4 x 1014 [dose fissa]) come polimerasi digitale di goccia per goccia digitale digitale digitale digitale Metodologia di reazione a catena, con ciascun gruppo costituito da circa n = 3-5 individui per un totale di circa 15 partecipanti per l'intero studio. In questo studio, i partecipanti che hanno ricevuto LX1001 nel protocollo genitore (LX1001-01) saranno seguiti fino a 260 settimane dopo la somministrazione della terapia genica |
Terapia genetica
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 260 settimane
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Verranno raccolti tutti gli eventi avversi emergenti
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260 settimane
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Incidenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: 260 settimane
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Verranno raccolti tutti i casi di eventi avversi gravi
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260 settimane
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- LX1001-02
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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