Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Langzeit-Follow-up der Gentherapie für APOE4-homozygote Alzheimer-Krankheit (LEADLTFU)

30. Juni 2025 aktualisiert von: Lexeo Therapeutics

Langzeit-Follow-up zur Bewertung der Sicherheit von LX1001 bei Teilnehmern mit APOE4-homozygoter Alzheimer-Krankheit

Der Hauptzweck dieser Langzeit-Follow-up-Studie ist die Bewertung des langfristigen Sicherheitsprofils von APOE4-homozygoten Teilnehmern, denen in Studie LX100101 eine Gentherapie (LX1001) zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit verabreicht wurde. Ein sekundäres Ziel ist die Bewertung des Biomarkers, wie durch die Umwandlung von CSF-APOE-Isoformen von APOE4 zu APOE2-APOE4 gezeigt wird. Zusätzliche sekundäre Ergebnisse umfassen Amyloid-PET-Scan, CSF-Marker (einschließlich Aβ42, Aβ42/Aβ40-Verhältnis T--tau und P-tau) und quantitative MRT (und andere Biomarker, die für diesen therapeutischen Ansatz informativ sein können). Andere sekundäre Ziele umfassen Instrumente zur Bewertung der kognitiven und klinischen AD.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Langzeit-Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit nach LX1001, einer Gentherapie, für Teilnehmer, die APOE4-Homozygote mit klinischen Diagnosen sind, die von MCI oder Demenz aufgrund von AD abweichen und die zuvor LX1001 erhalten haben. Studie LX1001-01 wurde entwickelt, um die Sicherheit von LX1001 bei 3 aufsteigenden Dosen (5,0 x 1010, 1,6 x 1011, 5,0 x 1011 Genkopie [gc]/ml CSF) zu bewerten, wobei jede Gruppe aus ungefähr n=5 Personen für a insgesamt etwa 15 Teilnehmer für die gesamte Studie.

In dieser Studie werden Teilnehmer, die LX1001 im Stammprotokoll (LX1001-01) erhalten haben, bis zu 260 Wochen nach der Gentherapie-Verabreichung beobachtet, um die Sicherheits- und Wirksamkeitsparameter zu bewerten (~208 Wochen innerhalb dieser Studie).

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • PPD- Orlando Research Unit
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27708
        • Duke University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

50 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die LX1001 in Studie LX1001-01 erhielten

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit klinisch signifikanten Erkrankungen, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für die Sicherheit der Teilnehmer darstellen würden
  • Teilnehmer, die zustimmen, ihre persönlichen medizinischen Daten in Bezug auf diese Studie oder Studieninformationen nicht online, einschließlich Social-Media-Websites, zu veröffentlichen, bis alle Teilnehmer alle klinischen Studien zu LX1001 abgeschlossen haben, einschließlich der Langzeitnachsorge.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Zuvor verabreichtes LX1001

Dies ist eine langfristige Follow-up-Studie zur Bewertung der Sicherheit nach LX1001, einer Gentherapie, für Teilnehmer, die homozygoten mit klinischen Diagnosen von MCI oder Demenz aufgrund von AD sind, die zuvor LX1001 erhalten haben. Die Studie LX1001-01 wurde entwickelt, um die Sicherheit von LX1001 in 4 aufsteigenden Dosen (1,4 × 1010, 4,4 × 1010, 1,4 × 1011-Gene-Kopie [GC]/ml CSF und 1,4 × 1014 [Fixedosis]) gemäß dem digitalen Polymerase des Tröpfels zu bewerten Kettenreaktionsmethodik, wobei jede Gruppe aus ungefähr n = 3-5 Personen für insgesamt ungefähr 15 Teilnehmer für die gesamte Studie besteht.

In dieser Studie werden Teilnehmer, die LX1001 im Elternprotokoll (LX1001-01) erhalten haben
Biologisch: LX1001
Gentherapie
Andere Namen:
  • AAVrh.10hAPOE2

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 260 Wochen
Alle auftretenden unerwünschten Ereignisse werden erfasst
260 Wochen
Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 260 Wochen
Alle Vorfälle schwerwiegender unerwünschter Ereignisse werden erfasst
260 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Lexeo Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Lexeo Clinical Trials, Lexeo Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Mai 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Mai 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Mai 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2025

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LX1001-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren