Долгосрочное наблюдение за генной терапией гомозиготной болезни Альцгеймера по гену APOE4 (LEADLTFU)
Долгосрочное наблюдение для оценки безопасности LX1001 у участников с болезнью Альцгеймера, гомозиготной по гену APOE4
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности после LX1001, генной терапии, для участников, которые являются гомозиготами по APOE4 с клиническими диагнозами, варьирующими от MCI или деменции из-за болезни Альцгеймера, которые ранее получали LX1001. Исследование LX1001-01 было разработано для оценки безопасности LX1001 при 3 возрастающих дозах (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 копий гена [гк]/мл ЦСЖ), при этом каждая группа состояла приблизительно из n=5 человек для всего около 15 участников за все время исследования.
В этом исследовании участники, получившие LX1001 по исходному протоколу (LX1001-01), будут наблюдаться в течение 260 недель после введения генной терапии для оценки параметров безопасности и эффективности (~ 208 недель в рамках этого исследования).
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- PPD- Orlando Research Unit
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27708
- Duke University
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Участники, получившие LX1001 в исследовании LX1001-01
Критерий исключения:
- Участники с любым клинически значимым заболеванием, которое, по мнению исследователя, может представлять риск для безопасности участников.
- Участники, которые соглашаются не публиковать свои личные медицинские данные в связи с этим исследованием или любую информацию об исследовании в Интернете, включая сайты социальных сетей, до тех пор, пока все участники не завершат все клинические исследования LX1001, включая долгосрочное наблюдение.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Ранее вводил LX1001
Это долгосрочное последующее исследование для оценки безопасности после LX1001, генной терапии, для участников, которые являются гомозиготами APOE4 с клиническими диагнозами, варьирующимися от MCI или деменции из-за AD, которые ранее получали LX1001. Исследование LX1001-01 было разработано для оценки безопасности LX1001 при 4 возрастающих дозах (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011 копий гена [гк]/мл СМЖ и 1,4 × 1014 [фиксированная доза]) в соответствии с капельной цифровой полимеразой. метод цепной реакции, где каждая группа состоит примерно из n=3-5 человек, всего примерно 15 участников на все исследование. В этом исследовании участники, получившие LX1001 в родительском протоколе (LX1001-01), будут наблюдаться в течение 260 недель после применения генной терапии. |
Генная терапия
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, возникающих при лечении
Временное ограничение: 260 недель
|
Будут собраны все возникающие нежелательные явления
|
260 недель
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: 260 недель
|
Будут собраны все случаи серьезных нежелательных явлений.
|
260 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- LX1001-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .