Долгосрочное наблюдение за генной терапией гомозиготной болезни Альцгеймера по гену APOE4 (LEADLTFU)
Долгосрочное наблюдение для оценки безопасности LX1001 у участников с болезнью Альцгеймера, гомозиготной по гену APOE4
Обзор исследования
Подробное описание
Это долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности после LX1001, генной терапии, для участников, которые являются гомозиготами по APOE4 с клиническими диагнозами, варьирующими от MCI или деменции из-за болезни Альцгеймера, которые ранее получали LX1001. Исследование LX1001-01 было разработано для оценки безопасности LX1001 при 3 возрастающих дозах (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 копий гена [гк]/мл ЦСЖ), при этом каждая группа состояла приблизительно из n=5 человек для всего около 15 участников за все время исследования.
В этом исследовании участники, получившие LX1001 по исходному протоколу (LX1001-01), будут наблюдаться в течение 260 недель после введения генной терапии для оценки параметров безопасности и эффективности (~ 208 недель в рамках этого исследования).
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Lexeo Clinical Trials
- Номер телефона: +1 212-547-9879
- Электронная почта: clinicaltrials@lexeotx.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Lexeo Clinical Trials
Места учебы
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- Рекрутинг
- PPD- Orlando Research Unit
-
Контакт:
- Shannon Killingsworth
- Номер телефона: 689-216-3100
- Электронная почта: PPDOrlandoRecruitment.sm@ppd.com
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
- Еще не набирают
- Duke University
-
Контакт:
- Sidney Wright
- Номер телефона: 919-681-9249
- Электронная почта: sidney.fitz@duke.edu
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Участники, получившие LX1001 в исследовании LX1001-01
Критерий исключения:
- Участники с любым клинически значимым заболеванием, которое, по мнению исследователя, может представлять риск для безопасности участников.
- Участники, которые соглашаются не публиковать свои личные медицинские данные в связи с этим исследованием или любую информацию об исследовании в Интернете, включая сайты социальных сетей, до тех пор, пока все участники не завершат все клинические исследования LX1001, включая долгосрочное наблюдение.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ранее введенный LX1001
Это долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности после LX1001, генной терапии, для участников, которые являются гомозиготами по APOE4 с клиническими диагнозами, варьирующими от MCI или деменции из-за болезни Альцгеймера, которые ранее получали LX1001. Исследование LX1001-01 было разработано для оценки безопасности LX1001 при 3 возрастающих дозах (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 копий гена [гк]/мл ЦСЖ) в соответствии с методологией капельной цифровой полимеразной цепной реакции, при этом каждая группа состояла из приблизительно из n=5 человек, всего приблизительно 15 участников за все исследование. В этом исследовании участники, получившие LX1001 по родительскому протоколу (LX1001-01), будут находиться под наблюдением до 260 недель после введения генной терапии. |
Генная терапия
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: 260 недель
|
Будут собраны все возникающие нежелательные явления
|
260 недель
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: 260 недель
|
Будут собраны все случаи серьезных нежелательных явлений.
|
260 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: LEXEO Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LX1001-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования LX1001
-
Lexeo TherapeuticsWeill Medical College of Cornell University; Alzheimer's Drug Discovery FoundationАктивный, не рекрутирующийБолезнь Альцгеймера | Болезнь Альцгеймера с ранним началомСоединенные Штаты