Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

APOE4-homotsygoottisen Alzheimerin taudin geeniterapian pitkäaikainen seuranta (LEADLTFU)

maanantai 30. kesäkuuta 2025 päivittänyt: Lexeo Therapeutics

Pitkäaikainen seuranta LX1001:n turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on APOE4-homotsygoottinen Alzheimerin tauti

Tämän pitkän aikavälin seurantatutkimuksen ensisijainen tarkoitus on arvioida APOE4-homotsygoottien osallistujien pitkän aikavälin turvallisuusprofiilia, joille annettiin geeniterapiaa (LX1001) Alzheimerin taudin hoitoon tutkimuksessa LX100101. Toissijainen tavoite on arvioida biomarkkeri, kuten CSF:n APOE-isoformien muuntuminen APOE4:stä APOE2-APOE4:ksi osoittaa. Muita toissijaisia ​​tuloksia ovat amyloidi-PET-skannaus, CSF-markkerit (mukaan lukien Aβ42, Aβ42/Aβ40-suhde T-tau ja P-tau) ja kvantitatiivinen MRI (ja muut biomarkkerit, jotka voivat olla informatiivisia tälle terapeuttiselle lähestymistavalle). Muita toissijaisia ​​tavoitteita ovat kognitiivisen ja kliinisen AD:n arviointivälineet.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pitkäaikainen seurantatutkimus LX1001:n, geeniterapian, jälkeisen turvallisuuden arvioimiseksi osallistujille, jotka ovat APOE4-homotsygootteja ja joiden kliiniset diagnoosit vaihtelevat MCI:stä tai AD:n aiheuttamasta dementiasta ja jotka ovat aiemmin saaneet LX1001:tä. Tutkimus LX1001-01 suunniteltiin arvioimaan LX1001:n turvallisuutta kolmella nousevalla annoksella (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 geenikopiota [gc]/ml CSF), jolloin jokainen ryhmä koostui noin n=5 yksilöstä. yhteensä noin 15 osallistujaa koko tutkimukseen.

Tässä tutkimuksessa osallistujia, jotka ovat saaneet LX1001:tä emoprotokollassa (LX1001-01), seurataan jopa 260 viikon ajan geeniterapian annon jälkeen turvallisuus- ja tehoparametrien arvioimiseksi (noin 208 viikkoa tässä tutkimuksessa).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27708
        • Duke University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

50 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat, jotka saivat LX1001:n tutkimuksessa LX1001-01

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan aiheuttaisi riskin osallistujan turvallisuudelle
  • Osallistujat, jotka suostuvat olemaan julkaisematta tähän tutkimukseen liittyviä henkilökohtaisia ​​lääketieteellisiä tietojaan tai muita tutkimustietoja verkossa, mukaan lukien sosiaalisen median sivustot, ennen kuin kaikki osallistujat ovat suorittaneet kaikki LX1001-kliiniset tutkimukset, mukaan lukien pitkäaikaisen seurannan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aikaisemmin käytetty LX1001

Tämä on pitkäaikainen seurantatutkimus LX1001-geeniterapian jälkeisen turvallisuuden arvioimiseksi osallistujille, jotka ovat APOE4-homotsygootteja ja joiden kliiniset diagnoosit vaihtelevat MCI:stä tai AD:n aiheuttamasta dementiasta ja jotka ovat aiemmin saaneet LX1001:tä. Tutkimus LX1001-01 suunniteltiin arvioimaan LX1001:n turvallisuus neljällä nousevalla annoksella (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 geenikopiota [gc]/ml CSF ja 1,4 × 1014 [kiinteä digitaalinen polymeraasi) ketjureaktiomenetelmä, jossa jokainen ryhmä koostuu noin n = 3-5 henkilöä, yhteensä noin 15 osallistujaa koko tutkimuksessa.

Tässä tutkimuksessa osallistujia, jotka ovat saaneet LX1001: tä emoprotokollassa (LX1001-01), seurataan enintään 260 viikkoa geenihoidon jälkeen.
Biologinen: LX1001
Geeniterapia
Muut nimet:
  • AAVrh.10hAPOE2

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 260 viikkoa
Kaikki mahdolliset haittatapahtumat kerätään
260 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 260 viikkoa
Kaikki vakavat haittatapahtumat kerätään
260 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Lexeo Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 8. toukokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. marraskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 27. toukokuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 27. toukokuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 1. kesäkuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 30. kesäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. kesäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • LX1001-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa